Apa itu Zalmoxis dan digunakan untuk apa? - Limfosit yang dimodifikasi secara genetik?
Zalmoxis adalah obat yang digunakan sebagai pengobatan tambahan pada pasien dewasa yang menjalani transplantasi sel induk hematopoietik (HSCT, transplantasi sel yang dapat berkembang menjadi berbagai jenis sel darah) dari donor yang kompatibel sebagian (yang disebut transplantasi haploidentik). Zalmoxis digunakan pada pasien yang telah menjalani transplantasi haploidentik karena kanker darah yang parah, seperti beberapa leukemia dan limfoma. Sebelum menerima transplantasi, pasien akan menerima perawatan untuk menghilangkan sel yang ada dari sumsum tulang, termasuk sel kanker dan sel sistem kekebalan. Zalmoxis diberikan untuk membantu memulihkan sistem kekebalan pasien setelah transplantasi.
Zalmoxis adalah jenis obat terapi lanjutan yang disebut "produk terapi sel somatik", yang merupakan jenis obat yang mengandung sel atau jaringan yang telah dimanipulasi sehingga dapat digunakan untuk mengobati, mendiagnosis, atau mencegah penyakit. Zalmoxis mengandung limfosit T (sejenis sel darah putih) yang telah dimodifikasi secara genetik1. Untuk mendapatkan Zalmoxis, limfosit T dari donor transplantasi dipisahkan dari sel-sel lain dalam transplantasi. Limfosit T ini kemudian dimodifikasi secara genetik untuk memasukkan "gen bunuh diri".
Karena jumlah pasien yang menjalani transplantasi sel induk hematopoietik (HSCT) rendah, Zalmoxis ditunjuk sebagai "obat yatim" (obat yang digunakan untuk penyakit langka) pada tanggal 20 Oktober 2003.
Bagaimana Zalmoxis digunakan - Limfosit yang dimodifikasi secara genetik?
Zalmoxis hanya dapat diperoleh dengan resep dokter dan pengobatan harus dilakukan di bawah pengawasan dokter yang berpengalaman dalam pengobatan kanker darah menggunakan transplantasi sel induk hematopoietik (HSCT).
Zalmoxis disiapkan untuk digunakan sebagai obat khusus pasien. Ini diberikan setelah periode 21-49 hari sejak transplantasi, tetapi hanya jika transplantasi belum memulihkan sistem kekebalan pasien dan jika pasien belum mengembangkan penyakit transplantasi terhadap host (yang terjadi ketika sel-sel yang dicangkokkan serang tubuh).
Zalmoxis diberikan melalui infus intravena (infus) selama 20-60 menit, setiap bulan hingga empat bulan, hingga limfosit T yang bersirkulasi mencapai tingkat tertentu. Dosis Zalmoxis tergantung pada berat badan pasien.
Untuk informasi lebih lanjut, lihat leaflet paket.
Bagaimana cara kerja Zalmoxis - limfosit yang dimodifikasi secara genetik?
Ketika diberikan setelah transplantasi, Zalmoxis membantu pasien membangun sistem kekebalan tubuh dan karenanya membantu melindunginya dari infeksi. Namun limfosit T hadir dalam Zalmoxis kadang-kadang dapat menyerang tubuh pasien, menyebabkan penyakit transplantasi terhadap inang. Sel T di Zalmoxis memiliki gen bunuh diri, yang membuatnya rentan terhadap produk obat ganciclovir dan valganciclovir. Jika pasien mengembangkan penyakit transplantasi terhadap inang, gansiklovir atau valgansiklovir diberikan, yang membunuh limfosit T yang memiliki gen bunuh diri sehingga mengobati penyakit dan mencegah perkembangan lebih lanjut.
Apa manfaat yang ditunjukkan Zalmoxis - limfosit yang dimodifikasi secara genetik selama penelitian?
Zalmoxis dipelajari dalam satu studi utama yang melibatkan 30 pasien yang menjalani transplantasi haploidentik karena kanker darah yang parah. Zalmoxis tidak dibandingkan dengan terapi lain dalam penelitian ini. Ukuran utama efektivitas adalah pemulihan sistem kekebalan yang diukur dengan kadar limfosit T dalam darah. Pada 77% pasien yang diobati dengan Zalmoxis (23 dari 30), sistem kekebalan pulih. Penyakit transplantasi inang terjadi pada 10 pasien yang kemudian diberikan gansiklovir atau valgansiklovir, sendirian atau dalam kombinasi dengan obat-obatan lain. Semua 10 pasien pulih dari penyakit transplantasi terhadap tuan rumah.
Data dari penelitian utama juga dikombinasikan dengan data dari penelitian yang sedang berlangsung kedua dan tingkat kelangsungan hidup untuk 37 pasien yang diobati dengan Zalmoxis (23 dalam penelitian utama dan 14 dalam penelitian saat ini) dibandingkan dengan mereka yang berasal dari database dari 140 pasien yang telah menjalani transplantasi haploidentik di masa lalu. Persentase pasien yang bertahan setelah satu tahun adalah 51% untuk pasien yang menerima Zalmoxis dibandingkan dengan 34-40% untuk pasien yang tidak menerima Zalmoxis.
Apa risiko yang terkait dengan Zalmoxis - limfosit yang dimodifikasi secara genetik?
Efek samping paling umum dari Zalmoxis (yang dapat terjadi pada lebih dari 1 dari 10 pasien) adalah penyakit transplantasi akut terhadap inang (suatu kondisi yang berkembang dalam sekitar 100 hari transplantasi). Saat menggunakan Zalmoxis, kondisi ini dapat diobati dengan ganciclovir atau valganciclovir. Zalmoxis tidak boleh diberikan kepada pasien yang sistem kekebalannya telah dipulihkan. Selain itu, tidak boleh digunakan pada pasien yang telah mengembangkan penyakit transplantasi terhadap inang yang membutuhkan perawatan. Untuk daftar lengkap pembatasan dan efek samping yang dilaporkan dengan Zalmoxis, lihat leaflet paket.
Mengapa Zalmoxis - Limfosit yang dimodifikasi secara genetik telah disetujui?
Zalmoxis telah terbukti membantu memulihkan sistem kekebalan tubuh pasien yang telah menjalani transplantasi haploidentik karena kanker darah yang parah; pasien-pasien ini memiliki pilihan terapi yang terbatas dan memiliki prognosis yang buruk. Profil keamanan Zalmoxis dianggap dapat diterima. Risiko utama adalah penyakit transplantasi terhadap inang, namun ini dapat berhasil diobati dengan gansiklovir atau valgansiklovir, yang membunuh limfosit T yang ada di Zalmoxis. Komite Badan untuk Produk Obat untuk Penggunaan Manusia (CHMP) memutuskan bahwa meskipun data tambahan diperlukan untuk menentukan luasnya, manfaat Zalmoxis lebih besar daripada risikonya dan merekomendasikannya agar disetujui untuk digunakan di UE . Zalmoxis telah memperoleh "persetujuan bersyarat". Ini berarti bahwa informasi lebih lanjut tentang obat, yang diminta oleh perusahaan, akan tersedia di masa depan. Setiap tahun Badan Obat Eropa akan meninjau informasi baru yang tersedia dan ringkasan ini akan diperbarui.
Informasi apa yang masih ditunggu untuk Zalmoxis?
Karena Zalmoxis telah memperoleh "persetujuan bersyarat", perusahaan yang memasarkan Zalmoxis akan memberikan hasil penelitian berkelanjutan yang dilakukan pada pasien dengan leukemia akut risiko tinggi. Studi ini akan membandingkan transplantasi haploidentik diikuti dengan pengobatan dengan Zalmoxis dengan transplantasi sel T haploidentik diikuti dengan pengobatan dengan siklofosfamid (obat untuk mencegah timbulnya penyakit transplantasi terhadap host) dan dengan transplantasi haploidentik tanpa limfosit T.
Langkah-langkah apa yang diambil untuk memastikan penggunaan Zalmoxis - limfosit yang dimodifikasi secara genetik dan aman?
Perusahaan yang memasarkan Zalmoxis akan menyediakan materi pelatihan bagi para profesional kesehatan, dengan informasi terperinci tentang risiko, termasuk penyakit transplantasi terhadap inang, dan cara menggunakan obat dengan benar. Perusahaan juga akan mengumpulkan data dari semua pasien yang diobati dengan Zalmoxis dengan mengisi daftar dan akan memantau perkembangan setelah pengobatan untuk mempelajari keamanan dan kemanjuran obat dalam jangka panjang.
Rekomendasi dan tindakan pencegahan yang harus diikuti oleh para profesional kesehatan dan pasien untuk penggunaan Zalmoxis yang aman dan efektif juga telah dimasukkan dalam ringkasan karakteristik produk dan selebaran paket.
Informasi lebih lanjut tentang Zalmoxis - Limfosit yang dimodifikasi secara genetik
EPAR lengkap untuk Zalmoxis dapat ditemukan di situs web Agensi: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicine / Laporan penilaian publik Eropa. Untuk informasi lebih lanjut tentang terapi Zalmoxis, baca paket leaflet (juga bagian dari EPAR) atau hubungi dokter atau apoteker Anda.
Ringkasan pendapat Komite Produk Obat Orphan terkait Zalmoxis tersedia di situs web Agensi: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicine / Penunjukan penyakit langka
