Kanuma - Sebelipase alfa

Untuk apa Kanuma - Sebelipase alfa digunakan?

Kanuma adalah obat yang digunakan untuk mengobati pasien dari segala usia dengan defisiensi lipase asam lisosom, suatu kelainan bawaan yang disebabkan oleh kurangnya enzim yang disebut lipid asam lisosom, yang diperlukan untuk memetabolisme lemak dalam sel. Ketika enzim ini tidak ada atau hadir hanya dalam jumlah yang sangat rendah, lemak menumpuk di sel-sel tubuh, menyebabkan gejala seperti kekurangan pertumbuhan dan kerusakan hati.

Karena jumlah pasien dengan defisiensi lipase asam lisosomal rendah, penyakit ini dianggap 'langka' dan Kanuma ditetapkan sebagai 'obat yatim piatu' (obat yang digunakan untuk penyakit langka) pada 17 Desember 2010.

Kanuma mengandung zat aktif sebelipase alfa.

Bagaimana Kanuma digunakan - Sebelipase alfa?

Pengobatan dengan Kanuma harus diikuti oleh dokter yang berpengalaman dalam mengobati defisiensi lipase asam lisosom, gangguan metabolisme lainnya, atau penyakit hati. Perawatan harus diberikan oleh profesional kesehatan terlatih yang dapat menangani keadaan darurat medis (termasuk alergi parah). Obatnya hanya bisa didapat dengan resep dokter.

Kanuma tersedia sebagai konsentrat untuk solusi infus (menetes ke pembuluh darah). Dosis yang dianjurkan adalah 1 mg per kilogram berat badan, diberikan setiap dua minggu sekali. Infus harus berlangsung sekitar 1-2 jam.

Pada pasien di bawah enam bulan yang datang dengan penyakit yang berkembang cepat, dosis 1 mg / kg berat badan diberikan sekali seminggu, bukan setiap dua minggu; dalam mata pelajaran ini dosis dapat ditingkatkan hingga 3 mg / kg berat badan seminggu sekali, tergantung pada respons terhadap pengobatan.

Pengobatan dengan Kanuma harus dimulai sesegera mungkin setelah diagnosis dan dilanjutkan dalam jangka panjang.

Bagaimana cara kerja Kanuma - Sebelipase alfa?

Zat aktif dalam Kanuma, sebelipase alfa, adalah salinan dari enzim yang hilang pada pasien dengan defisiensi lipase asam lisosom. Sebelipase alfa menggantikan enzim yang hilang, berkontribusi pada metabolisme lemak dan menghentikan akumulasi dalam sel-sel tubuh.

Apa manfaat yang ditunjukkan Kanuma - Sebelipase alfa selama studi?

Kanuma telah dipelajari dalam dua studi utama yang dilakukan pada pasien dengan defisiensi lipase asam lisosom. Studi pertama melibatkan sembilan anak kecil dengan kegagalan pertumbuhan atau tanda-tanda lain dari perkembangan penyakit yang cepat dalam enam bulan pertama kehidupan. Studi ini menunjukkan bahwa enam dari sembilan anak yang diobati dengan Kanuma mencapai usia satu tahun. Peningkatan pertumbuhan juga telah diamati pada keenam anak yang masih hidup.

Studi kedua, yang melibatkan 66 pasien (anak-anak dan orang dewasa), membandingkan Kanuma dengan plasebo (pengobatan dummy). Ukuran utama efektivitas adalah persentase pasien di mana kadar normal enzim hati yang disebut ALT diamati setelah lima bulan pengobatan. Peningkatan kadar enzim ALT adalah tanda kerusakan hati. Dalam penelitian ini, kadar normal enzim ALT ditemukan pada 31% (11 dari 36 pasien) subjek yang diobati dengan Kanuma dibandingkan dengan 7% (2 dari 30) subjek yang diberi plasebo.

Apa risiko yang terkait dengan Kanuma - Sebelipase alfa?

Efek samping paling umum dari Kanuma (yang dapat mempengaruhi sekitar 3 dari 100 pasien) adalah tanda dan gejala reaksi alergi yang parah, termasuk sesak dada, mata merah, pembengkakan kelopak mata, kesulitan bernafas, gatal-gatal, wheals, pembilasan panas, keluarnya hidung, takikardia dan gangguan pernapasan. Perkembangan antibodi terhadap obat, terutama pada anak-anak, juga telah dilaporkan. Dalam hal ini, Kanuma mungkin tidak bertindak secara efektif. Untuk daftar lengkap semua efek samping yang dilaporkan dengan Kanuma, lihat paket leaflet.

Kanuma tidak boleh digunakan pada pasien yang mengalami reaksi alergi yang mengancam jiwa terhadap bahan aktif, yang telah kambuh dengan dimulainya kembali pengobatan setelah gangguan. Ini juga tidak boleh diberikan kepada pasien dengan alergi yang berpotensi mematikan telur atau bahan-bahan Kanuma.

Mengapa Kanuma - Sebelipase alfa disetujui?

Komite Badan untuk Produk Obat untuk Penggunaan Manusia (CHMP) memutuskan bahwa manfaat Kanuma lebih besar daripada risikonya dan merekomendasikannya agar disetujui untuk digunakan di UE. Komite memperhitungkan tidak adanya terapi yang efektif untuk defisiensi lipase asam lisosomal dan tingkat kematian yang tinggi pada anak-anak dengan penyakit yang berkembang dengan cepat. CHMP menganggap bahwa Kanuma menginduksi peningkatan yang signifikan dalam kelangsungan hidup pada anak-anak dan terbukti efektif dalam mengurangi gejala penyakit pada individu dari segala usia. Sedangkan untuk keselamatan, tidak ada masalah besar yang diidentifikasi, sementara efek samping yang serius jarang terjadi atau dapat dikelola. Namun, data tambahan tentang manfaat jangka panjang dan keamanan obat diperlukan.

Tindakan apa yang diambil untuk memastikan penggunaan Kanuma - Sebelipase alfa secara aman dan efektif?

Rencana manajemen risiko telah dikembangkan untuk memastikan bahwa Kanuma digunakan seaman mungkin. Berdasarkan rencana ini, informasi keselamatan telah dimasukkan dalam ringkasan karakteristik produk dan selebaran paket untuk Kanuma, termasuk tindakan pencegahan yang tepat untuk diikuti oleh profesional kesehatan dan pasien.

Selain itu, perusahaan yang memasarkan Kanuma melakukan penelitian pada anak-anak dengan penyakit yang berkembang pesat dan akan membuat daftar pasien dari segala usia untuk mempelajari lebih lanjut tentang manfaat dan keamanan Kanuma dalam jangka panjang, dengan memperhatikan risiko secara khusus. reaksi alergi dan pengembangan antibodi terhadap obat. Perusahaan juga akan memberikan materi informatif kepada semua dokter yang bisa meresepkan Kanuma, mengundang mereka untuk mendaftarkan pasien dalam daftar dan menunjukkan bagaimana memonitor pasien untuk pengembangan antibodi dan bagaimana mengelola mereka dengan reaksi alergi parah.