Mozobil - plerixafor

Apa itu Mozobil?

Mozobil adalah solusi untuk injeksi yang mengandung zat aktif plerixafor.

Untuk apa Mozobil digunakan?

Mozobil digunakan untuk membantu mengumpulkan sel-sel induk hematopoietik (sel-sel dalam sumsum tulang yang dapat bermutasi menjadi berbagai jenis sel darah) untuk transplantasi. Ini digunakan pada pasien dengan limfoma atau multiple myeloma (jenis kanker sel darah) untuk transplantasi autologous (ketika sel pasien sendiri digunakan dalam transplantasi). Ini hanya digunakan pada pasien yang pengumpulan sel induknya sulit.

Karena jumlah pasien yang membutuhkan mobilisasi dan pengumpulan sel induk hematopoietik rendah, penyakit ini dianggap "langka", sehingga Mozobil ditunjuk sebagai "obat yatim" (obat yang digunakan untuk penyakit langka) pada 20 Oktober 2004.

Bagaimana Mozobil digunakan?

Perawatan dengan Mozobil harus dimulai dan diawasi oleh dokter yang berpengalaman dalam onkologi atau hematologi. Setelah memberikan Mozobil kepada pasien, perlu untuk mengekstrak sel induk pasien dari darah dan menyimpannya sebelum transplantasi. Terapi karenanya harus dilakukan bekerja sama dengan pusat khusus dengan pengalaman di bidang ini dan di mana pemantauan sel induk dapat dilakukan dengan benar.

Mozobil digunakan bersama dengan hormon yang disebut granulocyte colony stimulating factor (G-CSF). G-CSF digunakan sendiri selama empat hari sebelum penambahan Mozobil. Mozobil

itu diberikan dengan injeksi subkutan, enam hingga sebelas jam sebelum sesi pengambilan sampel darah setiap pasien dan ekstraksi sel induk. Ini dapat digunakan hingga tujuh hari berturut-turut.

Bagaimana cara kerja Mozobil?

Mozobil digunakan untuk membantu memindahkan (memobilisasi) sel-sel induk dari sumsum tulang sehingga mereka dapat dilepaskan ke dalam darah. Plerixafor, bahan aktif yang ada di Mozobil, bertindak dengan menghambat aktivitas protein yang disebut "reseptor chemokine CXCR4". Protein ini membantu mempertahankan sel punca di sumsum tulang. Dengan menghalangi aktivitasnya, Mozobil memungkinkan sel-sel induk untuk dilepaskan ke dalam darah, sehingga mereka dapat dipanen.

Studi apa yang telah dilakukan di Mozobil?

Efek Mozobil pertama kali diuji dalam model eksperimental sebelum dipelajari pada manusia.

Mozobil dibandingkan dengan plasebo (pengobatan dummy) dalam dua penelitian utama yang melibatkan 298 orang dewasa dengan jenis limfoma yang disebut limfoma non-Hodgkin dan 302 orang dewasa dengan multiple myeloma. Semua pasien juga diberikan G-CSF. Parameter efikasi utama adalah jumlah pasien di mana dimungkinkan untuk mengumpulkan sejumlah sel punca dari darah dalam 2-4 hari pengumpulan. Lebih jauh, dalam penelitian tersebut jumlah pasien dengan jumlah sel punca tertentu yang dikumpulkan diamati dan di mana sel punca tersebut berhasil dicangkokkan (mulai tumbuh secara normal dan menghasilkan sel darah).

Apa manfaat yang telah ditunjukkan Mozobil selama studi?

Mozobil lebih efektif daripada plasebo dalam memobilisasi sel induk dari sumsum tulang dalam darah. Di antara pasien limfoma, 60% dari mereka yang diberi Mozobil mencapai target numerik sel punca dalam waktu 4 hari pengumpulan (89 dari 150), dibandingkan dengan 20% pasien yang menerima plasebo (29) pada 148). Di antara pasien dengan multiple myeloma, 72% dari mereka yang menerima Mozobil mencapai target numerik sel induk (106 dari 148), dibandingkan dengan 34% pasien yang menerima plasebo (53 dari 154). Dalam kedua penelitian tersebut terdapat lebih banyak pasien yang menerima Mozobil yang mencapai target numerik sel punca dan di mana sel punca berhasil dicangkokkan.

Apa risiko yang terkait dengan Mozobil?

Efek samping Mozobil yang paling umum (terlihat pada lebih dari 1 pasien dalam 10) adalah diare, mual dan reaksi di tempat suntikan. Untuk daftar lengkap semua efek samping yang dilaporkan dengan Mozobil, lihat Package Leaflet.

Mozobil tidak boleh digunakan pada orang yang mungkin hipersensitif (alergi) terhadap plerixafor atau salah satu bahan lainnya.

Mengapa Mozobil disetujui?

Komite Produk Obat untuk Penggunaan Manusia (CHMP) memutuskan bahwa manfaat Mozobil lebih besar daripada risikonya untuk digunakan dalam kombinasi dengan G-CSF untuk meningkatkan mobilisasi sel punca hematopoietik untuk darah tepi untuk dikumpulkan dan selanjutnya transplantasi autologous pada pasien dengan limfoma dan multiple myeloma dengan mobilisasi sel yang buruk. Panitia merekomendasikan pemberian otorisasi pemasaran untuk Mozobil.