Untuk apa Procysbi - Mercaptamine?
Procysbi adalah obat yang mengandung zat aktif mercaptamine (juga dikenal sebagai cysteamine) dan digunakan pada pasien dengan cystinosis nephropathic (ginjal). Sistinosis adalah penyakit bawaan di mana jumlah sistin yang berlebihan, asam amino yang ada secara alami di dalam tubuh, terakumulasi dalam sel, terutama di ginjal dan mata, merusaknya. Karena jumlah pasien sistinosis rendah, penyakit ini dianggap "langka" dan Procysbi ditetapkan sebagai "obat yatim piatu" (obat yang digunakan untuk penyakit langka) pada tanggal 20 September 2010. Procysbi adalah "obat hibrida", yang berarti mirip dengan "obat referensi" yang mengandung bahan aktif yang sama, tetapi Procysbi tersedia dalam formulasi yang memungkinkan pelepasan bahan aktif yang tertunda dalam tubuh. Obat rujukan untuk Procysbi adalah Cystagon.
Bagaimana Procysbi - Mercaptamine digunakan?
Procysbi hanya dapat diperoleh dengan resep dokter dan pengobatan harus dimulai di bawah pengawasan dokter yang berpengalaman dalam pengobatan sistinosis. Procysbi tersedia dalam bentuk kapsul yang tahan gastror (25 dan 75 mg). Gastroresistant berarti bahwa isi kapsul melewati perut tanpa dibelah sampai mencapai usus. Dosis harian yang direkomendasikan dihitung berdasarkan permukaan tubuh, dengan ukuran 1, 30 g per m2 dibagi menjadi 2 dosis yang diberikan setiap 12 jam. Kadar sistin dalam sel darah putih (yang diukur sebagai nmol hemisistin per mg protein dalam sel darah putih), atau sebagai alternatif konsentrasi merkaptamin dalam darah, harus dipantau dan digunakan untuk mengatur dosis, yang tidak boleh melebihi 1, 95 g per m2 per hari. Untuk informasi lebih lanjut, lihat leaflet paket.
Bagaimana cara kerja Procysbi - Mercaptamine?
Bahan aktif dalam Procysbi, mercaptamine, bereaksi dengan sistin untuk membentuk asam amino lain, yang disebut sistein, dan senyawa yang disebut garam sistein-sisteinamin. Tubuh mampu menghilangkan garam ini dari sel. Oleh karena itu, jumlah sistin dalam organ berkurang, dan ini membatasi kerusakan pada organ-organ ini.
Apa manfaat yang ditunjukkan Procysbi - Mercaptamine selama studi?
Procysbi yang diberikan setiap 12 jam telah terbukti paling tidak efektif ketika Cystagon diberikan setiap 6 jam untuk menjaga jumlah sistin dalam sel darah putih pada tingkat yang dapat diterima (kurang dari 1 nmol hemisistin per mg protein dalam sel darah putih). Dalam satu penelitian utama yang melibatkan 43 pasien dengan nephropathic cystinosis, tidak ada perbedaan yang signifikan antara kadar sistin rata-rata dalam sel darah putih selama pengobatan 3 minggu dengan dua obat. Kadar 0, 51 nmol / mg dengan Procysbi, dibandingkan dengan 0, 44 nmol / mg dengan Cystagon.
Apa risiko yang terkait dengan Procysbi - Mercaptamine?
Efek samping yang paling umum dengan Procysbi (yang dapat mempengaruhi lebih dari 1 dalam 10 orang) adalah kehilangan nafsu makan, muntah, mual (malaise), diare, lesu (kekurangan energi) dan pireksia (demam). Untuk daftar lengkap semua efek samping yang dilaporkan dengan Procysbi, lihat leaflet paket. Procysbi tidak boleh digunakan pada orang yang hipersensitif (alergi) terhadap segala bentuk merkaptamin terhadap salah satu bahan lainnya, atau untuk penicillamine. Ini juga tidak boleh digunakan pada wanita menyusui.
Mengapa Procysbi - Mercaptamine disetujui?
Komite Badan untuk Produk Obat-Obatan untuk Penggunaan Manusia (CHMP) memutuskan bahwa manfaat Procysbi lebih besar daripada risikonya dan merekomendasikannya agar disetujui untuk digunakan di UE. CHMP mencatat bahwa Procysbi telah terbukti setidaknya sama efektifnya dengan Cystagon dalam mempertahankan jumlah sistin dalam sel darah putih ke tingkat yang dapat diterima. Komite juga mempertimbangkan bahwa formulasi yang tahan terhadap gastror, karena pemberiannya yang kurang sering, diharapkan untuk meningkatkan kepatuhan pengobatan dan kualitas hidup untuk pasien sistinosis. Mengenai keamanannya, CHMP mempertimbangkan bahwa profil keamanan mercaptamine sudah mapan dan bahwa keselamatan yang mirip dengan obat referensi diharapkan untuk Procysbi.
Tindakan apa yang diambil untuk memastikan penggunaan Procysbi - Mercaptamine yang aman dan efektif?
Rencana manajemen risiko telah dikembangkan untuk memastikan bahwa Procysbi digunakan seaman mungkin. Berdasarkan rencana ini, informasi keselamatan telah dimasukkan dalam ringkasan karakteristik produk dan selebaran paket untuk Procysbi, termasuk tindakan pencegahan yang tepat untuk diikuti oleh profesional kesehatan dan pasien.
Selain itu, perusahaan yang memasarkan Procysbi akan menyediakan materi pelatihan untuk semua resep potensial obat, yang mengandung informasi keselamatan penting termasuk risiko bahwa obat tersebut berbahaya bagi anak yang belum lahir.
Informasi lebih lanjut tentang Procysbi - Mercaptamine
Pada 06.09.2013 Komisi Eropa mengeluarkan otorisasi pemasaran untuk Procysbi, yang berlaku di seluruh Uni Eropa. EPAR lengkap untuk Procysbi dapat ditemukan di situs web Agency: ema.Europa.eu/Find medicine / Human medicine / Laporan penilaian publik Eropa. Untuk informasi lebih lanjut tentang perawatan dengan Procysbi, baca paket leaflet (juga bagian dari EPAR) atau hubungi dokter atau apoteker Anda. Ringkasan pendapat Komite Produk Obat Orphan untuk Procysbi tersedia di situs web Agensi: ema.Europa.eu/Find medicine / Human medicine / Penunjukan penyakit langka. Pembaruan terakhir dari ringkasan ini: 09-2013.
