obat-obatan

Replagal - Agalsidase alfa

Apa itu Replagal?

Replagal adalah solusi untuk infus, yang mengandung zat aktif agalsidase alfa.

Untuk apa Replagal digunakan?

Replagal digunakan untuk mengobati pasien dengan penyakit Fabry, suatu kondisi bawaan yang jarang.

Pasien yang menderita penyakit ini mengalami defisiensi enzim alfa-galaktosidase A. Enzim ini biasanya memecah lipid globotriaosilceramide (Gb3). Jika enzim ini hilang, Gb3 tidak dapat dipecah dan terakumulasi dalam sel, misalnya dalam sel ginjal.

Pasien dengan penyakit Fabry mungkin memiliki gejala yang luas, termasuk gangguan serius seperti gagal ginjal, masalah jantung dan stroke.

Karena jumlah pasien dengan penyakit Fabry rendah, penyakit ini dianggap "langka" dan pada 8 Agustus 2000 Replagal ditetapkan sebagai "obat yatim piatu" (obat yang digunakan untuk mengobati penyakit langka).

Obatnya hanya bisa didapat dengan resep dokter.

Bagaimana Replagal digunakan?

Replagal harus diberikan di bawah pengawasan dokter yang berspesialisasi dalam pengobatan penyakit Fabry atau kelainan metabolisme keturunan lainnya. Ini diberikan sebagai infus intravena 0, 2 mg / kg berat badan selama 40 menit setiap 2 minggu. Dalam beberapa penelitian efek Replagal yang diberikan kepada anak-anak diperiksa dan oleh karena itu disarankan bahwa Replagal dapat digunakan pada anak-anak berusia 7 hingga 18 tahun dengan dosis yang sama. Pasien yang memiliki masalah ginjal parah memiliki respons kecil terhadap pengobatan. Replagal dimaksudkan untuk penggunaan jangka panjang.

Bagaimana cara kerja Replagal?

Replagal adalah terapi penggantian enzim, yang merupakan terapi yang memberi pasien enzim yang hilang. Replagal dimaksudkan untuk menggantikan enzim alfa-galactosidase A manusia, yang kurang dimiliki oleh penderita Fabry. Zat aktif dalam Replagal, agalsidase alfa, adalah salinan dari enzim manusia yang diproduksi dengan metode yang disebut "teknologi DNA rekombinan": enzim diproduksi oleh sel di mana gen (DNA) telah diperkenalkan bahwa membuatnya mampu menghasilkan enzim. Enzim pengganti ini mendukung pemecahan Gb3 dengan mencegah penumpukannya dalam sel.

Studi apa yang telah dilakukan pada Replagal?

Replagal telah dipelajari dalam dua studi klinis, dengan total 40 pasien pria. Replagal dibandingkan dengan plasebo (pengobatan dummy); dalam satu penelitian pengaruhnya terhadap nyeri diukur, sedangkan dalam penelitian lain pengaruhnya terhadap eliminasi Gb3 dari ventrikel kiri (miokardium) diperiksa. Sebuah penelitian juga dilakukan pada 15 pasien wanita (karier).

Replagal juga telah dipelajari pada 24 anak berusia antara enam setengah dan 18 tahun.

Apa manfaat yang telah ditunjukkan Replagal selama studi?

Setelah 6 bulan terapi, Replagal secara signifikan mengurangi rasa sakit pada pasien yang diobati dibandingkan dengan mereka yang menerima plasebo (pengobatan dummy). Replagal menghasilkan pengurangan rata-rata massa ventrikel kiri 11, 5 g, sementara pasien yang diobati dengan plasebo mengalami peningkatan 21, 8 g. Hasil ini menunjukkan bahwa gejala penyakit membaik atau penyakit tetap stabil. Pada wanita efeknya sebanding dengan hasil yang ditemukan pada pria. Anak-anak yang menerima pengobatan 6 bulan dengan Replagal tidak menunjukkan peningkatan massa jantung dan kadar Gb3 dalam darah menurun.

Apa risiko yang terkait dengan Replagal?

Efek samping yang paling umum (terlihat pada lebih dari satu pasien dalam 10 selama penelitian) disebabkan oleh infus daripada oleh obat itu sendiri. Ini terutama kedinginan, sakit kepala, mual, pireksia (demam), kemerahan pada wajah dan kelelahan (kelelahan), yang umumnya tidak serius. Efek samping lain yang sangat umum termasuk rasa sakit dan ketidaknyamanan. Efek samping yang dilaporkan pada anak-anak mirip dengan yang terlihat pada orang dewasa. Untuk daftar lengkap semua efek samping yang dilaporkan dengan Replagal, lihat Leaflet Paket.

Pasien yang menggunakan Replagal dapat mengembangkan antibodi (protein yang diproduksi sebagai reaksi terhadap Replagal, yang dapat mengganggu perawatan).

Replagal tidak boleh digunakan pada orang yang mungkin hipersensitif (alergi) terhadap agalsidase alfa atau bahan lainnya dalam obat.

Mengapa Replagal disetujui?

Komite Produk Obat untuk Penggunaan Manusia (CHMP) telah memutuskan bahwa untuk pasien dengan penyakit Fabry, pengobatan dengan Replagal dapat menghasilkan manfaat klinis jangka panjang. CHMP memutuskan bahwa manfaat Replagal lebih besar daripada risikonya dan merekomendasikan agar diberikan otorisasi pemasaran.

Replagal diizinkan "dalam keadaan luar biasa" karena, seperti yang digunakan untuk mengobati penyakit langka, tidak mungkin untuk mendapatkan informasi lebih rinci tentang obat tersebut. European Medicines Agency (EMEA) meninjau informasi baru yang tersedia setiap tahun dan ringkasan ini akan diperbarui seperlunya.

Informasi apa yang masih ditunggu untuk Replagal?

Perusahaan yang membuat Replagal akan melakukan studi lebih lanjut pada obat, terutama untuk mendapatkan hasil terapi 5 tahun, dosis lain, dosis pemeliharaan dan studi pada anak-anak.

Informasi lebih lanjut tentang Replagal

Pada 3 Agustus 2001, Komisi Eropa memberikan otorisasi pemasaran yang berlaku di seluruh Uni Eropa untuk Replagal ke TKT Europe AB. Otorisasi pemasaran diperbarui pada 3 Agustus 2006. Untuk pendaftaran status Replagal sebagai produk obat anak yatim, klik di sini.

Untuk EPAR lengkap Replagal, klik di sini.

Pembaruan terakhir dari ringkasan ini: 02-2007