Apa itu Aldurazyme?
Aldurazyme adalah solusi untuk infus (phleboclysis) yang mengandung zat aktif laronidase.
Untuk apa Aldurazyme digunakan?
Aldurazyme diindikasikan pada pasien dengan diagnosis mucopolysaccharidosis I (MPS-I; defisiensi α-L-iduronidase) yang dikonfirmasi, untuk pengobatan manifestasi non-neurologis (tidak terhubung dengan otak atau saraf) penyakit. MPS I adalah penyakit bawaan yang langka di mana tingkat aktivitas enzim α-L-iduronidase jauh lebih rendah dari normal. Akibatnya, tidak ada degradasi zat tertentu (glikosaminoglikan), yang menumpuk di sebagian besar organ tubuh dan merusaknya. Manifestasi non-neurologis dari MPS I mungkin pembesaran hati, kekakuan sendi yang mengakibatkan kesulitan bergerak, penurunan volume paru-paru, penyakit jantung dan penyakit mata. Karena jumlah pasien dengan MPS rendah, penyakit ini dianggap "langka" dan Aldurazyme diberi status obat yatim (obat yang digunakan untuk penyakit langka) pada 14 Februari 2001. Obat hanya dapat diperoleh dengan resep dokter. medis.
Bagaimana Aldurazyme digunakan?
Pengobatan dengan Aldurazyme harus di bawah pengawasan dokter yang berpengalaman dalam pengelolaan pasien dengan MPS I atau penyakit metabolik bawaan lainnya. Aldurazyme harus diberikan di rumah sakit atau klinik di mana peralatan resusitasi tersedia dan ada kemungkinan bahwa obat lain harus diberikan sebelum infus untuk mencegah reaksi alergi. Aldurazyme diberikan seminggu sekali sebagai infus intravena dan diindikasikan untuk terapi jangka panjang.
Bagaimana cara kerja Aldurazyme?
Zat aktif dalam Aldurazyme, laronidase, adalah salinan dari enzim manusia α-L-iduronidase. itu diproduksi oleh metode yang dikenal sebagai "teknologi DNA rekombinan": enzim diproduksi oleh sel di mana gen (DNA) telah diperkenalkan yang membuatnya mampu menghasilkan laronidase, yang digunakan sebagai "terapi penggantian enzim", yaitu menggantikan enzim yang hilang pada pasien dengan MPS I. Gejala-gejala MPS I dengan demikian dikontrol, dengan konsekuensi peningkatan kualitas hidup pasien.
Bagaimana Aldurazyme telah dipelajari?
Aldurazyme dibandingkan dengan plasebo (pengobatan dummy) pada 45 pasien berusia 5 tahun dan dengan diagnosis pasti mucopolysaccharidosis I (MPS-I). Ukuran utama efektivitas adalah kapasitas vital paksa (CVF, ukuran kemanjuran paru) dan jarak pasien dapat berjalan selama enam menit. Nilai-nilai ini diukur sebelum dan setelah 26 minggu terapi. Setelah itu penelitian dilanjutkan untuk periode maksimum empat tahun dan semua pasien diobati dengan Aldurazyme. Aldurazyme telah dipelajari pada 20 anak di bawah usia lima tahun, yang diberi Aldurazyme selama satu tahun. Studi ini berfokus terutama pada keamanan obat, tetapi juga mengukur kemampuannya untuk mengurangi kadar GAG dalam urin dan ukuran hati.
Apa manfaat yang ditunjukkan Aldurazyme selama studi?
Penelitian menunjukkan bahwa Aldurazyme meningkatkan baik kapasitas vital paksa (CVF) maupun kemampuan pasien untuk berjalan setelah 26 minggu dan efeknya dipertahankan hingga empat tahun. Pada anak-anak di bawah usia lima tahun, Aldurazyme mengurangi kadar glikosaminoglikan urin sekitar 60% dan setengah dari anak-anak yang dirawat memiliki hati berukuran normal pada akhir penelitian.
Apa risiko yang terkait dengan Aldurazyme?
Sebagian besar efek samping yang terlihat dengan Aldurazyme adalah reaksi yang disebabkan oleh infus daripada obat itu sendiri. Beberapa dari mereka serius, tetapi jumlah efek samping cenderung menurun dari waktu ke waktu. Efek samping paling umum dengan Aldurazyme yang terlihat pada pasien di atas usia lima tahun (lebih dari satu dalam sepuluh pasien) adalah sakit kepala, mual, sakit perut (sakit perut), ruam, artropati (degenerasi sendi), artralgia (nyeri sendi), nyeri punggung, nyeri ekstremitas (tangan dan kaki), pembilasan, pireksia (demam) dan reaksi tempat infus Pada pasien di bawah usia lima tahun, efek samping yang paling umum adalah peningkatan tekanan darah, penurunan saturasi oksigen (ukuran efektivitas fungsi paru-paru), takikardia (peningkatan denyut jantung), pireksia dan kedinginan. Untuk daftar lengkap semua efek samping yang dilaporkan dengan Aldurazyme, lihat Package Leaflet. Pasien yang menerima Aldurazyme sering mengembangkan antibodi (protein yang diproduksi sebagai respons terhadap obat), tetapi efek antibodi ini terhadap keamanan dan kemanjuran obat belum sepenuhnya diketahui. Aldurazim tidak boleh diberikan kepada subjek yang mungkin memiliki reaksi alergi serius (seperti reaksi anafilaksis) terhadap laronidase atau eksipien lainnya.
Mengapa Aldurazyme disetujui?
Komite Produk Obat untuk Penggunaan Manusia (CHMP) memutuskan bahwa Aldurazyme secara efektif mengendalikan gejala MPS I. Komite memutuskan bahwa manfaat Aldurazyme lebih besar daripada risiko untuk terapi penggantian enzim jangka panjang pada pasien. dengan diagnosis yang dikonfirmasi dari MPS I. Komite merekomendasikan agar diberikan otorisasi pemasaran. Aldurazyme telah disahkan "dalam keadaan luar biasa", yang berarti bahwa karena digunakan untuk mengobati penyakit langka, informasi lebih rinci tentang obat tidak dapat diperoleh. European Medicines Agency meninjau informasi baru yang tersedia setiap tahun dan, jika perlu, memperbarui ringkasan ini.
Informasi apa yang masih ditunggu untuk Aldurazyme?
Perusahaan yang membuat Aldurazyme akan memantau pasien yang menggunakan obat dengan mengamati reaksi infus dan pengembangan antibodi.
Informasi lainnya:
Pada 10 Juni 2003, Komisi Eropa memberikan otorisasi pemasaran untuk Aldurazyme kepada Genzyme Europe BV, yang berlaku di seluruh Uni Eropa. Otorisasi pemasaran diperbarui pada 10 Juni 2008. Untuk ringkasan pendapat Komite Produk Obat Orphan untuk Aldurazyme, klik di sini. Untuk EPAR Aldurazyme lengkap, klik di sini .
Pembaruan terakhir dari ringkasan ini: 06-2009.
