Apa itu Strensiq - Asfotase alfa dan untuk apa digunakan?
Strensiq adalah obat yang digunakan dalam pengobatan jangka panjang pasien dengan hypophosphatasia di masa kecil. Hipofosfatia adalah penyakit tulang yang diturunkan secara langka, yang dapat menyebabkan kehilangan gigi dini, malformasi tulang, fraktur tulang yang sering, dan kesulitan bernapas. Strensiq mengandung bahan aktif asfotase alfa.
Karena jumlah pasien dengan hypophosphatasia rendah, penyakit ini dianggap "langka" dan Strensiq ditunjuk sebagai "obat yatim piatu" (obat yang digunakan untuk penyakit langka) pada 3 Desember 2008.
Bagaimana Strensiq - Asfotase alfa digunakan?
Strensiq hanya dapat diperoleh dengan resep dokter dan pengobatan harus dimulai oleh dokter yang berpengalaman dalam pengobatan gangguan metabolisme atau penyakit tulang.
Obat ini tersedia sebagai solusi untuk injeksi dalam botol dengan dosis dan volume berbeda. Ini diberikan dengan injeksi subkutan enam kali seminggu (dengan dosis 1 mg / kg berat badan) atau tiga kali seminggu (dengan dosis 2 mg / kg berat badan). Karena jumlah obat yang akan diberikan tergantung pada berat badan pasien, dokter harus menyesuaikan dosis dengan perubahan berat badan, terutama pada anak-anak yang sedang tumbuh. Untuk informasi lebih lanjut, lihat leaflet paket.
Bagaimana cara kerja Strensiq - Asfotase alfa?
Hypophosphatasia disebabkan oleh cacat pada gen yang bertanggung jawab untuk memproduksi enzim, yang disebut "alkaline phosphatase non-spesifik" (ALP), yang memainkan peran mendasar dalam pembentukan dan pemeliharaan tulang yang sehat, serta dalam pengelolaan kalsium dan fosfat dalam tubuh. Individu dengan hipofosfatasia kekurangan jumlah enzim ALP yang berfungsi dan karenanya memiliki struktur tulang yang lemah. Asphotase alfa, bahan aktif dalam Strensiq, adalah salinan modifikasi dari enzim ALP manusia dan digunakan untuk menggantikan enzim yang kekurangan, untuk meningkatkan konsentrasi ALP fungsional.
Apa manfaat yang ditunjukkan Strensiq - Asfotase alfa selama studi?
Strensiq telah dipelajari dalam studi utama yang melibatkan 13 anak berusia antara enam dan 12 tahun. Strensiq diberikan dengan dosis 2 mg / kg atau 3 mg / kg berat badan tiga kali seminggu, selama 24 minggu. Ukuran utama dari efektivitas obat adalah peningkatan penampilan pergelangan tangan dan sendi lutut pada pasien, diamati pada X-ray sebelum dan sesudah perawatan dengan Strensiq. Radiografi anak-anak yang diobati dengan Strensiq juga dibandingkan dengan radiografi serupa yang diambil pada anak laki-laki berusia 16 tahun yang tidak diobati dengan Strensiq ("pemeriksaan sejarah"). Penelitian tersebut, yang juga mempertimbangkan parameter kemanjuran lain, termasuk pertumbuhan dan tinggi badan, menunjukkan bahwa pada anak-anak yang diobati dengan Strensiq, struktur sendi telah membaik, sebagaimana dibuktikan oleh radiografi, dan bahwa sebagian besar pasien tampaknya memiliki tinggi badan yang bertambah. . Dalam kontrol historis, perbaikan serupa pada tingkat artikular atau dalam hal pertumbuhan tinggi dalam kerangka waktu yang sebanding tidak terdeteksi pada kebanyakan pasien.
Efektivitas Strensiq juga dikonfirmasi, secara umum, oleh studi minor lebih lanjut, di mana beberapa dosis 1 mg / kg Strensiq diberikan enam kali seminggu juga diperiksa.
Apa risiko yang terkait dengan Strensiq - Asfotase alfa?
Efek samping yang paling umum dengan Strensiq (yang dapat mempengaruhi lebih dari 1 dalam 10 orang) adalah sakit kepala, eritema (kemerahan pada kulit), nyeri pada lengan dan kaki, demam, lekas marah, reaksi di tempat suntikan (nyeri, ruam dan gatal-gatal) dan memar (memar). Untuk daftar lengkap pembatasan dan efek samping yang dilaporkan dengan Strensiq, lihat leaflet paket.
Mengapa Strensiq - Asfotase alfa disetujui?
Komite Badan untuk Produk Obat untuk Penggunaan Manusia (CHMP) memutuskan bahwa manfaat Strensiq lebih besar daripada risikonya dan merekomendasikan agar itu disetujui untuk digunakan di UE. Komite mencatat bahwa hypophosphatasia adalah penyakit serius dan mengancam jiwa, yang tidak ada terapi resmi. Meskipun penelitian utama dilakukan dalam skala kecil dan tanpa secara langsung membandingkan Strensiq dengan pengobatan lain atau dengan pasien yang tidak diobati, CHMP menganggap bahwa peningkatan yang diamati pada tulang dan pertumbuhan yang tampak mewakili manfaat penting. Karena hypophosphatasia adalah penyakit yang sangat langka, data yang merujuk pada populasi ini kemungkinan akan tetap terbatas. Adapun keamanan, reaksi di tempat injeksi dan efek samping lainnya dianggap dapat dikelola dengan rekomendasi saat ini.
Strensiq diizinkan dalam "keadaan luar biasa" karena tidak mungkin untuk mendapatkan informasi lengkap tentang obat karena kelangkaan penyakit. Setiap tahun Badan Obat Eropa akan meninjau informasi baru yang tersedia dan ringkasan ini akan diperbarui
Informasi apa yang masih ditunggu untuk Strensiq - Asfotase alfa?
Sebagai Strensiq telah disetujui dalam keadaan luar biasa, perusahaan yang memasarkannya akan membuat daftar pasien dengan hypophosphatasia untuk mengumpulkan informasi tentang penyakit dan keamanan dan kemanjuran Strensiq dalam jangka panjang.
Tindakan apa yang diambil untuk memastikan penggunaan Strensiq - Asfotase alfa secara aman dan efektif?
Rencana manajemen risiko telah dikembangkan untuk memastikan bahwa Strensiq digunakan seaman mungkin. Berdasarkan rencana ini, informasi keselamatan telah dimasukkan dalam ringkasan karakteristik produk dan selebaran paket untuk Strensiq, termasuk tindakan pencegahan yang tepat untuk diikuti oleh profesional kesehatan dan pasien.
Selain itu, perusahaan akan memberikan materi informasi kepada pasien dan perawat untuk memastikan bahwa Strensiq digunakan dengan benar dan untuk meminimalkan risiko kesalahan medis. Materi tersebut akan berisi panduan injeksi mandiri untuk pasien, serta instruksi tentang cara menyuntikkan untuk digunakan oleh orang tua atau pengasuh anak-anak dengan penyakit ini.
Perusahaan juga akan melakukan penelitian untuk mengumpulkan data tentang reaksi pasien dewasa yang diobati dengan dosis Strensiq yang digunakan dalam populasi anak. Studi yang sedang berlangsung juga akan terus meneliti manfaat Strensiq lebih lanjut pada remaja berusia 13 hingga 18 tahun.
Informasi lebih lanjut tentang Strensiq - Asphotase alfa
Untuk versi lengkap EPAR dan ringkasan rencana manajemen risiko Strensiq, lihat situs web Agensi: ema.Europa.eu/Find medicine / Human medicine / Laporan penilaian publik Eropa. Untuk informasi lebih lanjut tentang terapi Strensiq, baca paket leaflet (juga bagian dari EPAR) atau hubungi dokter atau apoteker Anda.
