Kolbam - Asam Colic

Untuk apa Kolbam dan apa gunanya?

Kolbam adalah obat yang mengandung asam cholic sebagai bahan aktif. Asam kolat adalah "asam empedu primer", komponen utama empedu (cairan yang diproduksi oleh hati yang mendukung pencernaan lemak).

Kolbam disahkan untuk perawatan seumur hidup bagi orang dewasa dan anak-anak setidaknya satu bulan yang tidak dapat menghasilkan jumlah asam empedu primer yang cukup, seperti asam kolat, karena anomali genetik tertentu yang menyebabkan kurangnya berikut enzim hati: sterol 27-hidroksilase, 2-metilasil-CoA racemase atau 7Î ± -hidroksilase kolesterol.

Ketika asam empedu primer hilang, tubuh memproduksi asam empedu abnormal yang dapat merusak hati, dengan risiko gagal hati yang berpotensi mematikan. Gangguan ini dikenal sebagai "cacat bawaan dari sintesis asam empedu primer".

Karena jumlah pasien dengan cacat bawaan sintesis asam empedu primer rendah, kondisi ini dianggap "langka" dan Kolbam ditetapkan sebagai "obat yatim" (obat yang digunakan untuk penyakit langka) pada 28 Oktober 2009.

Bagaimana Kolbam digunakan - Asam Colic?

Kolbam hanya dapat diperoleh dengan resep dan pengobatan harus dimulai dan diawasi oleh dokter yang berspesialisasi dalam penyakit yang diobati dengan Kolbam.

Kolbam tersedia dalam bentuk kapsul (50 mg dan 250 mg). Dosis harian ditentukan dan disesuaikan selama pengobatan berdasarkan kadar darah (dalam darah) dan kadar asam empedu dan fungsi hati masing-masing pasien. Dosis harian maksimum tidak boleh lebih dari 15 mg per kilogram berat badan.

Kolbam harus dikonsumsi kira-kira pada waktu yang sama setiap hari, bersamaan dengan makan. Dalam kasus anak-anak kecil yang tidak dapat menelan kapsul, isinya dapat dicampur dengan susu formula, air susu ibu yang diekstraksi, kentang tumbuk atau pure buah.

Untuk informasi lebih lanjut, lihat leaflet paket.

Bagaimana cara kerja Kolbam - Colic Acid?

Asam kolat adalah salah satu asam empedu primer utama yang diproduksi oleh hati. Asam kolat dalam Kolbam menggantikan asam kolat yang hilang dalam tubuh pasien. Dengan cara ini, ini membantu mengurangi produksi asam empedu yang abnormal dan meningkatkan aktivitas empedu yang normal dalam sistem pencernaan, mengurangi gejala gangguan tersebut.

Apa manfaat yang ditunjukkan Kolbam - Asam kolat selama penelitian?

Kolbam telah dipelajari dalam satu studi utama yang melibatkan 52 pasien dengan cacat bawaan sintesis asam empedu primer, termasuk 7 pasien dengan kekurangan sterol 27-hidroksilase, 2-metilasil-CoA racemase atau 7 Î -hidroksilase kolesterol. Parameter efikasi utama adalah perubahan kadar asam empedu dan fungsi hati sebelum dan sesudah pengobatan dengan Kolbam. Kolbam telah terbukti mengurangi jumlah asam empedu abnormal dan meningkatkan fungsi hati pada populasi umum pasien dengan cacat bawaan sintesis asam empedu primer; lebih lanjut, kecenderungan peningkatan diamati pada setiap defisiensi enzim individu. Hasil ini sesuai dengan harapan klinis dan dengan data dari literatur medis.

Apa risiko yang terkait dengan Kolbam - Colic Acid?

Efek samping Kolbam umumnya ringan sampai sedang dan bersifat sementara. Efek samping yang paling umum (yang dapat mempengaruhi hingga 1 dari 10 orang) adalah neuropati perifer (kerusakan pada saraf tangan dan kaki), diare, mual, refluks asam (refluks asam lambung dalam rongga mulut), esofagitis (radang kerongkongan), penyakit kuning (kulit dan mata menguning), masalah kulit (lesi) dan malaise.

Kolbam tidak boleh digunakan dalam kombinasi dengan fenobarbital (obat untuk perawatan epilepsi).

Untuk daftar lengkap efek samping dan batasan, lihat leaflet paket.

Mengapa Kolbam - Colic Acid disetujui?

Komite Badan untuk Produk Obat untuk Penggunaan Manusia (CHMP) memutuskan bahwa manfaat Kolbam lebih besar daripada risikonya dan merekomendasikan agar itu disetujui untuk digunakan di UE. CHMP menyimpulkan bahwa Kolbam memiliki efek menguntungkan pada pasien dengan defisiensi enzim hati berikut: sterol 27-hidroksilase, 2-metilasil-CoA racemase dan kolesterol 7Î ± -hidroksilase. Sedangkan untuk keamanan, efek yang tidak diinginkan tampak tidak serius dan tidak dapat dibalik.

Kolbam diotorisasi dalam "keadaan luar biasa" karena informasi lengkap tentang Kolbam tidak dapat diperoleh karena kelangkaan penyakit. Setiap tahun Badan Obat Eropa akan meninjau informasi baru yang tersedia dan ringkasan ini akan diperbarui.

Informasi apa yang masih ditunggu untuk Kolbam - Acico Colico?

Karena Kolbam telah disahkan dalam keadaan luar biasa, perusahaan yang memasarkan Kolbam akan memantau manfaat dan keamanan obat berdasarkan pada daftar pasien dan memberikan pembaruan tahunan.

Tindakan apa yang diambil untuk memastikan penggunaan Kolbam - Colic Acid secara aman dan efektif?

Rencana manajemen risiko telah dikembangkan untuk memastikan bahwa Kolbam digunakan seaman mungkin. Berdasarkan rencana ini, informasi keselamatan telah dimasukkan dalam ringkasan karakteristik produk dan selebaran paket untuk Kolbam, termasuk tindakan pencegahan yang tepat untuk diikuti oleh profesional kesehatan dan pasien.

Selain itu, perusahaan yang memasarkan Kolbam akan memberikan materi pendidikan yang berisi informasi tentang penggunaan obat yang benar dan aman untuk semua dokter yang akan meresepkannya.