Untuk apa Orphacol - Cholic acid digunakan dan untuk apa ia digunakan?
Orphacol adalah obat yang mengandung asam cholic, zat yang ada dalam empedu yang digunakan untuk mencerna lemak. Orphacol diindikasikan untuk perawatan orang dewasa dan anak-anak dari usia satu bulan yang tidak dapat menghasilkan empedu karena kelainan genetik. Ini digunakan pada pasien yang tidak memiliki jumlah yang cukup dari dua enzim hati spesifik (3β-hydroxy-Δ5-C27-steroid oxidoreductase atau 3-oxo-Δ4-steroid-5β-reductase). Defisit ini mengganggu kemampuan hati untuk menghasilkan jumlah yang cukup dari komponen empedu utama, yang disebut asam empedu primer, seperti asam kolat. Ketika ada kekurangan asam empedu primer ini, tubuh memproduksi asam empedu abnormal yang dapat merusak hati, menghasilkan gagal hati yang parah. Karena jumlah pasien dengan kesalahan bawaan sintesis asam empedu primer rendah, penyakit ini dianggap "langka" dan Orphacol ditetapkan sebagai "obat yatim piatu" (obat yang digunakan untuk penyakit langka) pada 18 Desember 2002.
Bagaimana Orphacol - Cholic acid digunakan?
Obat hanya dapat diperoleh dengan resep dan pengobatan dengan Orphacol harus dimulai dan dipantau oleh dokter yang berspesialisasi dalam penyakit hati. Orphacol tersedia dalam bentuk kapsul dan harus dikonsumsi pada waktu yang sama setiap hari selama makan. Dosis harian antara 5 dan 15 mg per kg berat badan, cukup untuk setiap pasien berdasarkan keadaan asam empedu, mulai dari dosis harian minimum 50 mg hingga dosis maksimum 500 mg. Pada anak-anak yang tidak dapat menelan kapsul, isinya dapat ditambahkan ke susu botol atau jus buah. Pengobatan harus dihentikan jika fungsi hati tidak membaik selama tiga bulan.
Bagaimana cara kerja Orphacol - Cholic acid?
Asam kolat adalah asam empedu primer utama yang diproduksi oleh hati. Asam kolat dalam Orphacol menggantikan asam kolat yang seharusnya diproduksi oleh tubuh pasien. Dengan cara ini membantu mengurangi produksi asam empedu yang abnormal dan meningkatkan aktivitas empedu yang normal dalam sistem pencernaan, meringankan gejala-gejala kondisi tersebut.
Apa manfaat yang ditunjukkan asam Orphacol - Cholic selama penelitian?
Karena asam cholic adalah zat yang dikenal dan penggunaannya dalam defisit enzimatik ini dikonsolidasikan, pemohon mempresentasikan data dari literatur ilmiah. Pemohon mempresentasikan data dari literatur ilmiah, dikumpulkan pada 49 pasien dengan kesalahan bawaan sintesis asam empedu primer (38 pasien dengan defisiensi 3-hidroksi-Δ5-C27-steroid oksidoreduktase steroid dan 11 pasien dengan defisiensi 3-okso-Δ4 -steroide-5β-reductase). Dia kemudian membandingkan efek pada 28 subyek yang diobati dengan asam cholic dibandingkan dengan efek pada pasien yang diobati dengan asam empedu yang berbeda atau tidak dikenai terapi substitusi. Dari literatur ilmiah muncul bahwa pengobatan dengan asam kolat mengurangi jumlah asam empedu abnormal pada pasien, mengembalikan fungsi hati yang normal dan membantu untuk menunda atau mencegah perlunya transplantasi hati.
Apa risiko yang terkait dengan Orphacol - asam Cholic?
Efek samping yang terlihat pada Orphacol adalah diare, gatal, peningkatan transaminase (enzim hati) dan kadang-kadang batu empedu, walaupun frekuensinya tidak dapat diestimasi secara andal berdasarkan pada data terbatas yang tersedia. Orphacol tidak boleh digunakan pada orang yang mungkin hipersensitif (alergi) terhadap asam kolat atau bahan lainnya. Seharusnya tidak diberikan kepada pasien yang menggunakan fenobarbital, obat yang digunakan untuk mengobati epilepsi.
Mengapa Orphacol - asam Cholic disetujui?
Komite Badan untuk Produk Obat untuk Penggunaan Manusia (CHMP) mencatat bahwa penggunaan asam kolat dalam pengobatan kesalahan bawaan sintesis asam empedu primer dikonsolidasikan dalam praktik medis dan didokumentasikan dengan baik dalam literatur ilmiah, meskipun jumlah kasus yang didokumentasikan rendah karena kelangkaan kondisi. Karena itu ia memutuskan bahwa manfaat Orphacol lebih besar daripada risikonya dan merekomendasikannya untuk diberi izin pemasaran. Orphacol diizinkan dalam "keadaan luar biasa" karena informasi lengkap tentang Orphacol tidak dapat diperoleh karena kelangkaan penyakit. Setiap tahun Badan Obat Eropa akan meninjau informasi baru yang tersedia dan ringkasan ini akan diperbarui.
Informasi apa yang masih ditunggu untuk Orphacol - Cholic acid?
Karena Orphacol telah diotorisasi dalam keadaan luar biasa, perusahaan yang memasarkan Orphacol akan membuat database pasien yang dirawat dengan Orphacol untuk memantau keamanan dan kemanjuran pengobatan dan akan menyajikan hasilnya kepada CHMP secara berkala dan khusus.
Langkah-langkah apa yang diambil untuk memastikan penggunaan Orphacol - Cholic acid yang aman dan efektif?
Rencana manajemen risiko telah dikembangkan untuk memastikan Orphacol digunakan seaman mungkin. Berdasarkan rencana ini, informasi keselamatan telah dimasukkan dalam ringkasan karakteristik produk dan leaflet paket untuk Orphacol, termasuk tindakan pencegahan yang tepat untuk diikuti oleh profesional kesehatan dan pasien. Perusahaan yang membuat Orphacol juga akan memberikan dokter di semua Negara Anggota yang berniat meresepkan Orphacol dengan dokumen yang berisi literatur produk dan informasi mengenai diagnosis yang benar dari kondisi ini, risiko efek samping dan penggunaan obat yang benar.
Informasi lebih lanjut tentang Orphacol - Asam Cholic
Pada 12 September 2013, Komisi Eropa mengeluarkan otorisasi pemasaran untuk Orphacol, yang berlaku di seluruh Uni Eropa. Untuk informasi lebih lanjut tentang perawatan dengan Orphacol, baca paket leaflet (juga bagian dari EPAR) atau hubungi dokter atau apoteker Anda. Ringkasan pendapat Komite Orphacol untuk Produk Obat Orphan tersedia di situs web Agency: ema.Europa.eu/Find medicine / Human medicine / Penunjukan penyakit langka. Pembaruan terakhir dari ringkasan ini: 09-2013.
