Apa itu Fabrazyme?
Fabrazyme adalah solusi untuk infus intravena (menetes ke dalam vena), yang mengandung zat aktif agalsidase beta.
Untuk apa Fabrazyme digunakan?
Fabrazyme digunakan untuk mengobati pasien dengan penyakit Fabry, suatu kondisi bawaan yang jarang. Pasien yang menderita penyakit ini mengalami defisiensi enzim yang disebut alpha-galactosidase A. Enzim ini biasanya memecah lipot globotriaosylceramide (GL-3). Jika enzim ini kekurangan, GL-3 tidak dapat dipecah dan terakumulasi dalam sel-sel tubuh, seperti sel-sel ginjal.
Pasien dengan penyakit ini memiliki berbagai gejala, termasuk gangguan serius, seperti gagal ginjal, masalah jantung dan stroke.
Mengingat sedikitnya jumlah pasien yang menderita penyakit ini, itu dianggap "langka" dan, pada 8 Agustus 2000, Fabrazyme digambarkan sebagai "obat yatim piatu" (obat yang digunakan untuk penyakit langka).
Obatnya hanya bisa didapat dengan resep dokter.
Bagaimana Fabrazyme digunakan?
Hanya seorang dokter yang berpengalaman dalam merawat pasien dengan penyakit Fabry atau kelainan metabolisme keturunan lainnya yang dapat meresepkan Fabrazyme. Dosis Fabrazyme adalah 1 mg per kilo berat badan, diberikan setiap dua minggu sekali sebagai infus intravena. Tingkat infus awal tidak boleh melebihi 0, 25 mg per menit (15 mg per jam), untuk mengurangi risiko reaksi terkait infus. Kecepatan infus dapat ditingkatkan secara bertahap pada infus berikutnya. Satu studi melihat Fabrazyme ketika diberikan kepada anak-anak dan sampai pada kesimpulan bahwa obat itu dapat diberikan kepada anak-anak dari usia delapan hingga 16 tahun dengan dosis yang sama. Pasien dengan cedera ginjal parah mungkin kurang menanggapi pengobatan. Fabrazyme dimaksudkan untuk penggunaan jangka panjang.
Bagaimana cara kerja Fabrazyme?
Fabrazyme memungkinkan terapi penggantian enzim untuk diimplementasikan. Jenis terapi ini memberi pasien enzim yang kurang mereka miliki. Fabrazyme dimaksudkan untuk menggantikan enzim alpha-galactosidase A, yang tidak dimiliki oleh penderita Fabry. Zat aktif Fabrazyme adalah agalsidase beta, salinan bentuk manusia dari enzim yang diproduksi dengan metode yang dikenal sebagai "teknologi DNA rekombinan": enzim diproduksi oleh sel di mana gen telah diperkenalkan (DNA) yang memungkinkan untuk dihasilkan. Enzim pengganti ini meningkatkan pemecahan GL-3 dan mencegah penumpukannya dalam sel-sel pasien.
Studi apa yang telah dilakukan pada Fabrazyme?
Tiga studi klinis disajikan, melibatkan 73 pasien dewasa. Dalam studi utama, Fabrazyme dibandingkan dengan plasebo (pengobatan dummy) pada 58 pasien, mengukur efek obat pada eliminasi GL-3 dari sel-sel ginjal.
Kemanjuran Fabrazyme juga telah diperiksa pada 16 anak-anak antara delapan dan 16 tahun, menderita penyakit Fabry.
Apa manfaat yang ditunjukkan Fabrazyme selama studi?
Dalam studi utama, Fabrazyme menghilangkan GL-3 dari sel-sel ginjal dengan sangat substansial dan hampir selesai setelah 20 minggu perawatan. 69% pasien yang diobati dengan Fabrazyme memiliki tingkat eliminasi lipid terbaik, dibandingkan dengan efek nol yang ditemukan pada kelompok plasebo. Ini bisa mengarah pada perbaikan gejala atau stabilisasi penyakit.
Bahkan pada anak-anak yang diobati dengan Fabrazyme, ditemukan penurunan kadar GL-3 dalam darah, dengan semua anak mencapai kadar normal setelah 20 minggu perawatan. Selain itu, telah terjadi peningkatan gejala dan kualitas hidup anak-anak.
Apa risiko yang terkait dengan Fabrazyme?
Selama penelitian, efek samping yang paling umum (pada lebih dari satu dari 10 pasien) Fabrazyme disebabkan oleh infus daripada oleh obat itu sendiri. Reaksi yang paling umum adalah demam dan kedinginan. Efek samping umum lainnya adalah: sakit kepala, parestesia (sensasi abnormal, seperti kesemutan dan kesemutan), mual, muntah, kemerahan dan sensasi dingin. Efek samping yang dicatat pada anak-anak mirip dengan yang terlihat pada orang dewasa. Untuk daftar lengkap semua efek samping yang dilaporkan dengan Fabrazyme, lihat Package Leaflet.
Pasien yang menggunakan Fabrazyme dapat mengembangkan antibodi (protein yang diproduksi sebagai reaksi terhadap Fabrazyme, yang dapat mempengaruhi pengobatan).
Fabrazyme tidak boleh digunakan pada orang yang mungkin hipersensitif (alergi) terhadap agalsidase beta atau bahan obat lainnya.
Mengapa Fabrazyme disetujui?
Komite Produk Obat untuk Penggunaan Manusia (CHMP) menganggap bahwa untuk pasien dengan penyakit Fabry, pengobatan dengan Fabrazyme dapat menghasilkan manfaat klinis jangka panjang. CHMP menganggap bahwa manfaat Fabrazyme lebih besar daripada risiko dalam hal terapi penggantian enzim jangka panjang pada pasien dengan diagnosis penyakit Fabry yang dikonfirmasi, dan karena itu merekomendasikan agar diberikan otorisasi pemasaran.
Fabrazyme awalnya disahkan dalam keadaan luar biasa karena, seperti yang digunakan untuk mengobati penyakit langka, data yang tersedia pada saat persetujuan terbatas.
Karena pabrikan memberikan informasi tambahan yang diminta, kondisi yang merujuk pada "keadaan luar biasa" dihapus pada 6 Februari 2008.
Informasi lebih lanjut tentang Fabrazyme
Pada 3 Agustus 2001, Komisi Eropa memberikan otorisasi pemasaran untuk Fabrazyme ke Genzyme Europe BV yang berlaku di seluruh Uni Eropa. Pada 3 Agustus 2006, otorisasi ini diperbarui.
Pendaftaran status Fabrazyme sebagai obat anak yatim tersedia di sini.
Anda dapat berkonsultasi versi evaluasi lengkap (EPAR) yang tersedia di sini.
Pembaruan terakhir dari ringkasan ini: 02 - 2008
