Soliris - eculizumab

Apa itu Soliris?

Soliris adalah konsentrat yang dibuat menjadi solusi untuk infus. Ini mengandung bahan aktif eculizumab.

Untuk apa Soliris digunakan?

Soliris diindikasikan dalam perawatan pasien dengan paroksismal nocturnal hemoglobinuria (PNH), penyakit genetik langka yang mengancam jiwa pasien, menyebabkan lisis (penghancuran) sel darah merah terlalu cepat. Konsekuensinya adalah anemia (penurunan jumlah sel darah merah), trombosis (pembentukan gumpalan di pembuluh darah) dan urin gelap.

Karena jumlah pasien dengan PNH rendah, penyakit ini dianggap "langka" dan Soliris ditetapkan sebagai "obat yatim piatu" (obat yang digunakan untuk penyakit langka) pada 17 Oktober 2003.

Obatnya hanya bisa didapat dengan resep dokter.

Bagaimana Soliris digunakan?

Soliris harus diberikan oleh profesional kesehatan, seperti dokter atau perawat, di bawah pengawasan dokter yang berpengalaman dalam merawat pasien dengan kelainan darah.

Pengobatan Soliris terdiri dari infus (tetesan ke dalam vena) dari 600 mg produk selama 25-45 menit sekali seminggu, diikuti dengan dosis 900 mg selama minggu kelima. Setelah itu dosis harus dipertahankan pada 900 mg, diberikan kira-kira setiap dua minggu. Setidaknya dua minggu sebelum memulai pengobatan Soliris, semua pasien harus divaksinasi terhadap meningitis yang disebabkan oleh bakteri Neisseria meningitidis dan harus di vaksinasi ulang sesuai dengan pedoman saat ini.

Pasien yang menerima Soliris harus diberikan kartu khusus yang menjelaskan gejala-gejala infeksi jenis tertentu, dengan peringatan untuk segera mencari perhatian medis jika gejala-gejala ini terjadi.

Bagaimana cara kerja Soliris?

Zat aktif dalam Soliris, eculizumab, adalah antibodi monoklonal. Antibodi monoklonal adalah antibodi (sejenis protein) yang dirancang untuk mengenali dan mengikat struktur spesifik (antigen) dalam tubuh. Eculizumab dirancang untuk mengikat protein pelengkap C5, bagian dari sistem pertahanan tubuh yang disebut "pelengkap". Dalam EPN, pasien memiliki cacat pada protein CD59 yang terletak di permukaan sel darah merah, yang biasanya mencegah pelengkap menyerang sel. Sebagai akibat dari cacat ini, komplemen menghancurkan sel darah merah. Dengan memblokir protein C5 dari komplemen, eculizumab mencegah komplemen dari menyerang sel, mengurangi lisis dan menghilangkan gejala penyakit.

Studi apa yang telah dilakukan pada Soliris?

Efek Soliris pertama kali diuji dalam model eksperimental sebelum dipelajari pada manusia.

Soliris telah dipelajari dalam satu studi utama yang melibatkan 88 orang dewasa dengan PNH yang telah menjalani setidaknya empat transfusi untuk anemia pada tahun sebelumnya. Soliris dibandingkan dengan plasebo (pengobatan dummy). Indikator efektivitas utama adalah jumlah pasien yang kadar hemoglobinnya (protein yang ditemukan dalam sel darah merah) tetap lebih tinggi daripada tingkat target individu dan jumlah transfusi sel darah merah yang diperlukan selama 26 minggu pertama pengobatan. .

Apa manfaat yang telah ditunjukkan Soliris selama studi?

Soliris lebih efektif daripada plasebo dalam meningkatkan gejala EPN. Dalam studi utama, 49% pasien (21 dari 43) yang diobati dengan Soliris memiliki kadar hemoglobin yang stabil dan, rata-rata, tidak memerlukan transfusi sel darah merah. Sebagai perbandingan, tidak satu pun dari 44 pasien yang menggunakan plasebo memiliki kadar hemoglobin yang stabil dan rata-rata membutuhkan 10 transfusi.

Apa risiko yang terkait dengan Soliris?

Efek samping yang paling umum dengan Soliris (terlihat pada lebih dari 1 pasien dalam 10) adalah sakit kepala. Untuk daftar lengkap semua efek samping yang dilaporkan bersama Soliris, lihat Package Leaflet.

Soliris tidak boleh digunakan pada orang yang mungkin hipersensitif (alergi) terhadap eculizumab, protein tikus atau salah satu zat lain, atau yang menderita atau diharapkan memiliki kekurangan komplemen herediter. Karena peningkatan risiko meningitis, Soliris tidak boleh diberikan kepada orang yang terinfeksi Neisseria meningitidis atau yang belum divaksinasi terhadap bakteri ini.

Mengapa Soliris telah disetujui?

Komite Produk Obat untuk Penggunaan Manusia (CHMP) memutuskan bahwa manfaat Soliris lebih besar daripada risikonya dalam pengobatan pasien dengan paroksismal nocturnal hemoglobinuria (PNH), tetapi mencatat bahwa bukti untuk manfaat Soliris terbatas pada subjek. sebelumnya mengalami transfusi darah. Komite merekomendasikan agar Soliris diberikan izin pemasaran.

Tindakan apa yang diambil untuk memastikan keamanan penggunaan Soliris?

Pabrikan Soliris akan menyetujui perincian sistem di setiap Negara Anggota yang memastikan bahwa distribusi obat hanya terjadi setelah memverifikasi bahwa pasien telah divaksinasi secara memadai. Ini juga akan memberikan resep dan pasien dengan informasi tentang keamanan obat dan akan memverifikasi bahwa resep menggunakannya dengan aman.