Translarna - ataluren

Untuk apa Translarna dan ataluren digunakan?

Translarna adalah obat yang mengandung zat aktif ataluren . Hal ini diindikasikan untuk perawatan distrofi otot Duchenne pada pasien berusia di atas 5 tahun yang mampu berjalan. Distrofi otot Duchenne adalah penyakit genetik yang secara bertahap menyebabkan kelemahan dan hilangnya fungsi otot. Translarna digunakan dalam kelompok terbatas pasien dengan distrofi Duchenne karena cacat genetik tertentu (disebut "mutasi nonsense") pada gen dystrophin. Karena jumlah pasien dengan distrofi otot Duchenne rendah, penyakit ini dianggap 'langka' dan Translarna ditetapkan sebagai 'obat yatim piatu' (obat yang digunakan untuk penyakit langka) pada 27 Mei 2005.

Bagaimana Translarna digunakan - ataluren?

Translarna hanya dapat diperoleh dengan resep dan perawatan harus dimulai oleh dokter spesialis yang berpengalaman dalam pengelolaan distrofi otot Duchenne / Becker. Sebelum memulai terapi Translarna, pasien harus menjalani tes darah untuk memastikan bahwa penyakit ini disebabkan oleh mutasi yang tidak masuk akal dan karena itu cocok untuk perawatan dengan Translarna. Translarna tersedia dalam bentuk butiran (100, 250 dan 1.000 mg) untuk diminum dengan campuran makanan cair atau semi padat (seperti yogurt). Translarna diminum tiga kali sehari dengan dosis yang disarankan 10 mg / kg (10 mg per kilogram berat badan) di pagi hari, 10 mg / kg pada siang hari dan 20 mg / kg pada malam hari (untuk dosis total 40 mg / kg). Untuk informasi lebih lanjut, lihat leaflet paket.

Bagaimana cara kerja Translarna - ataluren?

Pasien dengan distrofi otot Duchenne mengalami defisiensi distrofin, suatu protein yang ditemukan pada otot. Karena protein ini membantu melindungi otot dari kerusakan selama kontraksi dan relaksasi, pada pasien dengan distrofi otot Duchenne otot-otot terluka dan kehilangan fungsi mereka dari waktu ke waktu. Distrofi otot Duchenne dapat disebabkan oleh serangkaian kelainan genetik. Translarna digunakan pada pasien yang penyakitnya disebabkan oleh adanya cacat tertentu (disebut nonsense mutations) pada gen dystrophin, yang secara prematur memblokir produksi protein dystrophin normal, sehingga menimbulkan protein dystrophin dengan bentuk yang lebih pendek, yang tidak dapat berfungsi dengan baik. Translarna bertindak pada pasien ini yang memungkinkan alat penghasil protein hadir dalam sel untuk mengatasi cacat sehingga sel dapat menghasilkan protein distrofin fungsional.

Apa manfaat yang ditunjukkan Translarna - ataluren selama studi?

Translarna diperiksa dalam studi utama yang melibatkan 174 pasien dengan distrofi otot duchenne rawat jalan, di mana dua dosis Translarna (40 mg / kg setiap hari dan 80 mg / kg setiap hari) dibandingkan dengan plasebo ( pengobatan fiktif). Ukuran utama efektivitas adalah perubahan jarak yang bisa ditempuh pasien dalam waktu enam menit setelah 48 minggu perawatan. Meskipun analisis pertama dari hasil semua data yang dikumpulkan dari penelitian ini tidak mengungkapkan perbedaan signifikan dalam jarak yang ditempuh oleh pasien yang diobati dengan Translarna dan oleh subyek yang diobati dengan plasebo, analisis lebih lanjut menunjukkan bahwa kemampuan berjalan berkurang kurang pada kelompok yang dirawat setiap hari dengan 40 mg / kg Translarna dibandingkan dengan kelompok plasebo: setelah 48 minggu terapi, subjek yang diobati setiap hari dengan 40 mg / kg Translarna mampu berjalan rata-rata 31, 3 meter lebih banyak daripada pasien yang diobati dengan plasebo. Efek menguntungkan dari dosis yang lebih rendah ini juga telah dikuatkan oleh peningkatan parameter efektivitas lainnya, termasuk yang terkait langsung dengan kegiatan sehari-hari pasien. Namun, tidak ada peningkatan yang diamati dengan dosis yang lebih tinggi (80 mg / kg / hari).

Apa risiko yang terkait dengan Translarna - ataluren?

Efek samping yang paling umum dengan Translarna (yang dapat mempengaruhi lebih dari 1 dalam 10 orang) adalah mual, muntah dan sakit kepala. Translarna tidak boleh digunakan bersamaan dengan antibiotik tertentu yang dikenal sebagai aminoglikosida, jika diberikan secara intravena. Untuk daftar lengkap semua efek samping dan pembatasan dengan Translarna, lihat leaflet paket.

Mengapa Translarna - ataluren disetujui?

Komite Badan untuk Produk Obat untuk Penggunaan Manusia (CHMP) memutuskan bahwa manfaat Translarna lebih besar daripada risikonya dan merekomendasikannya agar disetujui untuk digunakan di UE. Meskipun data yang tersedia terbatas dan kenyataan bahwa tidak ada manfaat yang muncul dengan dosis tertinggi 80 mg / kg per hari, CHMP berpendapat bahwa dosis harian 40 mg / kg Translarna telah terbukti menunda perkembangan penyakit. dan bahwa profil keamanan tidak memprihatinkan. Komite juga mengakui keparahan distrofi otot Duchenne dan permintaan medis yang tidak terpenuhi dari pasien yang menderita kondisi ini. Translarna telah memperoleh "persetujuan bersyarat". Ini berarti bahwa informasi lebih lanjut tentang obat, yang diminta oleh perusahaan, akan tersedia di masa depan. Setiap tahun Badan Obat Eropa akan meninjau informasi baru yang tersedia dan ringkasan ini akan diperbarui

Tindakan apa yang diambil untuk memastikan penggunaan Translarna - ataluren yang aman dan efektif

Rencana manajemen risiko telah dikembangkan untuk memastikan bahwa Translarna digunakan seaman mungkin. Berdasarkan rencana ini, informasi keselamatan telah dimasukkan dalam ringkasan karakteristik produk dan selebaran paket untuk Translarna, termasuk tindakan pencegahan yang tepat untuk diikuti oleh profesional kesehatan dan pasien. Informasi lebih lanjut tersedia dalam ringkasan rencana manajemen risiko.

Tindakan apa yang diambil untuk memastikan penggunaan Translarna - ataluren yang aman dan efektif?

Informasi lebih lanjut tentang Translarna - ataluren

Pada 31 Juli 2014, Komisi Eropa mengeluarkan otorisasi pemasaran untuk Translarna, yang berlaku di seluruh Uni Eropa. Untuk informasi lebih lanjut tentang perawatan dengan Translarna, baca leaflet paket (juga bagian dari EPAR) atau hubungi dokter atau apoteker Anda. Ringkasan pendapat Komite Produk Obat Orphan yang berkaitan dengan Translarna tersedia di situs web Agency: ema.Europa.eu/Find medicine / Human medicine / Penunjukan penyakit langka. Pembaruan terakhir dari ringkasan ini: 08-2014