Simponi - golimumab

Apa itu Siklos?

Siklos adalah obat yang mengandung zat aktif hidroksikarbamid, tersedia dalam bentuk tablet (1000 mg).

Untuk apa Siklos digunakan?

Siklos diindikasikan dalam perawatan pasien dewasa dan anak-anak dengan penyakit sel sabit atau penyakit sel sabit (penyakit genetik di mana sel darah merah berubah bentuk dan menjadi sangat kaku ketika mereka tidak membawa oksigen). Obat ini digunakan untuk mencegah kejang vasooklusif yang menyakitkan, yang berulang. Ada krisis vaso-oklusif ketika pembuluh darah terhambat oleh adanya sel darah merah abnormal, yang dengan demikian membatasi aliran darah ke organ. Di antara episode-episode ini ada juga sindrom thoracic akut, suatu kondisi yang mengancam jiwa yang ditandai dengan nyeri dada mendadak, demam, kesulitan bernafas atau jejak cairan di paru-paru pada X-ray.

Karena jumlah pasien dengan penyakit sel sabit rendah, penyakit ini dianggap langka dan Siklos ditetapkan sebagai "obat yatim" (obat yang digunakan untuk penyakit langka) pada 9 Juli 2003.

Obatnya hanya bisa didapat dengan resep dokter.

Bagaimana Siklos digunakan?

Perawatan dengan Siklos harus dimulai oleh dokter yang memiliki pengalaman dalam pengobatan penyakit sel sabit.

Siklos harus diminum sekali sehari, lebih disukai di pagi hari sebelum sarapan. Dosis awal umumnya 15 mg per kilogram berat badan, dibulatkan ke 250 mg terdekat (seperempat tablet). Permukaan tablet memiliki sayatan yang memungkinkannya untuk dengan mudah dibagi menjadi empat bagian yang sama. Dosis disesuaikan sesuai dengan respons pasien terhadap pengobatan; umumnya dosisnya antara 15 dan 30 mg per kilogram berat badan per hari. Dalam kasus luar biasa dapat digunakan dosis hingga 35 mg per kilogram berat badan per hari, asalkan darah pasien dimonitor untuk mendeteksi kemungkinan munculnya efek yang tidak diinginkan. Pada pasien yang tidak menanggapi dosis ini atau yang mengalami efek samping, mungkin perlu untuk menghentikan atau menghentikan pengobatan. Pada pasien dengan masalah ginjal ringan atau sedang, dosis Siklos harus dikurangi; obat tidak boleh digunakan pada pasien dengan masalah hati atau ginjal yang parah. Penggunaan Siklos tidak dianjurkan pada anak di bawah usia 2 tahun. Untuk informasi lebih lanjut, lihat leaflet paket.

Bagaimana cara kerja Siklos?

Bahan aktif dalam Siklos, hydroxycarbamide, menghambat pertumbuhan dan reproduksi sel-sel tertentu seperti sel darah. Meskipun mekanisme kerjanya yang tepat dalam penyakit ini tidak diketahui, hidroksikarbamid dapat mengurangi jumlah sel yang bersirkulasi dalam darah dan, pada pasien yang menderita penyakit sel sabit, mencegah sel darah merah dari mengambil bentuk yang berbeda. Ini mengurangi risiko penyumbatan pembuluh darah.

Hydroxycarbamide, yang sebelumnya dikenal sebagai hydroxyurea, telah tersedia di Uni Eropa (UE) selama beberapa dekade untuk pengobatan penyakit lain, termasuk beberapa jenis kanker.

Studi apa yang telah dilakukan pada Siklos?

Karena hidroksikarbamid adalah zat yang terkenal, sudah digunakan dalam obat-obatan lain, perusahaan mempresentasikan data dari literatur ilmiah yang mendukung administrasi Siklos kepada orang dewasa dan anak-anak yang menderita penyakit sel sabit. Secara khusus, itu memberikan bukti efektivitas Siklos diambil dari 11 studi yang diterbitkan, dilakukan pada 378 anak-anak, dan dari tiga register informasi nasional pada 155 anak-anak, dirawat dengan Siklos untuk jangka waktu maksimum 7 tahun. Pabrikan juga mempresentasikan bukti ilmiah yang dikumpulkan dalam studi yang dilakukan pada 299 orang dewasa, di mana efek Silkos dibandingkan dengan plasebo (pengobatan dummy), serta hasil penelitian lain yang melibatkan 430 orang dewasa dan data yang berasal dari dari daftar informasi nasional tentang 123 orang dewasa yang dirawat dengan Siklos. Studi membandingkan jumlah kejang vaso-oklusif sebelum dan setelah perawatan dengan Siklos, yang didefinisikan sebagai episode menyakitkan yang melibatkan lengan, kaki, perut, punggung atau dada.

Apa manfaat yang ditunjukkan Siklos selama studi?

Pasien yang diobati dengan Siklos melaporkan lebih sedikit kejang vaso-oklusif setelah pengobatan dengan Siklos dibandingkan pada saat sebelum pengobatan, dengan pengurangan frekuensi antara 66% dan 80% pada anak-anak dan orang dewasa. Frekuensi kasus sindrom dada akut juga menurun (25-33%). Akhirnya, ada pengurangan dalam jumlah rawat inap di rumah sakit, serta hari-hari yang dihabiskan di rumah sakit. Efek ini dipertahankan hingga 7 tahun. Dalam penelitian yang membandingkan Siklos dengan plasebo pada orang dewasa, lebih sedikit kejang vaso-oklusif terlihat pada pasien yang minum obat (2, 5 kejang per tahun) dibandingkan pada pasien yang diobati dengan plasebo (4, 5 kejang per tahun).

Apa risiko yang terkait dengan Siklos?

Efek samping yang paling umum dengan Siklos (terlihat pada lebih dari 1 pasien dalam 10) adalah depresi sumsum tulang, yang menyebabkan neutropenia (penurunan kadar neutrofil, sejenis sel darah putih), retikulositopenia (penurunan kadar retikulosit, sejenis prekursor sel darah merah) dan makrositosis (pembesaran sel darah merah). Pasien yang menggunakan Siklos harus menjalani tes darah sebelum dan secara teratur selama perawatan, untuk memeriksa jumlah sel darah merah dan juga untuk memantau status ginjal dan hati. Jumlah sel darah umumnya kembali ke level normal dalam waktu dua minggu setelah menghentikan pengobatan Siklos. Untuk daftar lengkap semua efek samping yang dilaporkan dengan Siklos, lihat Package Leaflet.

Siklos tidak boleh digunakan pada orang yang mungkin hipersensitif (alergi) terhadap hidroksikarbamid atau zat lainnya. Selain itu, tidak boleh digunakan oleh orang-orang dengan masalah hati atau ginjal yang parah, atau dengan jumlah sel darah yang sangat rendah. Menyusui harus dihentikan saat mengambil Siklos.

Mengapa Siklos disetujui?

Komite Produk Obat untuk Penggunaan Manusia (CHMP) memutuskan bahwa manfaat Siklos lebih besar daripada risikonya untuk pencegahan kejang berulang vaso-oklusif berulang, termasuk sindrom dada akut pada pasien anak-anak dan orang dewasa dengan penyakit sel sabit simptomatik. Karena itu, Komite merekomendasikan agar Siklos diberikan izin pemasaran.