Exjade - deferasirox

Apa itu Exjade?

Exjade adalah perangkat medis yang mengandung deferasirox sebagai bahan aktif. Obat ini tersedia dalam bentuk tablet bundar putih yang dapat larut, yang dilarutkan dalam cairan seperti air, membentuk suspensi yang dapat diminum pasien. Setiap tablet mengandung 125 mg, 250 mg atau 500 mg deferasirox.

Untuk apa Exjade digunakan?

Exjade diindikasikan untuk perawatan kondisi yang dikenal sebagai kelebihan zat besi kronis (kelebihan zat besi dalam tubuh), karena seringnya transfusi darah.

Exjade digunakan untuk mengurangi jumlah zat besi yang ada dalam tubuh pasien (lebih dari enam tahun) yang menderita penyakit bawaan yang disebut beta thalassemia mayor, yang untuk perawatannya mereka harus sering menjalani transfusi darah. Pasien dengan beta thalassemia mayor tidak dapat menghasilkan jumlah hemoglobin yang cukup (protein yang ditemukan dalam sel darah merah yang membawa oksigen dalam tubuh) dan oleh karena itu sering memerlukan transfusi darah. "Transfusi yang sering" berarti setidaknya 7 ml sel darah merah pekat per kilogram berat badan dalam sebulan.
Eksjade juga diindikasikan ketika terapi dengan deferoxamine (obat lain yang digunakan untuk mengobati kelebihan zat besi kronis) dikontraindikasikan atau tidak memadai pada pasien yang menderita jenis anemia lain, anak-anak berusia antara dua dan lima tahun dan pasien dengan thalassemia beta. jurusan yang menerima transfusi yang jarang.

Karena jumlah pasien yang menderita kelebihan zat besi kronis rendah, penyakit ini dianggap langka. Exjade ditunjuk sebagai "obat yatim" (obat yang digunakan untuk penyakit langka) pada 13 Maret 2002.

Obatnya hanya bisa didapat dengan resep dokter.

Bagaimana Exjade digunakan?

Pengobatan exjade harus dimulai dan dipelihara oleh dokter yang berpengalaman dalam pengobatan kelebihan zat besi kronis karena seringnya transfusi darah. Hanya pasien yang tidak memiliki disfungsi ginjal yang dapat diobati dengan Exjade. Pengobatan dimulai setelah transfusi kepada pasien sekitar 100 ml sel darah merah pekat untuk setiap kilogram berat badan atau ketika ada tanda-tanda kelebihan zat besi (yaitu ketika kadar feritin

serum, protein yang menyimpan zat besi, melebihi 1 mg per liter). Perawatan biasanya dimulai dengan dosis 20 mg per kilogram berat badan. Bergantung pada transfusi pasien, dosis awal 10 mg atau 30 mg / kg juga dapat digunakan. Dosis ini kemudian disesuaikan, jika perlu, setiap tiga hingga enam bulan, tergantung pada respons pasien.

Exjade harus diminum setiap hari, lebih disukai pada waktu yang sama, dengan perut kosong (setidaknya 30 menit sebelum makan). Jumlah tablet dari setiap konsentrasi yang membentuk dosis dihitung berdasarkan berat badan pasien. Tablet dilarutkan dengan mencampurkannya ke dalam segelas air atau jus buah untuk mendapatkan suspensi yang dapat diminum pasien.

Bagaimana cara kerja Exjade?

Ketika pasien menerima transfusi berulang untuk mengobati anemia, sel darah merah yang ditransfusikan membawa zat besi ke dalam tubuh. Namun, tubuh tidak memiliki cara alami untuk menghilangkan kelebihan zat besi, yang karenanya cenderung menumpuk dan, seiring waktu, dapat merusak organ-organ penting seperti jantung atau hati. Bahan aktif dalam Exjade, deferasirox, adalah "chelator besi". Itu mengikat besi yang ada di dalam tubuh untuk membentuk senyawa, yang disebut "chelate", yang dapat dikeluarkan oleh tubuh, terutama melalui kotoran. Ini membantu memperbaiki kelebihan zat besi dan mencegah kerusakan akibat kelebihan zat besi.

Studi apa yang telah dilakukan pada Exjade?

Efek Exjade telah diuji dalam model eksperimental sebelum dipelajari pada manusia. Studi efikasi utama membandingkan Exjade dengan deferoxamine pada 591 pasien dengan beta thalassemia mayor (di mana sekitar setengahnya berusia di bawah 16 tahun dan 56 di bawah usia enam tahun). Dalam penelitian tersebut, dokter dan pasien mengetahui obat yang digunakan. Ini karena, sementara Exjade diberikan secara oral, deferoxamine diambil dengan infus subkutan (injeksi yang dilakukan sangat lambat di bawah kulit) sepanjang malam. Khasiat diukur dengan melihat kadar zat besi di hati sebelum dan setelah satu tahun pengobatan dengan obat-obatan.

Sebuah studi tambahan melihat efektivitas Exjade pada 184 pasien yang tidak dapat diobati dengan deferoxamine, termasuk pasien dengan beta thalassemia mayor dan jenis anemia lainnya.

Apa manfaat yang ditunjukkan Exjade selama studi?

Pada akhir penelitian utama, 53% pasien yang menerima Exjade menunjukkan respon yang cukup terhadap pengobatan, dibandingkan dengan 66% pasien yang diobati dengan deferoxamine. Ini berarti bahwa Exjade mungkin tidak seefektif obat pembanding. Namun demikian, mengingat 381 pasien yang memiliki tingkat zat besi yang sangat tinggi di hati pada awal penelitian dan yang menerima jumlah Exjade atau deferoxamine yang sebanding, kedua obat tersebut efektif. Dalam penelitian ini, pasien di bawah usia enam tahun terlalu sedikit untuk menunjukkan keamanan dan kemanjuran Exjade pada kelompok usia ini.

Dalam studi tambahan, lebih dari setengah pasien yang tidak dapat diobati dengan deferoxamine telah menanggapi pengobatan dengan Exjade setelah satu tahun, termasuk pasien yang berusia antara dua dan lima tahun.

Apa risiko yang terkait dengan Exjade?

Efek samping Exjade yang paling umum (terlihat pada lebih dari 1 pasien dalam 10) adalah peningkatan kreatinin darah ( penanda masalah ginjal). Untuk daftar lengkap semua efek samping yang dilaporkan dengan Exjade, lihat Leaflet Paket.

Exjade dikontraindikasikan pada orang yang hipersensitif (alergi) terhadap deferasirox atau eksipien lain dan pada orang dengan pembersihan kreatinin (ukuran kemampuan ginjal untuk mengeluarkan kreatinin darah) kurang dari 60 ml per menit. Ini tidak boleh digunakan dalam kombinasi dengan chelators besi lainnya.

Sangat penting bahwa fungsi ginjal dan hati pasien diperiksa dengan tes darah sebelum memulai pengobatan dengan Exjade dan secara teratur, selama perawatan dengan obat. Dosis harus risotto atau pengobatan dihentikan jika pasien menderita penyakit ginjal atau hati. Exjade dikontraindikasikan pada orang dengan penyakit hati yang parah, karena belum diuji pada pasien tersebut.

Mengapa Exjade disetujui?

Komite Produk Obat untuk Penggunaan Manusia (CHMP) menyimpulkan bahwa manfaat Exjade lebih besar daripada risiko dalam pengobatan kelebihan zat besi kronis karena seringnya transfusi darah pada pasien dengan beta thalassemia mayor. Pada pasien yang kurang sering menerima transfusi, Exjade adalah alternatif untuk deferoxamine, ketika itu tidak dapat digunakan atau tidak memadai. Karena itu Komite merekomendasikan pemberian otorisasi pemasaran untuk produk obat ini.

Tindakan apa yang diambil untuk memastikan penggunaan Exjade yang aman?

Perusahaan yang bertanggung jawab untuk memasok Exjade diharuskan menyiapkan dokumen untuk dokter, untuk dibagikan pada saat pemasaran, untuk memastikan bahwa, pada saat meresepkan obat, mereka menyadari perlunya memantau kesehatan pasien, khususnya cara fungsi ginjal. Perusahaan juga akan menyiapkan file serupa untuk pasien.