Naglazyme - galsulfase

Apa itu Naglazyme?

Naglazyme adalah solusi untuk infus (menetes ke pembuluh darah). Ini mengandung zat aktif galsulfase.

Untuk apa Naglazyme digunakan?

Naglazyme digunakan dalam pengobatan pasien dengan mucopolysaccharidosis VI (MPS VI atau Maroteaux-Lamy syndrome). Penyakit ini disebabkan oleh kurangnya enzim yang disebut arylsulfatase B, yang diperlukan untuk pemecahan zat dalam tubuh yang dikenal sebagai glikosaminoglikan (GAG). Jika enzim tidak ada, GAG tidak dapat dipecah dan terakumulasi dalam sel. Dengan demikian tanda-tanda penyakit muncul, yang paling jelas adalah perawakan pendek, kepala besar dan kesulitan berjalan. Penyakit ini biasanya didiagnosis pada anak-anak berusia antara satu dan lima tahun.

Karena jumlah pasien dengan MPS VI rendah, penyakit ini dianggap "langka"; Naglazyme ditunjuk sebagai "obat yatim" (obat yang digunakan untuk penyakit langka) pada 14 Februari 2001.

Bagaimana Naglazyme digunakan?

Pengobatan dengan Naglazyme harus diawasi oleh dokter yang berpengalaman dalam manajemen pasien dengan MPS VI atau penyakit serupa. Itu harus diberikan di hadapan ketersediaan peralatan resusitasi jika terjadi keadaan darurat medis.

Naglazyme diberikan sebagai infus empat jam seminggu sekali. Sebelum setiap infus, pasien harus minum antihistamin untuk mengurangi risiko reaksi alergi dan mungkin juga menerima obat untuk mencegah demam. Meskipun pasien di bawah usia lima tahun tidak dimasukkan dalam studi Naglazyme utama, penting bahwa mereka diperlakukan seolah-olah mereka memiliki bentuk MPS VI yang parah.

Bagaimana cara kerja Naglazyme?

Naglazyme adalah terapi penggantian enzim. Terapi penggantian enzim memberi pasien enzim yang kurang mereka miliki. Zat aktif dalam Naglazyme, galsufase, adalah salinan dari enzim manusia arylsulfatase B. Naglazyme membantu memecah GAG dan memblokir akumulasi mereka dalam sel. Ini dapat memperbaiki gejala MPS VI, termasuk jarak yang bisa ditempuh oleh penderita penyakit ini. Galsulfase diproduksi dengan metode yang dikenal sebagai "teknologi DNA rekombinan": itu terdiri dari sel di mana gen (DNA) telah diperkenalkan yang membuatnya mampu menghasilkan enzim.

Bagaimana Naglazyme dipelajari?

Naglazyme dibandingkan dengan plasebo (pengobatan dummy) dalam satu studi utama dengan 39 pasien MPS VI berusia antara lima dan 29 tahun. Ukuran efektivitas utama adalah jarak yang bisa ditempuh pasien setelah 24 minggu perawatan.

Apa manfaat yang ditunjukkan Naglazyme selama penelitian?

Naglazyme lebih efektif daripada plasebo. Setelah 24 minggu perawatan, jarak rata-rata

bepergian dalam 12 menit meningkat 109 meter pada pasien yang diobati dengan Naglazyme, dan 18 meter pada mereka yang diobati dengan plasebo.

Apa risiko yang terkait dengan Naglazyme?

Dalam studi, efek samping yang paling umum dilaporkan dengan Naglazyme (terlihat pada lebih dari 1 pasien dalam 10) adalah: sakit telinga, dyspnoea (kesulitan bernafas), nyeri umum dan reaksi infus (seperti demam, kedinginan, ruam dan urtikaria). Untuk daftar lengkap semua efek samping yang dilaporkan dengan Naglazyme, lihat Package Leaflet.

Naglazyme tidak boleh digunakan pada orang yang mungkin hipersensitif (alergi) terhadap galsulfase atau salah satu bahan lainnya.

Mengapa Naglazyme disetujui?

Komite Produk Obat untuk Penggunaan Manusia (CHMP) telah menetapkan bahwa, dibandingkan dengan pasien yang diobati dengan plasebo, pengobatan dengan Naglazyme pada pasien dengan MPS VI memberikan manfaat seperti, misalnya, peningkatan mobilitas. Naglazyme hanya sedikit memperbaiki gejala MPS VI; karena ini adalah penyakit serius dan karena tidak ada pengobatan alternatif untuk sebagian besar pasien dengan penyakit ini, CHMP menganggap bahwa manfaat Naglazyme lebih besar daripada risikonya sehubungan dengan terapi penggantian enzim jangka panjang pada pasien yang didiagnosis dikonfirmasi oleh MPS VI. Komite merekomendasikan agar Naglazyme diberikan izin pemasaran. Naglazyme diotorisasi dalam "keadaan luar biasa". Ini berarti bahwa karena penyakit ini jarang terjadi, belum mungkin untuk mendapatkan informasi lengkap tentang Naglazyme. Badan Obat Eropa akan meninjau setiap tahun setiap informasi baru yang akan tersedia pada obat dan, jika perlu, ringkasan ini akan diperbarui.

Informasi apa yang masih ditunggu di Naglazyme?

Perusahaan yang membuat Naglazyme sedang melakukan penelitian untuk memeriksa kemanjuran dan keamanan jangka panjang Naglazyme pada wanita hamil dan menyusui, dan pada anak-anak di bawah usia lima tahun, untuk melihat apakah mereka mengembangkan antibodi (protein yang diproduksi dalam tubuh pada respons terhadap asupan Naglazyme yang dapat memengaruhi respons terhadap pengobatan) dan memeriksa efek samping obat. Selain itu, perusahaan manufaktur sedang melakukan studi untuk menentukan dosis optimal untuk diberikan kepada pasien secara teratur dalam jangka panjang.

Tindakan apa yang diambil untuk mengurangi risiko yang terkait dengan Naglazyme?

Perusahaan yang membuat Naglazyme telah mengadopsi rencana untuk memantau keamanan dan efektivitas jangka panjang dari obat tersebut, mengumpulkan semua data yang diperlukan dari pasien yang dirawat dengannya.