Apa itu Cerezyme?
Cerezyme adalah bubuk yang digunakan untuk menyiapkan solusi untuk infus (menetes ke dalam vena). Ini mengandung zat aktif imiglucerase.
Untuk apa Cerezyme digunakan?
Cerezyme digunakan untuk perawatan jangka panjang pasien dengan penyakit Gaucher. Penyakit Gaucher adalah penyakit keturunan yang langka yang ditandai dengan kurangnya enzim yang disebut glukokerebrosidase, yang biasanya menguraikan produk lipid limbah yang disebut glukokerebrosida. Tanpa enzim ini, glukokerebrosida lipid terakumulasi dalam tubuh, umumnya di hati, limpa dan sumsum tulang, memicu gejala penyakit: anemia (tingkat sel darah merah yang rendah), kelelahan, kecenderungan ekimosis dan perdarahan, pembesaran, pembesaran limpa dan hati, nyeri tulang, dan patah tulang.
Cerezyme diindikasikan pada pasien dengan penyakit Gaucher tipe 1, yang tidak mempengaruhi sel-sel saraf, atau tipe 3, yang mempengaruhi sel-sel saraf untuk waktu yang lama. Pasien harus memiliki gejala yang tidak mempengaruhi sistem saraf, termasuk satu atau lebih kondisi berikut:
- anemia;
- trombositopenia (jumlah trombosit darah rendah);
- masalah tulang;
- pembesaran hati atau limpa.
Obatnya hanya bisa didapat dengan resep dokter.
Bagaimana Cerezyme digunakan?
Pasien yang menderita penyakit Gaucher harus dirawat oleh dokter yang berpengalaman dalam pengobatan penyakit ini. Cerezyme biasanya diberikan sebagai infus setiap dua minggu. Dosis dan frekuensi infus harus disesuaikan untuk setiap pasien berdasarkan gejala dan respons terhadap pengobatan. Infus pertama harus diberikan secara perlahan dan kemudian laju infus dapat ditingkatkan di bawah pengawasan dokter atau perawat. Cerezyme diindikasikan untuk penggunaan jangka panjang.
Bagaimana cara kerja Cerezyme?
Di masa lalu, penyakit Gaucher diobati dengan menggunakan enzim yang disebut alglucerase, yang dibuat dari plasenta manusia. Imiglucerase, bahan aktif Cerezyme, adalah salinan dari enzim ini, yang diproduksi dengan metode yang dikenal sebagai "teknologi DNA rekombinan": enzim diproduksi oleh sel di mana gen telah dimasukkan (DNA) yang membuatnya mampu menghasilkan enzim. Imiglucerase menggantikan enzim yang hilang pada penyakit Gauche dan mempromosikan dekomposisi glukokerebrosida, mencegah akumulasi di dalam tubuh.
Studi apa yang telah dilakukan pada Cerezyme?
Untuk penyakit Gaucher tipe 1, Cerezyme telah dipelajari dalam tiga studi yang melibatkan total 40 pasien, jumlah yang dapat diterima mengingat penyakit ini sangat jarang. Studi-studi ini membandingkan kemampuan Cerezyme dan alglucerase untuk mengendalikan gejala penyakit Gaucher, mengevaluasi peningkatan jumlah sel darah merah dan trombosit dalam darah dan penurunan volume hati dan limpa. Untuk penyakit Gaucher tipe 3, yang sangat jarang, perusahaan mempresentasikan data dari artikel yang diterbitkan dan catatan khusus pasien dengan penyakit Gaucher.
Apa manfaat yang ditunjukkan Cerezyme selama studi?
Penelitian telah menunjukkan bahwa Cerezyme sama aman dan efektifnya dengan alglucerase dalam mengendalikan gejala penyakit Gaucher. Juga telah ditunjukkan bahwa pasien dapat dengan aman beralih dari pengobatan dengan alglucerase ke pengobatan dengan Cerezyme.
Apa risiko yang terkait dengan Cerezyme?
Efek samping Cerezyme yang paling umum (terlihat pada antara 1 dan 10 pasien dalam 100) adalah gejala pernapasan (kesulitan bernapas), gatal-gatal (ruam) atau angioedema (pembengkakan subkutan), gatal dan ruam kulit. Pasien dapat mengembangkan antibodi (protein yang diproduksi oleh tubuh sebagai reaksi terhadap Cerezyme, yang dapat membahayakan pengobatan) dan harus dipantau selama tahun pertama terapi untuk mendeteksi tanda-tanda reaksi alergi terhadap Cerezyme.
Cerezyme harus digunakan dengan hati-hati pada subjek yang mungkin hipersensitif (alergi) terhadap imiglucerase atau salah satu eksipien.
Mengapa Cerezyme disetujui?
Komite Produk Obat untuk Penggunaan Manusia (CHMP) memutuskan bahwa Cerezyme secara efektif mengendalikan gejala penyakit Gaucher tipe 1 dan tipe 3. Komite memutuskan bahwa manfaat Cerezyme lebih besar daripada risikonya seperti terapi penggantian enzim jangka panjang pada pasien dengan diagnosis penyakit Gaucher non-neuropatik yang dikonfirmasi (Tipe 1) atau neuropatik kronis (Tipe 3), yang juga menunjukkan manifestasi klinis non-neurologis yang signifikan dari penyakit ini. Komite merekomendasikan agar Cerezyme diberikan izin pemasaran.
Informasi lebih lanjut tentang Cerezyme:
Pada 17 November 1997, Komisi Eropa memberikan Cenzyme Europe BV otorisasi pemasaran untuk Cerezyme, yang berlaku di seluruh Uni Eropa. Otorisasi pemasaran diperbarui pada 17 November 2002 dan 17 November 2007.
EPAR lengkap untuk Cerezyme dapat ditemukan di sini.
Pembaruan terakhir dari ringkasan ini: 06-2009
