Untuk apa Chenodeoxycholic Acid Sigma-Tau - Chenodeoxycholic acid digunakan?
Asam Chenodeoxycholic sigma-tau adalah obat yang mengandung zat aktif asam chenodeoxycholic. Ini adalah "asam empedu primer", yang merupakan salah satu komponen utama empedu (cairan yang diproduksi oleh hati yang membantu pencernaan lemak).
Chenodeoxycholic acid sigma-tau digunakan dalam pengobatan orang dewasa dan anak-anak dari usia satu bulan dengan xanthomatosis serebrotendinous. Pasien-pasien ini tidak dapat memproduksi asam empedu asam chenodeoxycholic dalam jumlah yang cukup karena kelainan genetik yang menyebabkan kurangnya enzim hati sterol 27-hidroksilase. Ketika asam empedu primer kurang, tubuh malah menghasilkan asam empedu abnormal dan zat lain, yang menumpuk di seluruh tubuh menyebabkan kerusakan.
Karena jumlah pasien dengan kondisi ini rendah, penyakit ini dianggap 'langka' dan asam Chenodeoxycholic sigma-tau ditetapkan sebagai 'obat yatim piatu' (obat yang digunakan untuk penyakit langka) pada 16 Desember 2014. Asam Chenodeoxycholic sigma-tau adalah "obat hybrid".
Ini berarti bahwa itu mirip dengan "obat rujukan" yang mengandung bahan aktif yang sama. Obat rujukan untuk sigma-tau asam Chenodeoxycholic adalah Xenbilox. Namun, Xenbilox berbeda dari sigma-tau asam Chenodeoxycholic dalam hal itu diizinkan untuk penggunaan yang berbeda (untuk melarutkan batu empedu kolesterol).
Bagaimana Asam Chenodeoxycholic Sigma-Tau - asam Chenodeoxycholic digunakan?
Sigma-tau asam Chenodeoxycholic hanya dapat diperoleh dengan resep dokter. Pengobatan harus dimulai dan diawasi oleh dokter yang berpengalaman dalam pengobatan xanthomatosis serebrotendinous atau penyakit lain yang berkaitan dengan produksi asam empedu primer.
Sigma-tau asam Chenodeoxycholic tersedia dalam bentuk kapsul (250 mg) untuk dikonsumsi 3 kali sehari pada waktu yang hampir sama setiap hari. Dosis harian ditentukan dan disesuaikan selama perawatan untuk setiap pasien sesuai dengan usia, fungsi hati dan kadar asam empedu dalam darah dan urin. Untuk anak-anak kecil dan anak-anak yang tidak dapat menelan kapsul, isi yang terakhir dapat dicampur dengan 8, 4% larutan natrium bikarbonat untuk membentuk cairan.
Untuk informasi lebih lanjut, lihat leaflet paket.
Bagaimana cara kerja Asam Chenodeoxycholic Sigma-Tau - Chenodeoxycholic Acid?
Asam Chenodeoxycholic adalah salah satu asam empedu primer utama yang diproduksi oleh hati. Asam chenodeoxycholic yang terkandung dalam obat ini menggantikan yang hilang oleh pasien. Ini membantu mengurangi produksi zat abnormal dan berkontribusi pada aktivitas normal empedu dalam sistem pencernaan, sehingga mengurangi gejala penyakit.
Apa manfaat yang ditunjukkan oleh Asam Chenodeoxycholic Sigma-Tau - asam Chenodeoxycholic selama studi saya?
Sigma-tau asam Chenodeoxycholic dianalisis dalam sebuah studi yang meneliti catatan 35 pasien dengan cerebrotendinea xanthomatosis yang diobati dengan asam chenodeoxycholic selama sekitar 9 tahun. Dari 23 pasien yang memiliki kadar asam empedu, semuanya mengalami penurunan kadar (rata-rata 56-69 μmol / l). Dari 14 pasien yang kadar asam empedunya tersedia dalam urin, 79% (11 dari 14) mengalami penurunan kadar dalam analisis terbaru. Sebagian besar pasien juga menunjukkan perbaikan dalam gejala penyakit: semua melaporkan peningkatan diare, 89% pasien menunjukkan peningkatan kemampuan mental, 60% pasien menunjukkan peningkatan mobilitas, sementara 85% menunjukkan peningkatan dalam diare. 77% pasien menunjukkan peningkatan kejiwaan berdasarkan pada dua skor yang berbeda.
Apa risiko yang terkait dengan Asam Chenodeoxycholic Sigma-Tau - Chenodeoxycholic acid?
Efek samping yang terlihat dengan sigma-tau asam Chenodeoxycholic acid adalah konstipasi dan nilai-nilai tes hati abnormal; Namun, dari data yang tersedia frekuensi mereka tidak dapat diestimasi dengan andal. Mereka ringan sampai sedang dalam tingkat keparahan dan tidak tahan lama.
Untuk daftar batasan, lihat leaflet paket.
Mengapa Chenodeoxycholic Acid Sigma-Tau - Chenodeoxycholic Acid disetujui?
Asam Chenodeoxycholic telah digunakan dalam pengobatan xanthomatosis serebrotendinous selama sekitar 40 tahun, meskipun itu tidak diizinkan untuk penggunaan tersebut. Namun, mengingat kelangkaan penyakit, data yang tersedia tentang penggunaan obat masih terbatas. Namun demikian, penelitian telah menunjukkan bahwa obat ini memiliki efek menguntungkan pada pasien dan tidak memiliki efek samping yang signifikan. Oleh karena itu, Komite Badan untuk Produk Obat untuk Penggunaan Manusia (CHMP) memutuskan bahwa manfaat asam sigma-asam Chenodeoxycholic lebih besar daripada risikonya dan merekomendasikannya agar disetujui untuk digunakan di UE.
Sigma-tau asam Chenodeoxycholic diotorisasi dalam "keadaan luar biasa" karena tidak mungkin untuk memperoleh informasi lengkap tentang itu karena kelangkaan penyakit. Setiap tahun Badan Obat Eropa akan meninjau informasi baru yang tersedia dan ringkasan ini akan diperbarui.
Informasi apa yang masih ditunggu untuk sigmatau asam Chenodeoxycholic?
Karena Chenodeoxycholic acid sigma-tau diotorisasi dalam keadaan luar biasa, perusahaan yang memasarkannya akan membuat register untuk memantau manfaat dan keamanannya.
Langkah-langkah apa yang diambil untuk memastikan penggunaan yang aman dan efektif dari Asam Chenodeoxycholic Sigma-Tau - Chenodeoxycholic Acid?
Rekomendasi dan tindakan pencegahan yang harus diikuti oleh para profesional kesehatan dan pasien untuk penggunaan yang aman dan efektif sigma-tau asam Chenodeoxycholic telah dimasukkan dalam ringkasan karakteristik produk dan selebaran paket.
Informasi lebih lanjut tentang Asam Chenodeoxycholic Sigma-Tau - Chenodeoxycholic acid
Untuk versi EPAR lengkap dari sigma-tau asam Chenodeoxycholic acid, lihat situs web Agensi: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicine / Laporan penilaian publik Eropa. Untuk informasi lebih lanjut tentang pengobatan dengan sigma-tau asam Chenodeoxycholic, baca paket leaflet (juga bagian dari EPAR) atau hubungi dokter atau apoteker Anda.
Ringkasan pendapat Komite Produk Obat Orphan terkait dengan sigma-tau asam Chenodeoxycholic tersedia di situs web Agensi: ema.europa.eu/Find obat / obat-obatan manusia / penunjukan penyakit langka.
