Apa itu Holoclar dan untuk apa itu digunakan?
Holoclar adalah perawatan yang mengandung sel punca, digunakan untuk mengganti sel yang rusak pada permukaan (epitel) kornea, selaput transparan yang menutupi iris (bagian mata yang berwarna). Ini digunakan pada pasien dewasa dengan defisiensi sel induk limbal sedang hingga parah yang disebabkan oleh luka bakar okular (termasuk luka bakar kimia). Pasien dengan kondisi ini tidak memiliki jumlah sel punca limbal yang cukup, yang biasanya melakukan intervensi dalam proses regenerasi kornea, menggantikan sel-sel kornea eksternal yang rusak dan menua. Holoclar adalah jenis obat terapi lanjutan yang disebut "produk rekayasa jaringan", sejenis obat yang mengandung sel-sel yang diambil dari limbo pasien (di sudut kornea) dan kemudian ditanam di laboratorium sehingga dapat digunakan untuk memperbaiki permukaan kornea yang rusak. Karena jumlah pasien dengan kekurangan sel induk limbal rendah, penyakit ini dianggap 'langka' dan Holoclar ditetapkan sebagai 'obat yatim piatu' (obat yang digunakan untuk penyakit langka) pada 7 November 2008.
Bagaimana Holoclar digunakan?
Holoclar hanya boleh digunakan di lingkungan rumah sakit, oleh ahli bedah mata yang terlatih dan berkualifikasi, dan hanya boleh diberikan kepada pasien yang sel limbalnya telah digunakan untuk memproduksi obat. Pada fase pertama perawatan, sepotong kecil jaringan limbal sehat (sekitar 1 ˆ'2 mm2) diambil dari pasien di rumah sakit, yang dikirim pada hari yang sama ke pabrik obat. Selanjutnya, sel-sel jaringan ditanam di laboratorium dan dibekukan sampai tanggal operasi dikonfirmasi. Sel-sel yang dicairkan digunakan untuk memproduksi Holoclar, menumbuhkannya pada membran yang terbuat dari protein yang disebut fibrin. Holoclar, yang terdiri dari kedua sel dan membran, kemudian dikirim kembali ke rumah sakit, di mana ia segera ditanamkan di mata pasien selama operasi. Setelah pengangkatan jaringan limbal, pasien harus dirawat dengan antibiotik untuk mencegah infeksi mata. Setelah operasi, pasien harus dirawat dengan antibiotik dan obat antiinflamasi yang sesuai. Holoclar hanya ditujukan untuk satu perawatan. Pengobatan dapat diulangi jika dokter yang merawat menganggap perlu. Untuk informasi lebih lanjut, lihat ringkasan karakteristik produk (juga bagian dari EPAR).
Bagaimana cara kerja Holoclar?
Bahan aktif dalam Holoclar adalah sel-sel limbal pasien, yang meliputi sel-sel yang diambil dari permukaan kornea dan sel-sel induk limbal yang tumbuh di laboratorium. Sebelum menggunakan Holoclar, jaringan yang rusak harus dihilangkan dari permukaan kornea mata yang terkena. Setelah ditanam di mata, sel-sel kornea Holoclar berkontribusi untuk mengganti permukaan kornea, sedangkan sel-sel induk limbal bertindak sebagai reservoir sel-sel baru, yang meregenerasi kornea terus menerus
Apa manfaat yang ditunjukkan Holoclar selama studi?
Sebagai bagian dari penelitian retrospektif yang dilakukan dengan data klinis masa lalu, Holoclar telah terbukti efektif dalam meregenerasi permukaan kornea yang stabil pada subyek dengan defisiensi sel induk limbal sedang hingga parah yang disebabkan oleh luka bakar. Satu tahun setelah implantasi dengan Holoclar, implan dianggap berhasil pada 75 dari 104 pasien yang diteliti (72%), berdasarkan pada adanya permukaan kornea yang stabil tanpa cacat permukaan dan dengan atau dengan invasi terbatas. pembuluh darah baru (ciri khas defisiensi sel induk limbal). Ada juga pengurangan yang diamati pada gejala pasien, termasuk rasa sakit dan peradangan, serta perbaikan dalam penglihatan.
Apa risiko yang terkait dengan Holoclar?
Efek samping paling umum dari Holoclar (yang dapat mempengaruhi lebih dari 1 dalam 10 orang) adalah blepharitis (radang kelopak mata). Untuk daftar lengkap efek samping dan batasan, lihat leaflet paket.
Mengapa Holoclar disetujui?
Komite Badan untuk Produk Obat untuk Penggunaan Manusia (CHMP) menganggap bahwa perawatan dengan Holoclar efektif dalam memulihkan permukaan kornea yang sehat pada pasien dengan defisiensi sel induk limbal sedang hingga parah yang disebabkan oleh luka bakar serta dalam meningkatkan gejala dan tampilan. Komite berpendapat bahwa bentuk kekurangan sel punca yang sedang sampai parah merupakan kondisi serius yang, jika tidak ditangani, dapat mengakibatkan reduksi parah, atau total kehilangan penglihatan. Karena efek samping dari perawatan Holoclar secara umum dapat dikelola, CHMP memutuskan bahwa manfaat Holoclar lebih besar daripada risikonya dan merekomendasikannya agar disetujui untuk digunakan di UE. Kesimpulan mengenai rasio risiko / manfaat Holoclar didasarkan pada hasil dua studi retrospektif (dilakukan dengan menggunakan data klinis masa lalu). Perusahaan akan memberikan data tambahan dari studi prospektif (yang mencatat hasil selama penelitian). Karenanya, Holoclar telah memperoleh "persetujuan bersyarat". Ini berarti bahwa informasi lebih lanjut tentang obat, yang diminta oleh perusahaan, akan tersedia di masa depan. Setiap tahun Badan Obat Eropa akan meninjau informasi baru yang tersedia dan ringkasan ini akan diperbarui.
Informasi apa yang masih ditunggu untuk Holoclar?
Karena persetujuan bersyarat telah dikeluarkan untuk Holoclar, perusahaan yang memasarkan Holoclar akan memberikan data tambahan tentang obat tersebut. Secara khusus, perusahaan akan menyediakan data tentang risiko dan manfaat Holoclar dari studi klinis prospektif.
Tindakan apa yang diambil untuk memastikan penggunaan Holoclar yang aman dan efektif?
Rencana manajemen risiko telah dikembangkan untuk memastikan bahwa Holoclar digunakan seaman mungkin. Berdasarkan rencana ini, informasi keselamatan telah dimasukkan dalam ringkasan karakteristik produk dan selebaran paket untuk Holoclar, termasuk tindakan pencegahan yang tepat untuk diikuti oleh profesional kesehatan dan pasien. Selain itu, perusahaan yang membuat Holoclar akan memberi para profesional perawatan kesehatan dengan materi informasi tentang penggunaan obat yang aman, termasuk informasi tentang pemilihan dan pemantauan pasien di akhir penelitian serta tentang pelaporan efek samping. Materi informasi juga akan diberikan kepada pasien yang merupakan kandidat untuk perawatan. Informasi lebih lanjut tersedia dalam ringkasan rencana manajemen risiko
Informasi lebih lanjut tentang Holoclar
Pada 17 Februari 2015, Komisi Eropa mengeluarkan otorisasi pemasaran untuk Holoclar, yang berlaku di seluruh Uni Eropa. Untuk informasi lebih lanjut tentang terapi Holoclar, baca paket leaflet (juga bagian dari EPAR) atau hubungi dokter atau apoteker Anda. Ringkasan pendapat Komite Produk Obat Orphan yang berkaitan dengan Holoclar tersedia di situs web Agency: ema.Europa.eu/Find medicine / Human medicine / Penunjukan penyakit langka. Pembaruan terakhir dari ringkasan ini: 02-2015.
