Apa itu Busilvex?
Busilvex adalah konsentrat untuk larutan infus (menetes ke dalam vena) yang mengandung zat aktif busulfan.
Untuk apa Busilvex digunakan?
Busilvex diindikasikan dalam perawatan "pengkondisian" (persiapan) sebelum transplantasi sel progenitor hematopoietik (sel yang menghasilkan sel darah) pada pasien dewasa dan anak. Jenis transplantasi ini dilakukan pada subjek yang menderita perubahan darah (misalnya, bentuk anemia yang langka) atau kanker darah, oleh karena itu diperlukan untuk mengganti sel hematopoietik. Pengobatan dengan Busilvex diikuti oleh terapi dengan obat lain (siklofosfamid pada orang dewasa dan siklofosfamid atau melphalan pada anak-anak).
Karena jumlah pasien yang menjalani pengkondisian dan transplantasi jenis ini rendah di Uni Eropa (UE), busulfan ditetapkan sebagai "obat yatim" (obat yang digunakan untuk penyakit langka) pada tanggal 29 Desember 2000.
Obatnya hanya bisa didapat dengan resep dokter.
Bagaimana Busilvex digunakan?
Administrasi Busilvex harus dilakukan di bawah pengawasan seorang dokter yang berpengalaman dalam perawatan pra-transplantasi. Dosis Busilvex yang dianjurkan pada orang dewasa adalah 0, 8 mg per kilogram berat badan. Pada anak-anak dan remaja (hingga 17 tahun), dosis Busilvex yang disarankan tergantung pada berat badan pasien dan berkisar 0, 8 hingga 1, 2 mg / kg. Busilvex diberikan sebagai infus intravena sentral (menetes ke vena sentral di dada). Setiap infus berlangsung selama dua jam dan diberikan kepada pasien setiap enam jam selama empat hari berturut-turut sebelum pengobatan dengan cyclophosphamide atau melphalan dan transplantasi. Sebelum menerima Busilvex, pasien harus diobati dengan obat antikonvulsan (untuk mencegah kejang) dan obat anti-emetik (untuk mencegah muntah).
Bagaimana cara kerja Busilvex?
Zat aktif dalam Busilvex, busulfan, milik kelompok obat-obatan yang disebut "agen alkilasi". Zat-zat ini adalah "sitotoksik", yaitu mereka membunuh sel, terutama yang berkembang dengan cepat, seperti sel tumor atau nenek moyang (atau "sel punca") (yaitu sel yang menghasilkan jenis sel lain). Busulfan digunakan sebelum transplantasi untuk menetralkan sel abnormal dan sel progenitor hematopoietik pada pasien. Proses ini disebut "myeloablation". Perawatan dengan cyclophosphamide atau melphalan kemudian digunakan untuk menekan sistem kekebalan tubuh, sehingga pertahanan alami tubuh diturunkan. Ini mendorong "pencangkokan" sel-sel yang ditransplantasikan (yaitu sel-sel mulai tumbuh dan menghasilkan sel-sel darah normal).
Bagaimana Busilvex dipelajari?
Efek Busilvex pertama kali diuji dalam model eksperimental sebelum dipelajari pada manusia. Perusahaan farmasi mempresentasikan data dari model eksperimental yang berasal dari literatur ilmiah.
Busilvex telah dipelajari pada pasien, sebagian besar menderita kanker darah, yang membutuhkan transplantasi sel progenitor hematopoietik. Dua penelitian utama dilakukan, melibatkan 103 orang dewasa, dan satu penelitian melibatkan 55 anak-anak. Parameter kemanjuran utama didasarkan pada jumlah pasien dengan mieloablasi (yaitu berkurangnya jumlah sel darah putih dan trombosit) dan "graft" (waktu yang dibutuhkan sel darah putih untuk kembali ke tingkat yang lebih tinggi).
Apa manfaat yang ditunjukkan Busilvex selama studi?
Myeloablation telah diamati pada semua pasien, dewasa dan anak-anak. Graft diperoleh rata-rata setelah sepuluh hari (pada orang dewasa) atau 11 hari (pada anak-anak) dalam kasus "transplantasi autologous" (yaitu transplantasi sel pasien sendiri, dikumpulkan dan disimpan sebelum transplantasi). Graft dicapai setelah 13 hari (pada orang dewasa) dan 21 hari (pada anak-anak) dalam "transplantasi alogenik" (transplantasi sel donor).
Apa risiko yang terkait dengan Busilvex?
Terlepas dari pengurangan jumlah sel darah yang bersirkulasi, yang merupakan tujuan dari obat, infeksi, gangguan hati, termasuk penyumbatan pembuluh darah hati, penyakit transplantasi menuju penyakit transplantasi, adalah di antara efek samping paling serius dari perawatan dengan Busilvex. host (ketika sel-sel yang dicangkok menyerang organisme pasien) dan gangguan pernapasan (paru). Untuk daftar lengkap semua efek samping yang dilaporkan dengan Busilvex, lihat Package Leaflet.
Busilvex tidak boleh digunakan pada orang yang mungkin hipersensitif (alergi) terhadap busulfan atau komponen lainnya. Itu tidak harus diberikan kepada wanita hamil. Menyusui harus dihentikan ketika memulai pengobatan dengan Busilvex. Busilvex dapat mengganggu kesuburan pada kedua jenis kelamin. Oleh karena itu pasien wanita tidak boleh hamil selama dan sampai enam bulan setelah perawatan dan pasien pria tidak boleh hamil selama dan sampai enam bulan setelah perawatan dengan obat.
Perawatan khusus dianjurkan jika obat bersamaan seperti itrakonazol (digunakan untuk jenis infeksi tertentu), chetobemidone (digunakan untuk mengobati rasa sakit) dan parasetamol digunakan. Untuk detail lebih lanjut, lihat leaflet paket.
Mengapa Busilvex disetujui?
Komite Produk Obat untuk Penggunaan Manusia (CHMP) menyimpulkan bahwa keefektifan Busilvex telah ditunjukkan dan bahwa itu adalah alternatif untuk tablet busulfan, yang memiliki kerugian termasuk jumlah tablet yang harus diambil. CHMP memutuskan bahwa manfaat Busilvex lebih besar daripada risikonya sebagai pengobatan pengkondisian sebelum transplantasi sel-sel progenitor hematopoietik. Karena itu Komite merekomendasikan agar Busilvex diberikan izin pemasaran.
Informasi lebih lanjut tentang Busilvex:
Pada 9 Juli 2003, Komisi Eropa memberikan otorisasi pemasaran Uni Eropa kepada Pierre Fabre Médicament untuk Busilvex. Otorisasi pemasaran diperbarui pada 9 Juli 2008.
Untuk mendaftar sebagai produk obat anak yatim Busilvex, klik di sini .
Untuk EPAR lengkap untuk Busilvex, klik di sini.
Pembaruan terakhir dari ringkasan ini: 07-2008.
