Apa itu Orfadin?
Orfadin adalah obat yang mengandung zat aktif nitisinone dan tersedia dalam kapsul putih (2, 5 dan 10 mg).
Untuk apa Orfadin digunakan?
Orfadin digunakan untuk mengobati tyrosinemia herediter tipe 1 (HT-1). Ini adalah penyakit anak yang langka di mana tubuh gagal untuk sepenuhnya mendegradasi asam amino tyrosine. Akibatnya, zat berbahaya terbentuk dan menumpuk di dalam tubuh, menyebabkan masalah hati yang parah dan kanker hati pada anak kecil. Orfadin diberikan pada diet rendah asam amino tyrosine dan phenylalanine.
Karena jumlah pasien dengan HT-1 rendah, penyakit ini dianggap "langka" dan Orfadin diberi status "obat yatim" (obat yang digunakan untuk penyakit langka) pada tanggal 29 Desember 2000.
Obatnya hanya bisa didapat dengan resep dokter.
Bagaimana Orfadin digunakan?
Perawatan dengan Orfadin harus dimulai dan dipantau oleh dokter yang berpengalaman dalam perawatan pasien dengan HT-1. Perawatan harus dimulai sesegera mungkin dan dosis Orfadin harus disesuaikan tergantung pada respon pasien dan berat badan.
Dosis awal yang direkomendasikan adalah 1 mg per kilogram berat badan dibagi menjadi dua dosis. Kapsul biasanya ditelan utuh, tetapi dapat dibuka dan isinya dicampur dengan sedikit air atau makanan, yang harus segera ditelan. Orfadin diindikasikan untuk penggunaan jangka panjang. Pasien harus dipantau setidaknya setiap enam bulan.
Bagaimana cara kerja Orfadin?
Tirosin dimetabolisme di dalam tubuh oleh berbagai enzim. Pasien dengan HT-1 kekurangan salah satu dari enzim ini, sehingga tirosin tidak cukup dieliminasi dalam tubuh mereka, tetapi diubah menjadi zat berbahaya. Nitisone, bahan aktif dalam Orfadin, menghambat enzim yang mengubah tirosin menjadi zat berbahaya. Namun, karena tirosin tetap di dalam tubuh selama pengobatan dengan Orfadin, pasien harus mengikuti diet khusus yang buruk pada tirosin. Diet juga harus miskin fenilalanin, karena diubah menjadi tirosin dalam tubuh.
Studi apa yang telah dilakukan pada Orfadin?
Studi terbesar Orfadin dilakukan pada 257 pasien di 87 rumah sakit di 25 negara, sebagai bagian dari program "penggunaan penuh kasih". Ini adalah program di mana dokter dapat meminta obat untuk pasien sebelum akhirnya diizinkan. Studi ini melihat efek Orfadin pada kelangsungan hidup dan membandingkannya dengan laporan yang diterbitkan dalam jurnal medis yang menggambarkan kelangsungan hidup pada pasien dengan HT-1 dan hanya diobati dengan diet yang dimodifikasi.
Apa manfaat yang ditunjukkan Orfadin selama studi?
Manfaat utama Orfadin adalah meningkatkan harapan hidup. Sebagai contoh, seorang anak di bawah dua bulan dengan HT1 biasanya hanya memiliki 28% kemungkinan bertahan hidup lima tahun dengan hanya mengikuti diet. Dengan menambahkan Orfadin ke dalam terapi, tingkat kelangsungan hidup mencapai 82%. Semakin cepat terapi dimulai, semakin besar peluang untuk bertahan hidup.
Apa risiko yang terkait dengan Orfadin?
Efek samping yang paling umum dengan Orfadin (terlihat di antara 1 dan 10 pasien dalam 100) adalah trombositopenia (jumlah trombosit darah rendah), leukopenia (jumlah sel darah putih rendah), granulocytopenia (kadar granulosit rendah, sejenis sel darah putih di darah), konjungtivitis (radang selaput yang menutupi kelopak mata), opasitas kornea (kerutan kornea, lapisan transparan di depan pupil), keratitis (radang kornea), fotofobia (peningkatan sensitivitas mata terhadap cahaya) dan rasa sakit eyepieces. Banyak dari gejala-gejala ini dapat disebabkan oleh tingginya tingkat tirosin yang disebabkan oleh diet pasien yang tidak memadai. Untuk daftar lengkap semua efek samping yang dilaporkan dengan Orfadin, lihat Leaflet Paket.
Orfadin tidak boleh digunakan pada orang yang hipersensitif (alergi) terhadap nitisinone atau bahan lain dalam obat.
Mengapa Orfadin disetujui?
Komite Produk Obat untuk Penggunaan Manusia (CHMP) menemukan bahwa Orfadin tampaknya menjadi pengobatan yang efektif untuk HT-1, terutama jika dimulai lebih awal sebelum hati pasien terlalu rusak. Orfadin juga memberikan hasil yang lebih baik bagi pasien daripada hasil yang diperoleh dengan diet modifikasi yang dilaporkan dalam literatur. Oleh karena itu CHMP memutuskan bahwa manfaat Orfadin lebih besar daripada risikonya untuk pengobatan pasien dengan diagnosis HT-1 yang dikonfirmasi dalam kombinasi dengan diet rendah tirosin dan fenilalanin. Karena itu Komite merekomendasikan agar Orfadin diberikan izin pemasaran.
Informasi lebih lanjut tentang Orfadin
Pada 21 Februari 2005, Komisi Eropa memberikan otorisasi pemasaran untuk Orfadin, yang berlaku di seluruh Uni Eropa, kepada Swedish Orphan International AB.
Awalnya, Orfadin disahkan dalam "keadaan luar biasa" karena, karena penyakit ini jarang terjadi, sedikit informasi yang tersedia pada saat persetujuan. Karena perusahaan memberikan informasi tambahan yang diminta, kondisi yang merujuk pada "keadaan luar biasa" dihapus pada 21 September 2009.
Untuk ringkasan pendapat Komite Produk Obat Orphan di Orfadin klik di sini.
EPAR lengkap untuk Orfadin dapat ditemukan di sini.
Pembaruan terakhir dari ringkasan ini: 07-2009.
