Untuk apa Pheburane - sodium phenylbutyrate digunakan?
Pheburane adalah obat yang mengandung zat aktif sodium phenylbutyrate . Ini digunakan untuk mengobati pasien yang menderita kelainan yang terkait dengan siklus urea. Pasien-pasien ini tidak dapat menghilangkan residu nitrogen dari tubuh karena mereka kekurangan beberapa enzim yang biasanya ditemukan di hati. Di dalam tubuh, residu nitrogen ditemukan dalam bentuk amonia yang beracun ketika terakumulasi, terutama untuk otak. Pheburane digunakan pada pasien yang kekurangan satu atau lebih enzim berikut: carbamyl phosphate synthetase, ornithine transcarbamylase atau argininosuccinate synthase. Ini dapat digunakan pada pasien dengan bentuk penyakit berikut:
- penyakit "awitan dini" pada pasien yang menunjukkan kekurangan satu atau lebih enzim ini dalam beberapa bulan pertama kehidupan;
- penyakit onset lambat pada pasien yang menunjukkan kekurangan parsial satu atau lebih dari enzim ini setelah usia satu bulan dan memiliki kadar amonia yang tinggi yang telah mempengaruhi aktivitas otak.
Pheburane adalah obat hybrid. Ini artinya mirip dengan "obat rujukan" yang mengandung bahan aktif yang sama, tetapi butiran Pheburane tersedia dengan dosis yang lebih rendah dan mengandung eksipien yang berbeda (bahan tidak aktif) untuk menutupi rasa tidak enak dari bahan aktif. Obat rujukan untuk Pheburane adalah Ammonaps.
Bagaimana Pheburane digunakan - sodium phenylbutyrate?
Pheburane tersedia dalam butiran (483 mg / g). Itu hanya dapat diperoleh dengan resep; perawatan harus diikuti oleh dokter yang berpengalaman dalam merawat pasien yang menderita gangguan siklus urea. Pheburane harus dikombinasikan dengan diet rendah protein untuk mengurangi asupan nitrogen. Dosis harian Pheburane disesuaikan secara individual untuk setiap pasien dan tergantung pada diet, tinggi dan berat pasien. Tes darah rutin diperlukan untuk menentukan dosis harian yang tepat. Dosis harian Pheburane harus dibagi menjadi jumlah yang identik dan diberikan setiap kali makan. Butiran dapat ditaburkan di makanan segera sebelum ditelan atau diletakkan di mulut dan segera ditelan dengan minuman. Pheburane bisa menjadi pengobatan jangka panjang kecuali pasien memiliki transplantasi hati yang sukses.
Bagaimana cara kerja Pheburane - sodium phenylbutyrate?
Setiap protein membawa nitrogen ke tubuh; nitrogen kemudian diubah menjadi amonia. Pasien yang menderita gangguan siklus urea tidak dapat menghilangkan amonia dari tubuh, sehingga dapat mencapai tingkat tinggi, yang dapat menyebabkan masalah serius, termasuk kecacatan, cedera otak, dan kematian. Bahan aktif dalam Pheburane, sodium phenylbutyrate, ditransformasikan dalam tubuh menjadi zat yang disebut phenylacetate. Phenylacetate bergabung dengan glutamine asam amino, yang mengandung nitrogen, untuk membentuk zat yang dapat dihilangkan dari tubuh oleh ginjal. Ini memungkinkan kadar nitrogen dalam tubuh menurun, mengurangi tingkat amonia yang dihasilkan
Studi apa yang telah dilakukan pada Pheburane - sodium phenylbutyrate?
Studi pasien terbatas pada tes untuk membuktikan bahwa Pheburane adalah bioekuivalen dengan obat referensi yang disebut Ammonaps. Dua obat adalah bioekuivalen ketika mereka menghasilkan tingkat bahan aktif yang sama dalam tubuh.
Apa manfaat dan risiko Pheburane - sodium phenylbutyrate?
Karena Pheburane adalah obat hibrida, bioekuivalen dengan obat rujukan, manfaat dan risikonya dianggap sama dengan obat rujukan.
Mengapa Pheburane - sodium phenylbutyrate disetujui?
Komite Badan untuk Produk Obat untuk Penggunaan Manusia (CHMP) menyimpulkan bahwa Pheburane telah terbukti memiliki kualitas yang sebanding dan menjadi bioekuivalen dengan Ammonaps. Oleh karena itu, CHMP mempertimbangkan bahwa, seperti dalam kasus Ammonaps, manfaatnya lebih besar daripada risiko yang diidentifikasi dan direkomendasikan untuk menyetujui penggunaan Pheburane di UE.
Tindakan apa yang diambil untuk memastikan penggunaan Pheburane - sodium phenylbutyrate yang aman dan efektif?
Informasi keselamatan telah dimasukkan dalam ringkasan karakteristik produk dan selebaran paket untuk Pheburane, termasuk tindakan pencegahan yang tepat untuk diikuti oleh profesional kesehatan dan pasien.
Informasi lain tentang Pheburane - sodium phenylbutyrate
Pada 31 Juli 2013, Komisi Eropa mengeluarkan otorisasi pemasaran untuk Pheburane, yang berlaku di seluruh Uni Eropa. Untuk informasi lebih lanjut tentang terapi Pheburane, baca paket leaflet (juga bagian dari EPAR) atau hubungi dokter atau apoteker Anda. Pembaruan terakhir dari ringkasan ini: 08-2013.
