Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate

Untuk apa dan untuk apa Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate?

Ravicti adalah obat yang digunakan untuk pengobatan jangka panjang gangguan siklus urea pada orang dewasa dan pada anak-anak berusia dua bulan atau lebih, ketika penyakit tidak dapat dikelola hanya dengan perubahan pola makan. Pasien dengan gangguan siklus urea gagal menghilangkan limbah nitrogen dari tubuh karena kurangnya beberapa enzim hati. Di dalam tubuh, limbah nitrogen diubah menjadi amonia, yang berbahaya jika terakumulasi. Ravicti digunakan pada pasien dengan defisiensi satu atau lebih enzim berikut: carbamoyl phosphate synthetase I, ornithine carbamyltransferase, argininosuccinate synthetase, argininosuccinate lyase, arginase I dan ornithine translocase.

Ravicti mengandung bahan aktif gliserol fenilbutirat.

Karena jumlah pasien dengan gangguan siklus urea rendah, penyakit ini dianggap "langka" dan Ravicti ditetapkan sebagai "obat yatim piatu" (obat yang digunakan untuk penyakit langka) pada 10 Juni 2010

Bagaimana Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate digunakan?

Ravicti tersedia dalam bentuk cairan (1, 1 g / ml) untuk diambil secara oral atau melalui pipa yang melewati hidung dan mencapai perut atau melewati perut ke perut. Ini hanya dapat diperoleh dengan resep dokter dan harus diresepkan oleh dokter berpengalaman dalam mengobati pasien yang menderita gangguan siklus urea.

Protein adalah sumber nitrogen, oleh karena itu Ravicti harus digunakan dalam kombinasi dengan diet rendah protein khusus untuk mengurangi asupan nitrogen dan, dalam beberapa kasus, untuk suplemen makanan (berdasarkan pada asupan protein harian yang diperlukan untuk pertumbuhan dan perkembangan).

Dosis Ravicti tergantung pada diet, tinggi dan berat pasien. Selama perawatan, tes darah harus dilakukan secara teratur untuk menyesuaikan dosis harian. Dosis harian Ravicti harus dibagi dalam jumlah yang sama dan diberikan setiap kali makan. Untuk informasi lebih lanjut, lihat ringkasan karakteristik produk (juga bagian dari EPAR).

Pengobatan dengan Ravicti mungkin diperlukan untuk kehidupan, kecuali ketika pasien menerima transplantasi hati yang sukses

Bagaimana cara kerja Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate?

Zat aktif dalam Ravicti, gliserol fenilbutirat, dikonversi menjadi fenilasetat dalam tubuh. Phenylacetate bergabung dengan asam amino glutamin yang ada dalam protein, yang mengandung nitrogen, untuk membentuk zat yang dapat dihilangkan dari tubuh oleh ginjal. Ini mengurangi kadar nitrogen dalam tubuh, mengurangi jumlah amonia yang dihasilkan.

Apa manfaat yang ditunjukkan oleh Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate selama studi?

Sebuah penelitian terhadap 88 orang dewasa dengan gangguan siklus urea membandingkan Ravicti dengan natrium fenilbutirat (obat lain yang digunakan untuk mengobati gangguan siklus urea). Ukuran utama efektivitas adalah perubahan kadar amonia darah setelah 4 minggu perawatan. Studi ini mengungkapkan bahwa Ravicti setidaknya sama efektifnya dengan pembanding dalam mengendalikan amonia darah: perkiraan tingkat amonia rata-rata adalah sekitar 866 mikrometer per liter pada pasien yang diobati dengan Ravicti dan 977 mikromol per liter pada pasien yang diobati dengan natrium Phenylbutyrate. Data tambahan dari studi suportif menunjukkan efek analog Ravicti pada anak berusia 2 bulan atau lebih.

Apa risiko yang terkait dengan Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate?

Efek samping paling umum dari Ravicti (yang dapat mempengaruhi lebih dari 5 orang dalam 100) adalah diare, perut kembung (aliran gas) sakit kepala, nafsu makan berkurang, muntah, kelelahan, merasa sakit dan bau kulit tidak normal.

Ravicti tidak boleh digunakan untuk pengobatan hiperammonaemia akut (peningkatan tiba-tiba kadar amonia darah). Untuk daftar lengkap semua efek samping yang dilaporkan dengan Ravicti dan batasannya, lihat paket leaflet.

Mengapa Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate disetujui?

Komite Badan untuk Produk Obat untuk Penggunaan Manusia (CHMP) memutuskan bahwa manfaat Ravicti lebih besar daripada risikonya dan merekomendasikannya agar disetujui untuk digunakan di UE.

Ravicti telah terbukti efektif dalam mengurangi tingkat amonia dalam darah pada pasien yang menderita gangguan siklus urea. Ravicti adalah obat pelepasan berkelanjutan, yang berarti bahwa bahan aktif terus-menerus dirilis pada siang hari. Oleh karena itu, bahkan penghilangan limbah nitrogen terjadi secara konstan dan ini menghasilkan kontrol yang lebih baik terhadap kadar amonia dalam darah sepanjang hari. Untuk alasan yang sama, Ravicti tidak boleh digunakan untuk mengobati hiperamonemia akut, yang memerlukan perawatan yang bertindak lebih cepat.

Selain itu, sebagaimana tersedia dalam formulasi cair, Komite menganggap bahwa Ravicti mungkin lebih dapat diterima, terutama untuk anak-anak, daripada obat-obatan granular lainnya untuk ditambahkan ke makanan; formulasi cair juga memfasilitasi pemberiannya dengan tabung pada pasien yang tidak dapat menelan karena masalah neurologis.

Efek yang tidak diinginkan dari Ravicti terutama pada usus dan dianggap dapat dikelola. Namun, data lebih lanjut tentang keamanan jangka panjang Ravicti diharapkan.

Tindakan apa yang diambil untuk memastikan penggunaan Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate secara aman dan efektif?

Rencana manajemen risiko telah dikembangkan untuk memastikan bahwa Ravicti digunakan seaman mungkin. Berdasarkan rencana ini, informasi keselamatan telah dimasukkan dalam ringkasan karakteristik produk dan selebaran paket untuk Ravicti, termasuk tindakan pencegahan yang tepat untuk diikuti oleh profesional kesehatan dan pasien.

Selain itu, perusahaan yang memasarkan Ravicti akan membuat registrasi pasien untuk mendapatkan informasi lebih lanjut tentang manfaat dan keamanan obat jangka panjang.