Apa itu Elaprase?
Elaprase adalah konsentrat untuk larutan infus yang mengandung zat aktif idursulfase.
Untuk apa Elaprase digunakan?
Elaprase digunakan untuk mengobati pasien dengan sindrom Hunter dan ditujukan untuk penggunaan jangka panjang.
Sindrom Hunter, juga dikenal sebagai mucopolysaccharidosis II, adalah kelainan bawaan langka yang terutama menyerang pria. Pasien yang menderita gangguan ini tidak menghasilkan enzim yang disebut iduronate-2-sulfatase, yang berfungsi memecah zat dalam tubuh yang disebut glycosaminoglycans (GAGs). Akibatnya, GAG berangsur-angsur menumpuk di sebagian besar organ pasien ini, merusaknya. Ini menyebabkan berbagai gejala, terutama kesulitan bernafas dan kesulitan berjalan. Dengan tidak adanya pengobatan, gejala-gejala ini menjadi semakin parah dengan berlalunya waktu.
Karena jumlah pasien dengan sindrom Hunter kecil, penyakit ini dianggap langka dan pada 11 Desember 2001 Elaprase ditetapkan sebagai "obat yatim piatu" (obat yang digunakan untuk mengobati penyakit langka).
Obatnya hanya bisa didapat dengan resep dokter.
Bagaimana Elaprase digunakan?
Elaprase diberikan setiap minggu sebagai infus intravena (diteteskan ke pembuluh darah). Dosis untuk orang dewasa, anak-anak dan remaja adalah 0, 5 mg / kg berat badan. Dosis Elaprase yang tepat harus diencerkan dalam larutan garam sebelum diinfuskan.
Infus harus berlangsung 3 jam, yang secara bertahap dapat dikurangi menjadi 1 jam, asalkan pasien tidak memanifestasikan reaksi infus (ruam, gatal, demam, sakit kepala, hipertensi atau kemerahan).
Bagaimana cara kerja Elaprase?
Zat aktif dalam Elaprase, idursulfase, adalah salinan dari enzim manusia iduronate-2-sulfatase. sekarang
diproduksi oleh metode yang dikenal sebagai "teknologi DNA rekombinan": enzim diproduksi oleh sel manusia di mana gen (DNA) telah diperkenalkan yang membuatnya mampu menghasilkan enzim. Idursulfase menggantikan enzim yang hilang atau tidak cukup pada pasien dengan sindrom Hunter. Dengan menyediakan enzim, Anda dapat meningkatkan atau mengendalikan gejala penyakit.
Studi apa yang telah dilakukan pada Elaprase?
Efek Elaprase pertama kali diuji dalam model eksperimental sebelum dipelajari pada manusia.
Studi utama Elaprase dilakukan pada 96 pasien pria berusia antara 5 dan 31 tahun dan kemanjuran obat dibandingkan dengan plasebo (pengobatan dummy). Ukuran utama efektivitas adalah fungsi paru ("kapasitas vital paksa", jumlah udara maksimum yang dapat dikeluarkan pasien saat bernafas) dan jarak yang dapat dilalui pasien dalam 6 menit, yang mengukur efeknya. sendi penyakit di jantung, paru-paru, sendi dan organ lainnya. Langkah-langkah ini diambil sebelum pengobatan dan setelah 52 minggu perawatan.
Apa manfaat yang telah ditunjukkan Elaprase selama studi?
Studi ini menunjukkan bahwa Elaprase meningkatkan fungsi paru-paru dan kemampuan pasien untuk berjalan. Setelah 52 minggu, pasien yang diobati dengan Elaprase dapat melakukan perjalanan 43, 3 m dalam 6 menit, sementara yang diobati dengan plasebo hanya 8, 2 m. Obat ini juga menghasilkan peningkatan fungsi paru-paru, sementara sedikit kerusakan ditemukan pada pasien yang diobati dengan plasebo.
Apa risiko yang terkait dengan Elaprase?
Efek samping yang paling umum dari Elaprase (terlihat pada lebih dari 1 pasien dalam 10) adalah reaksi yang berhubungan dengan infus, seperti reaksi kulit (ruam atau gatal), pireksia (demam), sakit kepala, hipertensi (tekanan darah tinggi) dan pembengkakan. di situs infus. Efek samping lain yang sangat umum adalah dispepsia (mulas) dan nyeri dada. Untuk daftar lengkap semua efek samping yang dilaporkan dengan Elaprase, lihat Leaflet Paket.
Elaprase tidak boleh digunakan pada orang yang hipersensitif (alergi) terhadap idursulfase atau ke salah satu eksipien.
Mengapa Elaprase disetujui?
Komite Produk Obat untuk Penggunaan Manusia (CHMP) menyimpulkan bahwa perbaikan yang ditunjukkan oleh penelitian ini, betapapun kecilnya, mewakili manfaat klinis dalam pengobatan
Hunter memutuskan bahwa manfaat Elaprase lebih besar daripada risikonya dalam perawatan jangka panjang pasien dengan sindrom Hunter dan merekomendasikan agar Elaprase diberikan izin pemasaran.
Elaprase telah disahkan "dalam keadaan luar biasa" karena, karena sindrom Hunter adalah penyakit langka, informasi lebih rinci tentang obat tidak dapat diperoleh. European Medicines Agency (EMEA) akan meninjau informasi baru yang tersedia setiap tahun dan ringkasan ini akan diperbarui seperlunya.
Informasi apa yang masih ditunggu untuk Elaprase?
Perusahaan yang membuat Elaprase akan memeriksa efek jangka panjang dari obat dan menyelidiki untuk melihat apakah itu merangsang tubuh untuk menghasilkan antibodi (protein khusus) terhadap obat tersebut. Perusahaan juga akan memeriksa efektivitas obat pada pasien di bawah usia 5 tahun dan akan menyelidiki untuk mengetahui apakah ada efek pada paru-paru, jantung atau pembuluh darah.
Tindakan apa yang diambil untuk memastikan keamanan penggunaan Elaprase?
Perusahaan yang membuat Elaprase akan memeriksa keamanan obat dengan penyelidikan jangka panjang pasien dengan sindrom Hunter, yang akan mencakup analisis efek obat pada pasien wanita dan studi untuk menentukan apakah obat itu dapat digunakan dengan cara aman di rumah pasien.
Informasi lebih lanjut tentang Elaprase:
Pada 8 Januari 2007, Komisi Eropa mengeluarkan otorisasi pemasaran untuk Elaprase, yang berlaku di seluruh Uni Eropa, untuk Shire Human Genetic Therapies AB.
Untuk mendaftarkan Elaprase sebagai produk obat anak yatim, klik di sini.
Untuk EPAR lengkap dari Elaprase, klik di sini.
Pembaruan terakhir dari ringkasan ini: 11-2006.
