Diacomit - stiripentol

Apa itu Diacomit?

Diacomit adalah obat yang mengandung zat aktif stiripentol. Ini tersedia dalam kapsul atau dalam sachet yang mengandung (250 dan 500 mg). Sachet mengandung bubuk yang digunakan untuk mendapatkan suspensi oral (cairan yang mengandung partikel padat).

Untuk apa Diacomit digunakan?

Diacomit adalah obat anti-epilepsi. Ini diindikasikan untuk anak-anak dengan bentuk epilepsi yang sangat langka yang disebut "epilepsi mioklonik parah masa kanak-kanak" (EMSI), juga dikenal sebagai sindrom Dravet. Jenis epilepsi ini menyerang anak-anak kecil. Diacomit diindikasikan sebagai terapi tambahan untuk clobazam dan valproate (obat antiepilepsi lain) dalam pengobatan kejang tonik-klonik (krisis paling serius, di mana ada kehilangan kesadaran) yang tidak dapat dikontrol secara memadai dengan clobazam dan valproate.

Karena jumlah pasien dengan EMSI rendah, penyakit ini dianggap "langka" dan Diacomit ditetapkan sebagai "obat yatim piatu" (obat yang digunakan untuk penyakit langka) pada tanggal 5 Desember 2001.

Obatnya hanya bisa didapat dengan resep dokter.

Bagaimana Diacomit digunakan?

Terapi diacomit hanya boleh diberikan di bawah pengawasan ketat dokter yang berpengalaman dalam diagnosis dan manajemen epilepsi pada bayi dan anak-anak (dokter anak atau ahli saraf pediatrik). Dosis normal adalah 50 mg / kg berat badan, dibagi menjadi dua atau tiga dosis pada siang hari. Pengobatan biasanya dimulai dengan pengurangan dosis obat, yang secara bertahap ditingkatkan ke dosis yang dianjurkan selama tiga hari. Setelah memulai terapi dengan Diacomit, mungkin perlu untuk mengurangi dosis clobazam. Sebagai aturan, dosis valproate tidak perlu disesuaikan.

Studi utama yang dilakukan pada Diacomit dilakukan pada anak di atas tiga tahun. Keputusan mengenai penggunaan Diacomit pada anak-anak di bawah usia tiga tahun harus dibuat secara individual, jika sesuai: yaitu, obat dapat diberikan kepada anak-anak yang lebih muda hanya jika diagnosis EMSI telah dikonfirmasi.

Diacomit harus dikonsumsi bersamaan dengan makanan, tetapi tidak dengan susu atau produk susu, minuman berkarbonasi, jus buah atau makanan berkafein atau minuman atau teofilin (zat yang ditemukan, misalnya, dalam teh hitam dan hijau).

Bagaimana cara kerja Diacomit?

Cara kerja bahan aktif Diacomit, stiripentol, sebagai obat anti-epilepsi belum sepenuhnya diketahui. Ada kemungkinan bahwa ia bertindak dengan menonjolkan aktivitas obat antiepilepsi lain, mengurangi kecepatan metabolisme oleh hati. Dimungkinkan juga untuk meningkatkan kadar "neurotransmitter" yang disebut asam gamma-aminobutyric (GABA) di ruang antara sel-sel saraf di otak. Neurotransmitter adalah zat dalam tubuh yang mengirimkan sinyal dari satu sel saraf ke yang lain.

Bagaimana Diacomit dipelajari?

Efek Diacomit pertama kali diuji dalam model eksperimental sebelum dipelajari pada manusia.

Dua studi utama yang dilakukan pada Diacomit dilakukan pada 65 anak-anak dan remaja berusia antara tiga dan 18 tahun. Studi membandingkan efektivitas Diacomit, dalam kapsul atau sachet, dengan plasebo (perawatan dummy) pada pasien ini sebagai pengobatan tambahan untuk terapi yang sedang berlangsung dengan clobazam dan valproate. Ukuran utama efektivitas adalah jumlah pasien "reaktif" terhadap pengobatan. Satu pasien didefinisikan sebagai "reaktif" jika jumlah kejang pada bulan kedua pengobatan telah menurun setidaknya 50% dibandingkan dengan bulan sebelum dimulainya terapi.

Apa manfaat yang ditunjukkan Diacomit selama studi?

Jumlah pasien yang reaktif dengan Diacomit lebih tinggi daripada pasien yang diobati dengan plasebo. Dalam studi pertama, 71% pasien yang memakai Diacomit reaktif terhadap pengobatan (15 dari 21), dibandingkan dengan 5% pada kelompok plasebo (1 dari 20). Hasil serupa juga ditunjukkan dalam penelitian kedua dengan 67% pasien reaktif dengan Diacomit (8 dari 12), dibandingkan dengan 9% dari kelompok plasebo (1 dari 9). Namun, tidak jelas apakah efek ini disebabkan oleh Diacomit atau peningkatan kadar obat antiepilepsi lainnya.

Apa risiko yang terkait dengan Diacomit?

Efek samping yang paling umum terlihat dengan Diacomit (lebih dari 1 dari 10 pasien) adalah anoreksia (kehilangan nafsu makan), penurunan berat badan, insomnia, kantuk, ataksia (ketidakmampuan untuk mengkoordinasikan pergerakan otot), hipotonia (kelemahan otot) dan distonia (gangguan otot). Untuk daftar lengkap semua efek samping yang dilaporkan dengan Diacomit, lihat Leaflet Paket.

Diacomit tidak boleh digunakan pada orang yang mungkin hipersensitif (alergi) terhadap stiripentol atau bahan lainnya. Ini juga tidak boleh digunakan pada pasien yang memiliki riwayat psikosis (keadaan mental serius yang melibatkan perubahan realitas) dan dengan episode delusi (keadaan mental yang ditandai oleh kebingungan, kegembiraan, kegelisahan, dan halusinasi). Perhatian khusus harus digunakan ketika Diacomit diberikan bersamaan dengan obat-obatan lainnya. Untuk daftar lengkap obat-obatan ini, lihat paket leaflet.

Mengapa Diacomit disetujui?

Komite Produk Obat untuk Penggunaan Manusia (CHMP) menyimpulkan bahwa Diacomit telah terbukti efektif dalam pengobatan EMSI, meskipun jumlah penelitiannya buruk dan durasinya lebih pendek dari yang diharapkan oleh komite. Komite memutuskan bahwa manfaat Diacomit lebih besar daripada risikonya untuk digunakan dalam kombinasi dengan clobazam dan valproate dalam terapi tambahan kejang umum kejang tonik-klonik pada pasien dengan epilepsi mioklonik parah pada masa kanak-kanak, EMSI (atau sindrom Dravet) ) di mana kejang tidak cukup terkontrol dengan clobazam dan valproate. Karena itu panitia merekomendasikan agar Diacomit diberikan izin pemasaran.

Diacomit telah memperoleh "persetujuan bersyarat". Ini berarti lebih banyak data tentang obat yang diharapkan. Setiap tahun Badan Obat Eropa (EMEA) akan meninjau setiap informasi baru yang akan tersedia dan, jika perlu, memperbarui ringkasan ini.

Informasi apa yang masih ditunggu untuk Diacomit?

Perusahaan yang membuat Diacomit akan melakukan penelitian yang akan membandingkan Diacomit dengan clobazam, sebagai terapi tambahan dalam perawatan berkelanjutan pasien yang gejalanya tidak dikontrol secara memadai dengan clobazam dan valproate.

Tindakan apa yang diambil untuk memastikan penggunaan Diacomit yang aman?

Perusahaan yang membuat Diacomit akan memantau efek obat pada lambung dan usus dan pada tingkat pertumbuhan, khususnya dalam hal penggunaan valproate secara bersamaan. Dia juga akan melihat efek penggunaan gabungan Diacomit dengan obat lain pada risiko masalah jangka panjang yang mempengaruhi otak dan sistem saraf.