Apa itu Carbaglu?
Carbaglu adalah obat yang mengandung zat aktif yang disebut asam carglumic. Ini tersedia sebagai tablet dispersible. "Dispersible" berarti tablet dapat didispersikan (dicampur) dalam air.
Untuk apa Carbaglu digunakan?
Carbaglu diresepkan untuk pengobatan hyperammonaemia (tingkat tinggi amonia dalam darah) pada pasien tanpa enzim yang disebut N-asetilglutamat sintase (NAGS). Enzim ini biasanya membantu memetabolisme amonia. Jika enzim tidak ada, amonia tidak dapat diuraikan dan terakumulasi dalam darah. Ini adalah penyakit yang sangat langka. Pasien dengan defisiensi NAGS total yang parah dengan cepat mengembangkan konsentrasi amonia yang tinggi dalam darah segera setelah kelahiran. Pasien dengan defisiensi NAGS parsial (bentuk penyakit yang lebih ringan) dapat mengalami gejala penyakit ini setiap saat dalam kehidupan, setelah kejadian yang penuh tekanan seperti infeksi atau penyakit virus.
Mengingat rendahnya jumlah pasien dengan kekurangan NAGS, Carbaglu ditunjuk sebagai produk obat yatim (obat yang digunakan untuk mengobati penyakit langka) pada 18 Oktober 2000.
Obatnya hanya bisa didapat dengan resep dokter.
Bagaimana Carbaglu digunakan?
Perawatan dengan Carbaglu harus dimulai di bawah pengawasan dokter yang berpengalaman dalam pengobatan gangguan metabolisme. Perawatan dapat dimulai sedini hari pertama kehidupan. Dosis harian awal harus 100 mg per kilogram berat badan, tetapi dapat digunakan hingga 250 mg / kg jika perlu. Dosis kemudian harus disesuaikan untuk mempertahankan kadar amonia normal dalam darah; dosis harian biasanya antara 10 mg / kg dan 100 mg / kg. Tablet harus didispersikan (dicampur) dalam dosis kecil air sebelum diberikan kepada pasien. Mereka dapat dengan mudah dipecah menjadi dua bagian yang sama. Obat harus diberikan sepanjang hidup pasien.
Bagaimana cara Carbaglu bekerja?
Orang dengan kekurangan NAGS tidak dapat membusuk dan menghilangkan amonia. Ketika ini terjadi, amonia menumpuk di dalam darah, yang beracun bagi tubuh dan terutama bagi otak. Carbaglu memiliki struktur yang sangat mirip dengan N-acetylglutamate, yang mengaktifkan enzim yang mampu menguraikan amonia. Oleh karena itu Carbaglu mempromosikan dekomposisi amonia, mengurangi konsentrasi amonia dalam darah dan efek toksiknya.
Bagaimana Carbaglu dipelajari?
Carbaglu telah dipelajari pada 20 pasien, 12 di antaranya menderita kekurangan NAGS dan dirawat selama rata-rata tiga tahun. Delapan pasien lainnya dirawat karena hiperammonemia karena penyebab lain. Perusahaan juga mempresentasikan informasi dari publikasi tentang empat pasien lain yang dirawat dengan bahan aktif Carbaglu.
Apa manfaat yang ditunjukkan Carbaglu selama studi?
Pada kebanyakan pasien, perawatan dengan Carbaglu menghasilkan normalisasi kadar amonia. Pasien yang diobati dengan Carbaglu tetap stabil tanpa perlu pembatasan diet atau obat lain.
Apa risiko yang terkait dengan Carbaglu?
Efek samping yang paling umum dengan Carbaglu (terlihat di antara 1 dan 10 pasien dalam 100) adalah peningkatan berkeringat. Untuk daftar lengkap semua efek samping yang dilaporkan dengan Carbaglu, lihat Leaflet Paket.
Carbaglu tidak boleh digunakan pada orang yang hipersensitif (alergi) terhadap asam carglumic atau ke salah satu eksipien.
Mengapa Carbaglu disetujui?
Kekurangan NAGS adalah penyakit langka yang serius, dengan konsekuensi yang berpotensi menghancurkan dan tidak ada pengobatan serupa lainnya. Berdasarkan informasi yang terbatas tentang kemanjuran dan keamanan obat yang disediakan, Komite Produk Obat untuk Penggunaan Manusia (CHMP) menyimpulkan bahwa Carbaglu efektif dalam menormalkan kadar amonia dalam darah. Komite memutuskan bahwa manfaat Carbaglu lebih besar daripada risikonya untuk mengobati hiperamonemia karena kekurangan NAGS dan oleh karena itu merekomendasikan agar Carbaglu diberikan izin pemasaran.
Carbaglu awalnya diizinkan dalam "keadaan luar biasa" karena, yang ditujukan untuk pasien yang menderita penyakit langka, tidak mungkin untuk mendapatkan informasi lengkap tentang obat. Ketika perusahaan memberikan informasi tambahan yang diminta, pembatasan "dalam keadaan luar biasa" jatuh pada 26 Juni 2006.
Informasi lebih lanjut tentang Carbaglu
Pada 24 Januari 2003, Komisi Eropa memberikan Carphanlu otorisasi pemasaran yang berlaku di seluruh Uni Eropa ke Eropa Orphan. Otorisasi pemasaran diperbarui pada 24 Januari 2008.
Untuk pendaftaran kualifikasi produk obat anak yatim Carbaglu, klik di sini.
Untuk EPAR lengkap untuk Carbaglu, klik di sini.
Pembaruan terakhir dari ringkasan ini: 04-2008.
