Myozyme - alglucosidase alfa

Apa itu Myozyme?

Myozyme datang dalam bentuk bubuk untuk persiapan larutan infus (diteteskan ke pembuluh darah). Obat mengandung zat aktif alglucosidase alfa.

Untuk apa Myozyme digunakan?

Myozyme digunakan untuk mengobati pasien dengan penyakit Pompe, penyakit keturunan yang langka. Kekurangan enzim yang disebut alpha-glukosidase diamati pada pasien dengan penyakit ini. Enzim ini biasanya mengubah glikogen (karbohidrat) menjadi glukosa. Jika enzim ini hilang, glikogen menumpuk di beberapa jaringan, terutama di jantung dan otot, termasuk diafragma (otot pernapasan utama di bawah paru-paru). Akumulasi progresif glikogen menyebabkan berbagai tanda dan gejala, termasuk pembesaran jantung, kesulitan bernafas dan kelemahan otot. Penyakit ini bisa terjadi saat lahir, tetapi juga nanti. Manfaat Myozyme belum dibuktikan untuk bentuk onset terlambat ini.

Karena jumlah pasien dengan penyakit Pompe kecil, penyakit ini dianggap "langka" dan Myozyme ditetapkan sebagai "obat yatim piatu" (obat yang digunakan untuk mengobati penyakit langka) pada 14 Februari 2001.

Obatnya hanya bisa didapat dengan resep dokter.

Bagaimana Myozyme digunakan?

Penggunaan obat ini harus di bawah pengawasan dokter yang berpengalaman dalam pengelolaan penyakit Pompe atau penyakit keturunan lainnya dari jenis yang sama.

Myozyme digunakan sebagai infus 20 mg per kilogram berat badan, diberikan setiap dua minggu sekali. Tingkat infus awal adalah 1 mg / kg per jam, dengan peningkatan bertahap 2 mg / kg / jam setiap 30 menit, hingga tingkat maksimum 7 mg / kg / jam. Myozyme dapat diberikan kepada anak-anak, remaja, dewasa dan orang tua.

Bagaimana cara kerja Myozyme?

Myozyme adalah terapi penggantian enzim, yang merupakan terapi yang berfungsi untuk menyediakan pasien dengan enzim yang kurang. Myozyme berfungsi menggantikan enzim alfa-glukosidase manusia, yang hilang pada orang dengan penyakit Pompe. Zat aktif dalam Myozyme, alglucosidase alfa, adalah salinan dari enzim manusia yang dihasilkan oleh metode yang disebut "teknologi DNA rekombinan": enzim diproduksi oleh sel di mana gen (DNA) telah diperkenalkan bahwa membuatnya mampu menghasilkan enzim. Enzim pengganti ini mendukung degradasi glikogen yang mencegah akumulasi dalam sel.

Studi apa yang telah dilakukan pada Myozyme?

Myozyme telah menjadi subjek dari dua studi utama yang melibatkan total 39 bayi baru lahir dan anak-anak dengan penyakit Pompe. Pasien-pasien ini dibandingkan dengan "kelompok pembanding historis" pasien dengan penyakit Pompe yang belum diobati dan tidak ambil bagian dalam penelitian ini. Indikator efektivitas utama adalah jumlah pasien yang selamat dan jumlah pasien yang tidak memerlukan respirator.

Studi lain telah menganalisis efek Myozyme pada 15 pasien dengan penyakit onset lambat.

Apa manfaat yang ditunjukkan oleh Myozyme selama studi?

Dalam studi utama pertama, yang dilakukan pada anak-anak di bawah usia 6 bulan, semua 18 pasien yang diobati dengan Myozyme masih hidup pada usia 18 bulan dan 15 di antaranya tidak membutuhkan ventilasi, sementara hanya satu dari 42 pasien dalam kelompok pembanding sejarawan masih hidup pada usia 18 bulan. Hasilnya dikonfirmasi oleh penelitian lain yang dilakukan pada anak-anak berusia antara enam bulan dan tiga setengah tahun.

Pada penyakit dengan onset lambat, efek Myozyme terbukti bervariasi dan lebih sulit diukur. Pada jenis penyakit ini, penelitian belum menunjukkan manfaat yang jelas.

Apa risiko yang terkait dengan Myozyme?

Selama penelitian, efek samping paling umum dari Myozyme (lebih dari satu pasien dalam 10) adalah takikardia (peningkatan denyut jantung), flare (kemerahan), batuk, takipnea (peningkatan laju pernapasan), muntah, gatal-gatal ( ruam dengan rasa gatal), ruam (ruam), pireksia (demam) dan penurunan saturasi oksigen (pengurangan kadar oksigen dalam darah). Untuk daftar lengkap semua efek samping yang dilaporkan dengan Myozyme, lihat Package Leaflet.

Pasien yang menggunakan Myozyme dapat mengembangkan antibodi (protein yang diproduksi sebagai respons terhadap Myozyme). Efek antibodi ini terhadap keamanan dan kemanjuran Myozyme belum jelas.

Myozyme tidak boleh digunakan pada orang yang mungkin hipersensitif (alergi) terhadap alglucosidase alfa atau komponen obat lainnya.

Mengapa Myozyme disetujui?

Komite Produk Obat untuk Penggunaan Manusia (CHMP) memutuskan bahwa manfaat Myozyme lebih besar daripada risikonya untuk terapi penggantian enzim jangka panjang pada pasien dengan diagnosis penyakit Pompe yang dikonfirmasi (defisiensi alfa-glukosidase). Panitia merekomendasikan pemberian otorisasi pemasaran untuk Myozyme.

Informasi apa yang masih ditunggu untuk Myozyme?

Perusahaan akan terus mempelajari efek Myozyme pada pasien yang menderita bentuk penyakit yang terlambat datang.

Langkah-langkah yang diambil untuk memastikan keamanan penggunaan Myozyme

Perusahaan yang membuat Myozyme sedang mempersiapkan rencana untuk memastikan bahwa obat tersebut digunakan dengan aman, terutama dengan memantau perkembangan antibodi pada pasien yang menerima Myozyme, membuat daftar semua orang yang menderita penyakit Pompe dan memastikan bahwa dokter menyadari kemungkinan reaksi pasien terhadap infus.