Untuk apa Cerdelga - eliglustat digunakan?
Cerdelga adalah obat yang diindikasikan untuk perawatan jangka panjang pasien dewasa dengan penyakit Gaucher tipe 1. Penyakit Gaucher adalah kelainan bawaan yang langka di mana terdapat kekurangan enzim yang disebut glukokerebrosidase (juga disebut asam beta-glukosidase), yang biasanya memetabolisme lemak yang disebut glukoserceramid (atau glukoserebrosida). Dengan tidak adanya enzim, lemak disimpan dalam tubuh, biasanya di hati, limpa dan tulang. Ini menghasilkan gejala khas penyakit: anemia (jumlah sel darah merah yang rendah), kelelahan, kecenderungan ekimosis dan perdarahan, pembesaran limpa dan hati, nyeri tulang, dan patah tulang. Cerdelga digunakan pada pasien dengan penyakit Gaucher tipe 1, yang merupakan bentuk yang biasanya mempengaruhi hati, limpa dan tulang. Ini digunakan pada subjek yang memetabolisme dengan kecepatan normal (yaitu dalam apa yang disebut "metabolizer menengah" atau "ekstensif") atau pada kecepatan lambat ("metabolisme lambat"). Karena jumlah pasien dengan penyakit Gaucher rendah, penyakit ini dianggap 'langka' dan Cerdelga ditetapkan sebagai 'obat yatim piatu' (obat yang digunakan untuk penyakit langka) pada 4 Desember 2007. Cerdelga mengandung bahan aktif eliglustat.
Bagaimana Cerdelga - eliglustat digunakan?
Cerdelga tersedia dalam bentuk kapsul (84 mg) untuk diminum. Obat hanya dapat diperoleh dengan resep dokter dan pengobatan harus dimulai dan diikuti oleh dokter yang berpengalaman dalam pengelolaan penyakit Gaucher. Sebelum memulai pengobatan dengan Cerdelga perlu dilakukan tes untuk menentukan kecepatan metabolisme obat dalam tubuh pasien (yaitu untuk menentukan apakah itu adalah masalah metaboliser lambat, menengah atau luas). Obat tidak boleh diberikan kepada pasien yang memetabolisme pada tingkat yang sangat tinggi (disebut "metaboliser sangat cepat") atau untuk subyek yang kemampuannya untuk memetabolisme obat tidak diketahui atau di mana tingkat metabolisme belum ditentukan dengan tes khusus. Dosis Cerdelga yang direkomendasikan adalah satu kapsul dua kali sehari pada pasien dengan aktivitas metabolisme normal (metaboliser menengah atau ekstensif). Pada pasien yang tubuhnya memetabolisme obat secara perlahan (metaboliser lambat), dosis yang dianjurkan adalah satu kapsul sekali sehari. Untuk informasi lebih lanjut, lihat leaflet paket.
Bagaimana cara kerja Cerdelga - eliglustat?
Zat aktif dalam Cerdelga, eliglustat, bekerja dengan menghalangi aksi enzim yang terlibat dalam produksi glukosylceramide. Karena akumulasi zat berlemak ini di organ seperti limpa, hati dan tulang bertanggung jawab atas gejala penyakit Gaucher tipe 1, mengurangi produksinya membantu membatasi akumulasi di organ-organ tersebut, yang karenanya bekerja lebih baik.
Apa manfaat yang telah ditunjukkan Cerdelga-eliglustat selama studi?
Cerdelga telah terbukti efektif dalam pengobatan penyakit Gaucher dalam dua penelitian utama. 40 pasien dengan penyakit Gaucher tipe 1 yang sebelumnya tidak diobati berpartisipasi dalam studi pertama, yang terutama meneliti pengurangan ukuran limpa. Subjek yang diobati dengan eliglustat menunjukkan pengurangan rata-rata ukuran limpa sebesar 28% dibandingkan dengan peningkatan 2% yang diamati pada pasien yang diobati dengan plasebo (pengobatan dummy) sembilan bulan setelah perawatan. Pasien yang diobati dengan Cerdelga juga menunjukkan peningkatan tanda-tanda lain penyakit ini, termasuk pengurangan ukuran hati dan peningkatan kadar hemoglobin (protein dalam sel darah merah yang membawa oksigen dalam tubuh). Kemanjuran Cerdelga juga diperlihatkan dalam penelitian lain, yang melibatkan 160 pasien dengan penyakit Gaucher tipe 1, yang sebelumnya diobati dengan terapi penggantian enzim yang tidak ada dan di mana gejala-gejala penyakit tersebut ada di bawahnya. control. Beberapa pasien diobati dengan Cerdelga, sementara yang lain diobati dengan terapi penggantian enzim. Dari penelitian ini ditemukan bahwa, setelah pengobatan satu tahun, penyakit ini tetap stabil pada 85% dari subyek yang diobati dengan Cerdelga dibandingkan dengan 94% dari pasien yang melanjutkan dengan terapi penggantian enzim.
Apa risiko yang terkait dengan Cerdelga - eliglustat?
Efek samping yang paling umum dari Cerdelga (yang dapat mempengaruhi lebih dari 1 dalam 10 orang) adalah diare, yang mempengaruhi sekitar 6 dari 100 pasien. Sebagian besar efek samping ringan dan sementara. Untuk daftar lengkap semua efek samping yang dilaporkan dengan Cerdelga, lihat paket leaflet. Cerdelga tidak boleh dikonsumsi bersamaan dengan obat-obatan tertentu yang dapat mengganggu kemampuan tubuh untuk menurunkannya, karena gangguan ini dapat memengaruhi kadar Cerdelga dalam darah. Untuk daftar lengkap batasan, lihat leaflet paket.
Mengapa Cerdelga - eliglustat telah disetujui?
Komite Badan untuk Produk Obat untuk Penggunaan Manusia (CHMP) memutuskan bahwa manfaat Cerdelga lebih besar daripada risikonya dan merekomendasikan agar itu disetujui untuk digunakan di UE. Cerdelga telah terbukti efektif dalam meningkatkan gejala penyakit pada sebagian besar pasien penyakit Gaucher tipe 1 yang sebelumnya tidak diobati, serta menjaga kestabilan penyakit pada sebagian besar pasien yang sebelumnya diobati dengan terapi penggantian enzim. Namun, sebagian kecil pasien (sekitar 15%) yang beralih dari terapi penggantian enzim ke Cerdelga tidak merespons secara optimal setelah pengobatan satu tahun. Untuk pasien ini, opsi perawatan lain harus dipertimbangkan. Perkembangan penyakit harus dipantau secara berkala pada semua pasien yang beralih dari terapi penggantian enzim ke Cerdelga. Mengenai keamanan, meskipun efek yang tidak diinginkan sebagian besar ringan dan sementara, CHMP merekomendasikan untuk mempelajari lebih lanjut keamanan jangka panjang dari obat tersebut.
Tindakan apa yang diambil untuk memastikan penggunaan Cerdelga - eliglustat yang aman dan efektif?
Rencana manajemen risiko telah dikembangkan untuk memastikan bahwa Cerdelga digunakan seaman mungkin. Berdasarkan rencana ini, informasi keselamatan telah dimasukkan dalam ringkasan karakteristik produk dan selebaran paket untuk Cerdelga, termasuk tindakan pencegahan yang tepat untuk diikuti oleh profesional kesehatan dan pasien. Selain itu, perusahaan yang memasarkan Cerdelga akan menyediakan bahan informasi kepada dokter dan pasien untuk memastikan bahwa hanya orang dengan penyakit Gaucher tipe 1 yang diobati dengan Cerdelga dan bahwa obat tersebut tidak digunakan dalam kombinasi dengan obat lain yang dapat secara signifikan mengubah tingkat darah. Semua pasien yang akan diresepkan Cerdelga akan menerima kartu peringatan. Perusahaan juga akan menyimpan daftar pasien yang dirawat dengan Cerdelga untuk menilai keamanan obat jangka panjang. Informasi lebih lanjut tersedia dalam ringkasan rencana manajemen risiko.
Informasi lebih lanjut tentang Cerdelga - eliglustat
Pada 19 Januari 2015, Komisi Eropa mengeluarkan otorisasi pemasaran untuk Cerdelga, yang berlaku di seluruh Uni Eropa. Untuk informasi lebih lanjut tentang perawatan dengan Cerdelga, baca paket leaflet (juga bagian dari EPAR) atau hubungi dokter atau apoteker Anda. Ringkasan pendapat Komite Produk Obat Orphan terkait Cerdelga tersedia di situs web Agensi: ema.Europa.eu/Find medicine / Human medicine / Penunjukan penyakit langka. Pembaruan terakhir dari ringkasan ini: 01-2015.
