Untuk apa Spinraza dan Nusinersen digunakan?
Spinraza adalah obat yang digunakan untuk mengobati atrofi tulang belakang (SMA) 5q, penyakit genetik yang menyebabkan kelemahan dan atrofi otot, bahkan pada otot paru-paru. Penyakit ini dikaitkan dengan cacat pada kromosom 5q dan gejala umumnya dimulai segera setelah lahir.
Karena jumlah pasien dengan SMA rendah, penyakit ini dianggap 'langka' dan Spinraza ditetapkan sebagai 'obat yatim piatu' (obat yang digunakan untuk penyakit langka) pada 2 April 2012.
Spinraza mengandung bahan aktif nusinersen.
Bagaimana Spinraza digunakan - Nusinersen?
Spinraza hanya dapat diperoleh dengan resep dokter dan perawatan harus dimulai oleh dokter berpengalaman dalam manajemen SMA.
Obat ini tersedia sebagai solusi untuk injeksi dalam botol 12 mg. Ini diberikan dengan injeksi intratekal (di daerah lumbar, langsung ke tulang belakang) oleh dokter atau perawat yang berpengalaman dalam melakukan prosedur ini. Mungkin perlu untuk menenangkan pasien (memberikan obat untuk menenangkannya) sebelum memberikan Spinraza.
Dosis yang dianjurkan adalah 12 mg (satu botol) untuk diberikan sesegera mungkin setelah pasien didiagnosis menderita SMA. Dosis pertama harus diikuti oleh 3 dosis lain, setelah 2, 4 dan 9 minggu dan kemudian dengan dosis setiap 4 minggu. Perawatan harus dilanjutkan sampai pasien mendapat manfaat. Untuk informasi lebih lanjut, lihat leaflet paket.
Bagaimana cara kerja Spinraza - Nusinersen?
Pasien dengan SMA kekurangan protein yang disebut "motor neuron survival factor" (SMN), yang sangat penting untuk kelangsungan hidup dan fungsi normal neuron motorik (sel-sel saraf di sumsum tulang belakang yang mengontrol pergerakan otot). Protein SMN diproduksi oleh dua gen, SMN1 dan SMN2. Pasien dengan SMA tidak memiliki gen SMN1 tetapi memiliki gen SMN2 yang sebagian besar menghasilkan protein SMN pendek yang tidak berfungsi serta protein panjang penuh.
Spinraza adalah oligonukleotida sintetis antisense (sejenis bahan genetik) yang memungkinkan gen SMN2 untuk menghasilkan protein panjang penuh yang dapat berfungsi secara normal. Ini menggantikan protein yang hilang, sehingga mengurangi gejala penyakit.
Apa manfaat yang ditunjukkan Spinraza - Nusinersen selama studi?
Sebuah studi utama yang melibatkan 121 bayi baru lahir (usia rata-rata 7 bulan) dengan SMA menunjukkan bahwa Spinraza efektif dalam meningkatkan gerakan bila dibandingkan dengan plasebo (suntikan tiruan).
Setelah satu tahun perawatan, pada 51% bayi baru lahir yang diberi Spinraza (37 dari 73), ada kemajuan dalam mengembangkan kontrol kepala, berguling, duduk, merangkak, berdiri dan berjalan tanpa Tidak ada kemajuan serupa yang diamati pada bayi baru lahir yang menerima plasebo. Lebih lanjut, sebagian besar bayi baru lahir yang diobati dengan Spinraza bertahan lebih lama dan membutuhkan bantuan pernapasan lebih lambat daripada mereka yang menerima plasebo.
Penelitian lain sedang dilakukan untuk mengevaluasi kemanjuran Spinraza pada anak-anak dengan SMA yang kurang parah dan didiagnosis pada tahap selanjutnya (usia rata-rata 3 tahun). Analisis sementara menunjukkan hasil yang konsisten dengan bayi baru lahir di mana penyakit ini memiliki onset awal.
Apa risiko yang terkait dengan Spinraza - Nusinersen?
Efek samping yang paling umum dengan Spinraza (yang dapat mempengaruhi lebih dari 1 dalam 10 orang) adalah sakit kepala dan sakit punggung; Namun, pada bayi baru lahir, efek samping ini tidak dapat dinilai karena mereka tidak dapat berkomunikasi. Efek samping ini diduga disebabkan oleh suntikan ke tulang belakang yang dibuat untuk memberikan obat.
Untuk daftar lengkap semua efek samping dan pembatasan dengan Spinraza, lihat leaflet paket.
Mengapa Spinraza - Nusinersen disetujui?
Dalam penilaiannya, Komite Produk Obat untuk Penggunaan Manusia (CHMP) mengakui sifat serius dari penyakit dan kebutuhan mendesak untuk perawatan yang efektif.
Spinraza telah terbukti menentukan peningkatan klinis yang signifikan pada anak-anak muda dengan penyakit pada berbagai tingkat keparahan. Meskipun obat ini belum diuji pada pasien dengan bentuk SMA yang paling parah dan paling ringan, obat ini diharapkan memberikan manfaat yang serupa dengan pasien ini.
Efek samping telah dianggap dapat dikelola, karena kebanyakan dari mereka terkait dengan rute pemberian obat.
Oleh karena itu, CHMP memutuskan bahwa keuntungan Spinraza lebih besar daripada risikonya dan merekomendasikannya agar disetujui untuk digunakan di UE.
Tindakan apa yang diambil untuk memastikan penggunaan Spinraza - Nusinersen yang aman dan efektif?
Perusahaan yang memasarkan Spinraza akan menyelesaikan studi yang sedang berlangsung tentang keamanan jangka panjang dan kemanjuran obat pada pasien yang datang dengan gejala SMA dan pada pasien yang masih tidak memiliki gejala.
Rekomendasi dan tindakan pencegahan yang harus diikuti oleh profesional kesehatan dan pasien untuk penggunaan Spinraza yang aman dan efektif juga telah dimasukkan dalam ringkasan karakteristik produk dan selebaran paket.
Informasi lebih lanjut tentang Spinraza - Nusinersen
Untuk versi EPAR lengkap dari Spinraza, lihat situs web Agency: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicine / Laporan penilaian publik Eropa. Untuk informasi lebih lanjut tentang perawatan dengan Spinraza, baca paket leaflet (juga bagian dari EPAR) atau hubungi dokter atau apoteker Anda.
Ringkasan pendapat Komite Produk Obat Orphan terkait Spinraza tersedia di situs web Agensi: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicine / Penunjukan penyakit langka.
