Apa itu CYSTAGON?
CYSTAGON adalah obat yang mengandung bahan aktif cysteamine. Muncul dalam bentuk kapsul (50 dan 150 mg).
Untuk apa CYSTAGON digunakan?
CYSTAGON digunakan untuk mengobati pasien yang menderita nephropathic cystinosis (ginjal). Sistinosis adalah penyakit keturunan langka yang disebabkan oleh sistin yang terakumulasi dalam beberapa sel, mencegahnya berfungsi secara normal. Akumulasi ini menyebabkan masalah bagi ginjal dan menyebar ke bagian lain dari tubuh, termasuk mata, beberapa kelenjar (tiroid, pankreas, gonad), sistem saraf pusat, otot dan hati. Penyakit ini memanifestasikan dirinya melalui kesulitan pertumbuhan.
Obatnya hanya bisa didapat dengan resep dokter.
Bagaimana CYSTAGON digunakan?
Mengambil CYSTAGON harus dimulai di bawah pengawasan dokter yang berpengalaman dalam mengobati sistinosis.
Kadar sistin dalam leukosit harus diukur untuk menyesuaikan dosis obat.
Untuk anak-anak hingga 12 tahun, dosis yang dianjurkan adalah 1, 30 g / m2 / hari dibagi menjadi empat dosis
sehari-hari.
Untuk pasien di atas 12 tahun dan lebih dari 50 kilogram berat, dosis 2 g / hari dianjurkan, dibagi menjadi empat dosis harian. Dosis awal harus sesuai dengan 1/4 - 1/6 dari dosis akhir yang diharapkan. Dosis awal harus ditingkatkan secara bertahap selama 4-6 minggu.
Bagaimana cara kerja CYSTAGON?
CYSTAGON bereaksi dengan sistin untuk membentuk sistein dan campuran sistein dan sistin disulfida.
Campuran disulfida ini kemudian diekstraksi dari sel dengan sistem transportasi asam amino lain (lisin). Jumlah sistin dalam organ berkurang, membatasi kerusakan.
Studi apa yang telah dilakukan CYSTAGON?
CYSTAGON telah diuji dalam tiga studi klinis yang melibatkan 234 pasien untuk jangka waktu dua belas tahun. Studi ini melibatkan anak-anak dan pasien baru yang baru direkrut, di mana dua dosis berbeda diuji. Mengingat ini adalah kondisi yang sangat serius, tidak mungkin untuk alasan etis untuk membandingkan CYSTAGON secara langsung dengan plasebo. Perbandingan itu dilakukan pada sekelompok pasien yang diobati dengan plasebo, sebagai bagian dari penelitian lain yang tidak terkait. Studi telah berfokus pada fungsi ginjal, dan tingkat kelangsungan hidup dan pertumbuhan pasien.
Apa manfaat yang telah ditunjukkan CYSTAGON selama studi?
Tiga studi menunjukkan bahwa CYSTAGON menunda patologi ginjal dan perlunya dialisis atau transplantasi ginjal jika pengobatan dimulai pada usia muda oleh subyek dengan fungsi ginjal yang baik. Obat ini juga meningkatkan angka kelangsungan hidup dan pertumbuhan pada anak-anak yang meminumnya.
Apa risiko yang terkait dengan CYSTAGON?
Efek samping CYSTAGON yang paling umum terutama terkait dengan sistem pencernaan.
Efek yang tidak diinginkan yang paling sering dilaporkan (terlihat pada lebih dari satu pasien dalam 10) adalah: anoreksia (kehilangan nafsu makan), mual, muntah, diare, lesu, dan demam (demam). Untuk daftar lengkap semua efek samping yang dilaporkan dengan CYSTAGON, lihat Leaflet Paket.
CYSTAGON tidak boleh digunakan pada orang yang mungkin hipersensitif (alergi) terhadap sisteamin, bahan obat lain atau penicillamine. CYSTAGON tidak boleh diberikan kepada wanita yang sedang menyusui atau yang sedang hamil atau dicurigai (terutama selama tiga bulan pertama) kecuali benar-benar diperlukan.
Mengapa CYSTAGON disetujui?
Sistinosis adalah penyakit langka dan mematikan, dan CYSTAGON dianggap sebagai obat yang bermanfaat
tidak memiliki alternatif. Komite Produk Obat untuk Penggunaan Manusia (CHMP) menganggap bahwa manfaat CYSTAGON lebih besar daripada risikonya dan merekomendasikan agar diberikan otorisasi pemasaran.
CYSTAGON telah disahkan dalam keadaan luar biasa, sejak, sejak digunakan untuk
untuk mengobati penyakit langka, tidak mungkin memperoleh informasi yang lebih terperinci mengenai obat tersebut pada saat disetujui. Mengingat bahwa pabrikan memberikan informasi tambahan yang diminta, keadaan luar biasa berakhir pada 17 April 2007.
Informasi lebih lanjut tentang CYSTAGON
Pada tanggal 23 Juni 1997, Komisi Eropa memberikan otorisasi pemasaran ke Eropa Yatim yang berlaku di seluruh Uni Eropa untuk CYSTAGON. Otorisasi ini diperpanjang 23 Juni 2002 dan 23 Juni 2007.
Anda dapat berkonsultasi dengan versi evaluasi lengkap (EPAR) di sini.
Pembaruan terakhir dari ringkasan ini: 06-2007
