Untuk apa Raxone dan Idebenone digunakan dan untuk apa Raxone?
Raxone adalah obat yang diindikasikan untuk pengobatan gangguan penglihatan pada orang dewasa dan remaja dari usia 12 tahun dengan Leber's hereditary optic neuropathy (LHON), suatu kelainan bawaan yang ditandai dengan hilangnya penglihatan secara progresif. Raxone mengandung zat aktif idebenone.
Karena jumlah pasien dengan neuropati optik turun-temurun Leber rendah, penyakit ini dianggap 'langka' dan Raxone ditetapkan sebagai 'obat yatim piatu' (obat yang digunakan untuk penyakit langka) pada 15 Februari 2007.
Raxone adalah obat "hibrida". Ini berarti bahwa Raxone mirip dengan "obat rujukan" yang mengandung bahan aktif yang sama, tetapi dengan formulasi yang berbeda. Obat rujukan untuk Raxone adalah Mnesis (45 mg tablet).
Bagaimana Raxone - Idebenone digunakan?
Raxone hanya bisa didapatkan dengan resep dokter. Perawatan harus dimulai dan diawasi oleh dokter yang berpengalaman di LHON. Obat ini tersedia dalam bentuk 150 mg tablet dan dosis yang dianjurkan adalah dua tablet tiga kali sehari, untuk dikonsumsi bersama makanan.
Bagaimana cara kerja Raxone - Idebenone?
Bahan aktif dalam Raxone, idebenone, adalah agen antioksidan yang bekerja pada mitokondria (struktur sel yang menghasilkan energi yang diperlukan untuk berfungsinya sel). Mutasi (cacat) bahan genetik mitokondria diamati pada pasien dengan neuropati optik herediter Leber. Ini berarti bahwa mitokondria tidak berfungsi dengan baik dan, alih-alih menghasilkan energi, menghasilkan bentuk oksigen beracun (radikal bebas) yang merusak sel-sel saraf mata yang bertanggung jawab untuk penglihatan. Idebenone diyakini membantu meningkatkan produksi energi dengan mengembalikan fungsi mitokondria, sehingga dapat mencegah kerusakan sel dan kehilangan penglihatan yang diamati pada LHON.
Apa manfaat yang ditunjukkan Raxone - Idebenone selama studi?
Raxone dipelajari dalam satu studi utama yang melibatkan 85 pasien dengan neuropati optik herediter Leber, di mana Raxone dibandingkan dengan plasebo (pengobatan dummy) selama 24 minggu. Ukuran utama efektivitas adalah peningkatan penglihatan, sebagian besar dicatat pada jumlah huruf yang dapat dibaca pasien ketika memeriksa tampilan standar octotype. Pada akhir penelitian, pasien yang diobati dengan Raxone mampu membaca rata-rata 3-6 lebih banyak surat daripada yang menggunakan plasebo. Selain itu, beberapa pasien yang pada awal penelitian tidak dapat membaca tabel optotypical (diklasifikasikan sebagai "tidak terdaftar") dapat membaca setidaknya satu baris pada akhir perawatan, dan ini adalah satu lagi hasil penting secara klinis. Selanjutnya, pada 30% dari subyek yang diobati dengan Raxone (16 dari 53), pemulihan penglihatan yang signifikan secara klinis diamati pada setidaknya satu mata dibandingkan dengan 10% pasien (3 dari 29) dalam kelompok plasebo.
Data tambahan yang mendukung manfaat Raxone diambil dari program akses diperpanjang, di mana Raxone dibuat tersedia untuk pasien individu yang tidak berpartisipasi dalam studi klinis, serta survei studi kasus, yang termasuk data pasien dengan LHON tidak menjalani terapi apa pun.
Dari analisis semua data ini muncul model yang koheren bahwa, secara umum, persentase yang lebih besar dari pasien yang diobati dengan Raxone menunjukkan perbaikan dalam penglihatan mereka dibandingkan dengan pasien yang tidak diobati atau diobati dengan plasebo.
Apa risiko yang terkait dengan Raxone - Idebenone?
Efek samping Raxone yang paling umum (yang dapat mempengaruhi lebih dari 1 dalam 10 orang) adalah nasofaringitis dan batuk; diare ringan hingga sedang dan nyeri punggung bawah (yang dapat mempengaruhi hingga 1 dari 10 orang) juga sering terjadi.
Untuk daftar lengkap semua efek samping yang dilaporkan dengan Raxone dan batasannya, lihat leaflet paket.
Mengapa Raxone - Idebenone disetujui?
Komite Badan untuk Produk Obat untuk Penggunaan Manusia (CHMP) memutuskan bahwa manfaat Raxone lebih besar daripada risikonya dan merekomendasikannya agar disetujui untuk digunakan di UE.
Komite mencatat tidak adanya terapi untuk pencegahan atau pengobatan gangguan penglihatan pada pasien dengan LHON. Hasil penelitian utama menunjukkan peningkatan penglihatan pada pasien yang diobati dengan Raxone dan tren ini terhadap efek menguntungkan dikonfirmasi oleh data tambahan dari program akses yang diperluas dan survei studi kasus.
Mengenai keamanan Raxone, efek samping yang terlihat pada obat kebanyakan intensitasnya ringan atau sedang.
Raxone diotorisasi dalam "keadaan luar biasa" karena informasi lengkap tentang Raxone tidak dapat diperoleh karena kelangkaan penyakit. Setiap tahun Badan Obat Eropa akan meninjau informasi baru yang tersedia dan ringkasan ini akan diperbarui.
Informasi apa yang masih ditunggu untuk Raxone - Idebenone?
Karena Raxone telah diizinkan dalam keadaan luar biasa, perusahaan yang memasarkan Raxone akan melakukan studi lebih lanjut tentang efek jangka panjang dan keamanan obat, dan akan membuat dan memelihara daftar pasien dengan LHON yang dirawat dengan obat.
Tindakan apa yang diambil untuk memastikan penggunaan Raxone - Idebenone yang aman dan efektif?
Rencana manajemen risiko telah dikembangkan untuk memastikan bahwa Raxone digunakan seaman mungkin. Berdasarkan rencana ini, informasi keselamatan telah dimasukkan dalam ringkasan karakteristik produk dan selebaran paket untuk Raxone, termasuk tindakan pencegahan yang tepat untuk diikuti oleh profesional kesehatan dan pasien.
Informasi lebih lanjut tentang Raxone - Idebenone
Untuk informasi lebih lanjut tentang perawatan dengan Raxone, bacalah leaflet paket (juga bagian dari EPAR) atau hubungi dokter atau apoteker Anda.
Ringkasan pendapat Komite Raxone untuk Produk Obat Orphan tersedia di situs web Agensi: ema.Europa.eu/Find medicine / Human medicine / Penunjukan penyakit langka.
