Nplate - romiplostim

Apa itu Nplate?

Nplate adalah bubuk untuk menyiapkan solusi untuk injeksi. Ini mengandung bahan aktif romiplostim.

Untuk apa Nplate digunakan?

Nplate digunakan pada orang dewasa dengan purpura trombositopenik kekebalan kronis (PTI), suatu penyakit di mana sistem kekebalan pasien menghancurkan trombosit (komponen darah yang berkontribusi pada pembekuan). Pasien dengan ITP memiliki jumlah trombosit yang rendah dan berisiko perdarahan.

Nplate digunakan pada pasien yang telah dirawat dengan obat-obatan seperti kortikosteroid atau imunoglobulin dan di mana limpa telah dihilangkan, jika perawatan ini belum berhasil. Penggunaan obat juga dapat dipertimbangkan pada pasien yang telah menggunakan terapi PTI, memiliki limpa dan tidak dapat menjalani operasi. Limpa adalah organ yang berperan dalam penghancuran trombosit.

Karena jumlah pasien dengan ITP rendah, penyakit ini dianggap 'langka', dan Nplate ditetapkan sebagai 'obat yatim piatu' (obat yang digunakan untuk penyakit langka) pada 27 Mei 2005.

Obatnya hanya bisa didapat dengan resep dokter.

Bagaimana Nplate digunakan?

Perawatan dengan Nplate harus diawasi oleh dokter yang berpengalaman dalam mengobati kelainan darah.

Nplate diberikan seminggu sekali dengan suntikan di bawah kulit. Dosis awal tergantung pada berat pasien dan kemudian disesuaikan setiap minggu untuk menjaga jumlah trombosit pada tingkat yang diinginkan. Pengobatan dapat dihentikan jika trombosit mencapai tingkat yang terlalu tinggi.

Terapi nplate harus dihentikan setelah empat minggu pengobatan dengan dosis maksimum jika jumlah trombosit tidak mencapai level yang cukup tinggi untuk mengurangi risiko perdarahan. Nplate harus digunakan dengan hati-hati pada pasien yang memiliki masalah hati atau ginjal karena belum diteliti secara formal pada kelompok ini.

Bagaimana cara kerja Nplate?

Zat aktif dalam Nplate, romiplostim, adalah obat yang merangsang produksi trombosit. Di dalam tubuh, hormon yang disebut 'trombopoietin' merangsang produksi trombosit di sumsum tulang. Romiplostim adalah protein yang dibuat (dirancang khusus) sehingga dapat mengikat

reseptor trombopoietin dan menstimulasi mereka. Meniru tindakan trombopoietin, romiplostim merangsang produksi trombosit, meningkatkan jumlah trombosit darah.

Romiplostim diproduksi oleh metode yang disebut 'teknologi DNA rekombinan': diproduksi oleh bakteri yang telah menerima gen (DNA) yang membuatnya mampu menghasilkan romiplostim.

Studi apa yang telah dilakukan pada Nplate?

Efek Nplate pertama kali diuji dalam model eksperimental sebelum dipelajari pada manusia.

Nplate dibandingkan dengan plasebo (pengobatan dummy) dalam dua penelitian utama yang melibatkan orang dewasa dengan ITP kronis. Studi pertama termasuk 63 pasien yang sudah menjalani pengangkatan limpa tetapi di mana penyakitnya belum terkontrol. Studi kedua termasuk 62 pasien yang masih memiliki limpa dan yang telah menggunakan terapi ITP di masa lalu.

Dalam kedua studi, ukuran utama efektivitas adalah jumlah pasien yang memiliki respons yang bertahan lama terhadap pengobatan, yaitu jumlah trombosit lebih dari 50 juta per mililiter untuk setidaknya enam dari delapan minggu terakhir dari periode pengobatan 24 minggu, tanpa perlu obat-obatan PTI lainnya. Jumlah trombosit di bawah 30 juta per mililiter menempatkan pasien ITP dalam risiko perdarahan, sementara tingkat normal antara 150 dan 400 juta per mililiter.

Apa manfaat yang telah ditunjukkan Nplate selama studi?

Nplate lebih efektif daripada plasebo dalam meningkatkan jumlah trombosit darah. Dalam studi pasien yang limpa diangkat, 38% pasien memiliki respons yang bertahan lama terhadap pengobatan dengan Nplate (16 dari 42), dibandingkan dengan tidak ada dari 21 pasien yang menerima plasebo. Dalam studi pasien dengan limpa, 61% pasien memiliki respons yang bertahan lama terhadap pengobatan dengan Nplate (25 dari 41), dibandingkan dengan 5% pasien yang menerima plasebo (1 dari 21).

Apa risiko yang terkait dengan Nplate?

Efek samping paling umum dengan Nplate (terlihat pada lebih dari 1 pasien dalam 10) adalah sakit kepala. Untuk daftar lengkap semua efek samping yang dilaporkan dengan Nplate, lihat Leaflet Paket.

Nplate tidak boleh digunakan pada orang yang mungkin hipersensitif (alergi) terhadap romiplostim, terhadap salah satu zat lain atau terhadap protein yang diproduksi oleh Escherichia coli (bakteri).

Mengapa Nplate disetujui?

Komite Produk Obat untuk Penggunaan Manusia (CHMP) mencatat bahwa kemanjuran Nplate ditunjukkan baik pada pasien yang limpa mereka diangkat dan mereka yang masih memiliki limpa. Namun, karena pengangkatan limpa adalah obat potensial untuk ITP, panitia memutuskan bahwa Nplate hanya boleh digunakan pada pasien dengan limpa jika mereka tidak dapat dikenai operasi. Oleh karena itu, CHMP memutuskan bahwa manfaat Nplate lebih besar daripada risikonya pada pasien dewasa yang mengalami splenektomi dengan purpura imun-trombositopenik (idiopatik) kronis yang refrakter terhadap perawatan lain dan dapat dianggap sebagai pengobatan lini kedua untuk pasien dewasa yang tidak splenektomi. di mana operasi merupakan kontraindikasi. Komite merekomendasikan pemberian otorisasi pemasaran untuk Nplate.

Tindakan apa yang diambil untuk memastikan keamanan penggunaan Nplate?

Perusahaan yang memproduksi Nplate akan menyediakan kit informasi kepada dokter di setiap Negara Anggota. Kit tersebut akan mencakup informasi tentang keamanan dan kemanjuran Nplate dan catatan untuk mengingatkan dokter tentang cara menggunakan obat dan kebutuhan untuk membahas manfaat dan risiko Nplate dengan pasien. Para dokter juga akan menerima 'kalkulator untuk dosis' yang akan membantu mereka menghitung volume Nplate yang akan disuntikkan. Volume ini terkadang sangat kecil.