Untuk apa Galafold - Migalastat digunakan?
Galafold adalah obat yang digunakan untuk mengobati pasien berusia 16 atau lebih dengan penyakit Fabry. Ini adalah penyakit keturunan yang langka di mana pasien menunjukkan berbagai mutasi (variasi) gen yang bertanggung jawab untuk memproduksi enzim yang disebut alpha-galactosidase A, yang biasanya memecah zat lemak yang disebut globotriaosilceramide (GL-3). Pada pasien dengan penyakit Fabry, enzim ini tidak berfungsi dengan baik. Akibatnya, GL-3 tidak dapat dipecah dan menumpuk di berbagai sel tubuh, termasuk sel jantung dan ginjal.
Karena jumlah pasien dengan penyakit Fabry kecil, penyakit ini dianggap 'langka' dan Galafold ditetapkan sebagai 'obat yatim piatu' (obat yang digunakan untuk penyakit langka) pada 22 Mei 2006.
Galafold mengandung bahan aktif migalastat.
Bagaimana Galafold - Migalastat digunakan?
Galafold hanya dapat diperoleh dengan resep dan pengobatan harus dimulai dan dipantau oleh dokter yang berpengalaman dalam diagnosis dan pengobatan penyakit Fabry.
Galafold tersedia dalam bentuk kapsul (123 mg). Dosis Galafold yang disarankan adalah satu kapsul setiap hari, diminum setidaknya 2 jam sebelum atau setelah konsumsi makanan.
Galafold hanya boleh digunakan pada pasien yang memiliki mutasi gen alpha-galactosidase A. Untuk informasi lebih lanjut, lihat ringkasan karakteristik produk (juga bagian dari EPAR).
Bagaimana cara kerja Galafold - Migalastat?
Galafold mengandung bahan aktif migalastat, yang berikatan dengan bentuk alfagalactosidase A tertentu yang tidak stabil, menstabilkan enzim. Ini memungkinkan enzim untuk diangkut ke area sel di mana ia dapat memecah GL-3.
Apa manfaat yang ditunjukkan Galafold - Migalastat selama studi?
Galafold dianalisis dalam dua studi utama yang melibatkan total 127 pasien dengan penyakit Fabry.
Studi pertama, yang membandingkan Galafold dengan plasebo (pengobatan dummy) pada 67 pasien, menilai persentase pasien yang menanggapi pengobatan (didefinisikan sebagai pengurangan setidaknya 50% dari deposit GL-3 di ginjal) . Secara umum, Galafold tidak lebih efektif daripada plasebo dalam mengurangi deposit GL-3; Namun, analisis lain yang hanya mencakup pasien dengan mutasi genetik yang dapat diobati dengan Galafold menunjukkan bahwa pasien merespons Galafold lebih baik daripada plasebo setelah 6 bulan pengobatan.
Studi kedua dari 60 pasien membandingkan Galafold dengan agalsidase alfa dan agalsidase beta, dua perlakuan pengganti enzim yang hilang. Ukuran utama efektivitas adalah perubahan fungsi ginjal pasien setelah 18 bulan perawatan. Dalam penelitian ini, Galafold sama efektifnya dengan terapi penggantian enzim dalam menstabilkan fungsi ginjal pasien.
Apa risiko yang terkait dengan Galafold - Migalastat?
Efek samping paling umum dari Galafold (yang dapat mempengaruhi sekitar 1 dari 10 orang) adalah sakit kepala.
Untuk daftar lengkap pembatasan dan efek samping yang dilaporkan dengan Galafold, lihat leaflet paket.
Mengapa Galafold - Migalastat disetujui?
Komite Badan untuk Produk Obat untuk Penggunaan Manusia (CHMP) memutuskan bahwa manfaat Galafold lebih besar daripada risikonya dan merekomendasikannya agar disetujui untuk digunakan di UE. Komite mencatat bahwa Galafold telah dipelajari dalam jumlah pasien yang terbatas, namun bukti yang tersedia dianggap cukup untuk penyakit langka tersebut. CHMP juga menganggap bahwa Galafold diambil secara oral dan ini bisa menjadi keuntungan dibandingkan perawatan resmi lainnya seperti terapi penggantian enzim, yang diberikan melalui infus (infus) ke dalam pembuluh darah. Adapun keamanan, Galafold ditoleransi dengan baik.
Tindakan apa yang diambil untuk memastikan penggunaan Galafold - Migalastat yang aman dan efektif?
Rencana manajemen risiko telah dikembangkan untuk memastikan bahwa Galafold digunakan seaman mungkin. Berdasarkan rencana ini, informasi keselamatan telah dimasukkan dalam ringkasan karakteristik produk dan selebaran paket untuk Galafold, termasuk tindakan pencegahan yang tepat untuk diikuti oleh profesional kesehatan dan pasien.
Informasi lebih lanjut tentang Galafold - Migalastat
Untuk EPAL lengkap Galafold, bacalah situs web Agensi: ema.europa.eu/Find medicine / Human manusia / Laporan penilaian publik Eropa. Untuk informasi lebih lanjut tentang terapi Galafold, baca paket leaflet (juga bagian dari EPAR) atau hubungi dokter atau apoteker Anda.
Ringkasan pendapat Komite Produk Obat Orphan terkait Galafold tersedia di situs web Agensi: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicine / Penunjukan penyakit langka.
