Untuk apa Cystadrop - Mercaptamine digunakan?
Cystadrops adalah obat oftalmik (mata) yang digunakan pada pasien berusia 2 tahun dengan sistinosis. Sistinosis adalah penyakit keturunan yang ditandai dengan akumulasi dalam tubuh zat alami yang disebut sistin, yang menyebabkan pembentukan kristal berbahaya terutama di ginjal dan kornea (selaput transparan yang membentuk bagian anterior mata). Cystadrop digunakan untuk mengurangi akumulasi kristal sistin dalam kornea.
Karena jumlah pasien sistinosis rendah, penyakit ini dianggap "langka" dan Cystadrop ditetapkan sebagai "obat yatim" (obat yang digunakan untuk penyakit langka) pada 7 November 2008.
Cystadrops mengandung bahan aktif mercaptamine (juga dikenal sebagai cysteamine)
Bagaimana Cystadrop - Mercaptamine digunakan?
Cystadrop hanya dapat diperoleh dengan resep dokter. Perawatan harus dimulai di bawah pengawasan dokter yang berpengalaman dalam pengobatan sistinosis.
Cystadrops tersedia dalam bentuk tetes mata. Dosis yang disarankan adalah 1 tetes pada setiap mata 4 kali sehari selama jam bangun. Dosis dapat dikurangi secara progresif oleh dokter hingga 1 tetes per hari berdasarkan hasil pemeriksaan oftalmologis. Perawatan tidak boleh terganggu untuk waktu yang lama.
Untuk informasi lebih lanjut, lihat leaflet paket
Bagaimana cara kerja Cystadrop - Mercaptamine?
Kerusakan yang diakibatkan oleh akumulasi kristal sistin dalam sel kornea dapat menyebabkan masalah visual yang serius. Bahan aktif dalam Cystadrops, mercaptamine, bereaksi dengan sistin, melarutkannya dan membentuk zat yang dapat dihilangkan dari sel. Ketika diterapkan pada mata, jumlah sistin yang ada dalam sel kornea berkurang dan kerusakan mata terbatas.
Apa manfaat yang ditunjukkan Cystadrops - Mercaptamine selama penelitian?
Cystadrop dibandingkan dengan larutan tetes mata merkaptamin lain yang kurang terkonsentrasi dalam penelitian utama pada 32 pasien dari usia 2 tahun dengan sistinosis. Ukuran utama efektivitas didasarkan pada reduksi kristal sistin kornea yang diamati di bawah mikroskop dan dikuantifikasi dengan skor yang disebut IVCM antara 0 dan 28 (di mana 0 berhubungan dengan tidak adanya kristal). Pada awal penelitian, pasien di kedua kelompok memiliki skor rata-rata 10.
Cystadrop lebih efektif daripada obat pembanding dalam mengurangi kristal kornea sistin setelah 3 bulan terapi: pada pasien yang diobati dengan Cystadrop skor IVCM berkurang 4, 6 poin, sedangkan pada mereka yang diobati dengan obat pembanding berkurang 0, 5 poin. Terapi Cystadrop juga membantu mengurangi fotofobia (perasaan tidak nyaman pada mata yang terkait dengan paparan cahaya terang).
Apa risiko yang terkait dengan Cystadrops - Mercaptamine?
Efek samping yang paling umum dengan Cystadrops (yang dapat mempengaruhi lebih dari 1 dalam 10 orang) mempengaruhi mata dan termasuk rasa sakit, gatal dan iritasi mata, peningkatan sobek, penglihatan kabur dan hyperaemia (kemerahan) pada mata. Efek-efek ini biasanya intensitasnya ringan atau sedang dan tidak tahan lama.
Untuk daftar lengkap pembatasan dan efek samping yang dilaporkan dengan Cystadrops, lihat leaflet paket
Mengapa Cystadrop - Mercaptamine disetujui?
Obat tetes mata berbasis merkaptamin yang diproduksi secara lokal di apotek atau rumah sakit telah digunakan selama bertahun-tahun untuk mengobati gejala okular sistinosis. Selanjutnya, satu penelitian menunjukkan bahwa Cystadrop efektif dalam mengurangi kristal sistin kornea. Obat ini juga memperbaiki gejala cystinosis lain seperti fotofobia. Mengenai keamanan, efek yang tidak diinginkan pada mata, meskipun sangat sering, biasanya dapat dikelola.
Komite Badan untuk Produk Obat untuk Penggunaan Manusia (CHMP) memutuskan bahwa manfaat Cystadrop lebih besar daripada risikonya dan merekomendasikannya agar disetujui untuk digunakan di UE.
Tindakan apa yang diambil untuk memastikan penggunaan Cystadrop yang aman dan efektif - Mercaptamine?
Rekomendasi dan tindakan pencegahan yang harus diikuti oleh profesional kesehatan dan pasien untuk penggunaan Cystadrop yang aman dan efektif telah dimasukkan dalam ringkasan karakteristik produk dan selebaran paket.
Informasi lebih lanjut tentang Cystadrops - Mercaptamine
Untuk EPAR lengkap untuk Cystadrops, lihat situs web Agensi: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicine / Laporan penilaian publik Eropa. Untuk informasi lebih lanjut tentang terapi Cystadrops, bacalah leaflet paket (juga bagian dari EPAR) atau hubungi dokter atau apoteker Anda.
Ringkasan pendapat Komite Produk Obat Orphan yang berhubungan dengan Cystadrop tersedia di situs web Agensi: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicine / Penunjukan penyakit langka.
