Increlex - mecasermin

Apa itu Increlex?

Increlex adalah solusi untuk injeksi yang mengandung bahan aktif mecasermin.

Untuk apa Increlex digunakan?

Increlex diindikasikan untuk pengobatan jangka panjang dari kegagalan pertumbuhan pada pasien di bawah usia 18 tahun dengan "defisiensi primer yang parah dari faktor pertumbuhan seperti insulin tipe -1" (kadar hormon yang sangat rendah dalam darah yang disebut faktor pertumbuhan insulin-like type -1 atau IGF-1). IGF-1 diperlukan untuk pertumbuhan. Pasien dengan defisiensi IGF-1 menghasilkan hormon pertumbuhan, tetapi tubuh mereka tidak menghasilkan respons, sehingga mereka lebih kecil dari usia mereka. Increlex digunakan karena defisit adalah "primer", yang berarti bahwa tidak ada penyebab lain yang telah diidentifikasi untuk mengurangi kadar IGF1, seperti kekurangan gizi, rendahnya hormon tiroid atau penggunaan steroid (obat yang digunakan untuk mengurangi atau mencegah radang). Untuk informasi lebih lanjut, silakan merujuk ke ringkasan karakteristik produk (juga disertakan dengan EPAR).

Karena jumlah pasien dengan defisiensi IGF1 primer rendah, penyakit ini dianggap "langka" dan Increlex ditetapkan sebagai "obat yatim piatu" (obat yang digunakan untuk penyakit langka) pada 22 Mei 2006.

Obatnya hanya bisa didapat dengan resep dokter.

Bagaimana Increlex digunakan?

Perawatan increlex harus diawasi oleh dokter yang berpengalaman dalam diagnosis dan perawatan pasien dengan gangguan pertumbuhan.

Dosis awal yang disarankan adalah 0, 04 mg per kilogram berat badan dua kali sehari. Dosis harus disesuaikan untuk setiap pasien berdasarkan tingkat pertumbuhan dan efek samping. Dosis maksimum adalah 0, 12 mg per kilogram dua kali sehari. Increlex harus diberikan secara subkutan, mengubah lokasi administrasi setiap kali. Obat tidak boleh disuntikkan ke dalam pembuluh darah. Suntikan harus dilakukan tepat sebelum makan atau camilan. Pengobatan harus dihentikan jika pasien tidak dapat makan karena alasan apa pun. Untuk informasi lebih lanjut, lihat ringkasan karakteristik produk.

Bagaimana cara kerja Increlex?

Bahan aktif dalam Increlex, mecasermin, adalah salinan IGF-1. IGF-1 sangat penting dalam menentukan seberapa banyak seorang anak tumbuh. Hormon ini, pada kenyataannya, merangsang pembelahan dan pertumbuhan

penyerapan sel dan nutrisi, mempromosikan pertumbuhan jaringan tubuh. Increlex bertindak dengan cara yang sama seperti IGF-1 alami, menggantikan hormon yang hilang dan berkontribusi pada pertumbuhan tinggi anak.

Mecasermin diproduksi menggunakan "teknologi DNA rekombinan": yaitu, ia diperoleh dari bakteri di mana gen telah diperkenalkan yang memungkinkan mereka untuk menghasilkan IGF-1.

Studi apa yang telah dilakukan di Increlex?

Increlex telah dipelajari dalam lima studi yang melibatkan total 76 anak-anak berusia antara satu dan 15 tahun dengan defisiensi IGF-1 primer yang parah, sembilan di antaranya telah mengambil jenis IGF-1 rekombinan lain sebelum berpartisipasi dalam penelitian ini. . Karena penyakit ini jarang terjadi, banyak anak-anak telah dimasukkan dalam lebih dari satu penelitian. Dalam satu penelitian, Increlex dibandingkan dengan plasebo (pengobatan dummy) pada delapan pasien, sedangkan dalam penelitian lain Increlex tidak dibandingkan dengan pengobatan lain. Durasi studi adalah antara 15 bulan dan delapan tahun dan ukuran utama efektivitas adalah kecepatan pertumbuhan.

Apa manfaat yang ditunjukkan Increlex selama studi?

Increlex menyebabkan peningkatan signifikan dalam tingkat pertumbuhan. Jika hasil dari keempat studi dipertimbangkan bersama-sama, tingkat pertumbuhan rata-rata 2, 8 cm per tahun sebelum pengobatan. Itu tumbuh menjadi 8, 0 cm pada tahun pertama pengobatan dan 5, 8 cm pada tahun kedua. Tingkat pertumbuhan stabil di sekitar 4, 7 cm per tahun mulai dari tahun keempat perawatan.

Beberapa penelitian juga telah dilakukan pada anak-anak dengan cacat pada gen hormon pertumbuhan (GH) yang telah mengembangkan antibodi terhadap GH. Perusahaan mengajukan permohonan otorisasi untuk menggunakan Increlex pada anak-anak ini, tetapi menarik aplikasi pada akhir evaluasi obat, karena kondisi ini tidak tercantum dalam penunjukan obat "yatim".

Apa risiko yang terkait dengan Increlex?

Efek samping yang paling umum dengan Increlex (terlihat pada lebih dari 1 pasien dalam 10) adalah hipoglikemia (penurunan konsentrasi glukosa darah), hipertrofi timus (pembesaran kelenjar timus, suatu kelenjar yang terletak di bawah tulang dada yang terlibat dalam produksi antibodi), sakit kepala, gangguan pendengaran (gangguan pendengaran), hipertrofi tonsil (pembesaran tonsil), mendengkur dan hipertrofi (pembengkakan) di lokasi pemberian. Untuk daftar lengkap semua efek samping yang dilaporkan dengan Increlex, lihat Package Leaflet.

Increlex tidak boleh digunakan pada orang yang mungkin hipersensitif (alergi) terhadap mecasermin atau bahan lain dalam obat. Ini juga tidak boleh digunakan pada pasien dengan kanker yang dicurigai atau aktif (proliferasi sel abnormal). Pengobatan increlex harus dihentikan jika ada bukti keganasan. Increlex tidak boleh diberikan kepada bayi prematur atau bayi baru lahir.

Mengapa Increlex disetujui?

Komite Produk Obat untuk Penggunaan Manusia (CHMP) memutuskan bahwa manfaat Increlex lebih besar daripada risikonya untuk pengobatan jangka panjang dari kegagalan pertumbuhan pada anak-anak dan remaja dengan defisiensi primer IGF-1 yang parah. Komite merekomendasikan agar Increlex diberikan izin pemasaran.

Increlex telah disahkan dalam "keadaan luar biasa". Ini berarti, karena penyakit ini jarang terjadi, belum mungkin untuk mendapatkan informasi lengkap tentang Increlex. Badan Obat Eropa meninjau setiap tahun informasi baru yang mungkin telah tersedia dan, jika perlu, ringkasan ini akan diperbarui.

Informasi apa yang masih ditunggu untuk Increlex?

Perusahaan yang membuat Increlex akan melakukan penelitian jangka panjang untuk menilai keamanan obat, ketika pengobatan dimulai pada anak-anak dan dilanjutkan hingga dewasa.

Tindakan apa yang diambil untuk memastikan keamanan penggunaan Increlex?

Perusahaan Increlex akan menyediakan paket informasi untuk dokter dan pasien, yang akan berisi penjelasan tentang cara menggunakan obat dan deskripsi tentang efek sampingnya.

Perusahaan juga akan menyediakan kalkulator dosis untuk membantu dokter dan pasien (atau perawat) menyiapkan dosis yang tepat.