Zavesca - miglustat

Apa itu Zavesca?

Zavesca adalah obat yang mengandung zat aktif miglustat, tersedia dalam kapsul putih 100 mg.

Untuk apa Zavesca?

Zavesca diindikasikan untuk mengobati dua penyakit bawaan langka yang memengaruhi cara tubuh memetabolisme lemak. Kedua penyakit ini menyebabkan zat berlemak (disebut glucosphingolipid) menumpuk di dalam tubuh. Zavesca digunakan dalam kasus-kasus berikut:

1. orang dewasa dengan penyakit Gaucher tipe 1 dalam bentuk ringan hingga sedang. Pasien yang menderita kekurangan enzim (glukokerebrosidase); defisiensi ini menentukan akumulasi jenis glikosfingolipid (disebut glukosilteramid) di berbagai bagian tubuh, misalnya. limpa, hati, tulang. Zavesca digunakan pada pasien yang tidak cocok untuk pengobatan dengan terapi penggantian enzim standar (ERT) dengan infus (menetes ke dalam vena);
2. orang dewasa, remaja dan anak-anak dengan penyakit tipe C Niemann-Pick, penyakit yang dapat menyebabkan kematian, di mana akumulasi glikosfingolipid terjadi dalam sel-sel di dalam otak dan di bagian tubuh lainnya. Zavesca digunakan untuk pengobatan gejala "neurologis" penyakit (gejala yang berkaitan dengan otak dan saraf). Gejala-gejala ini termasuk: kehilangan koordinasi, masalah yang dihasilkan dari gerakan mata "sakkadik" (cepat) yang dapat merusak penglihatan, keterlambatan perkembangan, kesulitan menelan, peningkatan tonus otot, kejang dan kesulitan belajar.

Karena jumlah pasien yang menderita penyakit ini rendah, mereka dianggap "langka" dan oleh karena itu Zavesca menerima penunjukan "obat yatim piatu" masing-masing pada tanggal 18 Oktober 2000, mengenai penyakit tipe 1 Gaucher, dan 16 Februari 2006, untuk penyakit tipe C Niemann-Pick.

Obatnya hanya bisa didapat dengan resep dokter.

Bagaimana Zavesca digunakan?

Pengobatan dengan Zavesca harus dimulai dan dipantau oleh dokter yang berpengalaman dalam pengelolaan penyakit Gaucher atau penyakit tipe C Niemann-Pick.

Dosis awal yang dianjurkan untuk mengobati pasien dengan penyakit Gaucher tipe 1 adalah satu kapsul yang diberikan secara oral, tiga kali sehari. Mengenai penyakit tipe C Niemann-Pick, dosis yang dianjurkan adalah dua kapsul, tiga kali sehari, untuk pasien dewasa dan remaja. itu

dosis bervariasi sesuai dengan berat dan tinggi badan untuk anak di bawah 12 tahun. Zavesca bisa dikonsumsi dengan perut kenyang atau puasa. Zavesca adalah obat terapi jangka panjang.

Dosis harus dikurangi pada pasien dengan masalah ginjal dan, setidaknya untuk sementara, pada pasien yang mengalami diare. Studi obat belum dilakukan pada pasien dengan masalah hati. Untuk informasi lebih lanjut, lihat Ringkasan Karakteristik Produk (termasuk dalam EPAR).

Bagaimana cara kerja Zavesca?

Zat aktif dalam Zavesca, miglustat, menghambat aksi enzim, yang disebut glukosilteramid sintase. Enzim ini adalah bagian dari fase pertama produksi glikosfingolipid. Dengan mencegah aksi enzim, miglustat dapat mengurangi produksi glikosfingolipid dalam sel. Ini harus memperlambat atau mencegah gejala penyakit tipe 1 Gaucher dan mengurangi gejala penyakit tipe C Niemann-Pick.

Studi apa yang telah dilakukan pada Zavesca?

Kemanjuran Zavesca dalam pengobatan penyakit Gaucher tipe 1 ringan sampai sedang adalah subjek penelitian utama yang melibatkan 28 pasien yang tidak bisa atau tidak ingin menjalani terapi penggantian enzim. Bagian utama dari penelitian ini berlangsung satu tahun; 13 dari pasien terus minum obat selama dua tahun. Penelitian ini bertujuan untuk mengukur efek Zavesca pada volume hati dan limpa dan untuk mengetahui apakah Zaves memiliki efek pada nilai darah, seperti konsentrasi hemoglobin (protein yang ditemukan dalam sel darah merah yang membawa oksigen dalam tubuh) dan jumlah trombosit (komponen yang berpartisipasi dalam pembekuan darah).

Mengenai penyakit tipe C Niemann-Pick, kemanjuran Zavesca dipelajari dalam studi utama yang melibatkan 31 pasien, yang 12 di antaranya kurang dari 12 tahun. Studi ini membandingkan efek Zavesca dalam kombinasi dengan terapi standar (tindakan yang digunakan untuk menghilangkan gejala) dan terapi standar saja. Indeks kemanjuran utama adalah perubahan pada pasien dari frekuensi gerakan mata saccadic horizontal setelah satu tahun; studi ini juga memeriksa gejala neurologis lainnya termasuk kemampuan pasien untuk menelan dan fungsi intelektual mereka. Beberapa pasien tetap dalam perawatan hingga lima setengah tahun. survei juga dilakukan pada 66 pasien yang diobati dengan Zavesca.

Apa manfaat yang telah ditunjukkan Zavesca selama studi?

Dalam studi yang terkait dengan penyakit Gaucher tipe 1, penurunan volume hati 12% dan volume limpa 19% ditemukan setelah satu tahun. Peningkatan konsentrasi hemoglobin rata-rata 0, 26 g per desiliter juga terdeteksi, serta peningkatan jumlah trombosit sebesar 8, 29 juta per mililiter. Efek menguntungkan dari Zavesca tetap tidak berubah selama tiga tahun perawatan berkelanjutan.

Dalam studi penyakit Niemann-Pick tipe C, peningkatan gerakan mata adalah serupa pada pasien yang diobati dengan dan tanpa Zavesca. Namun, tanda-tanda peningkatan kemampuan menelan dan fungsi intelektual ditemukan pada pasien yang diobati dengan Zavesca. Penyelidikan menunjukkan bahwa obat itu membuat gejala semakin memburuk atau berkurang sekitar tiga perempat pasien.

Apa risiko yang terkait dengan Zavesca?

Efek samping yang paling sering dikaitkan dengan Zavesca (terlihat pada lebih dari 1 pasien dalam 10) adalah penurunan berat badan, tremor, diare, perut kembung dan sakit perut (sakit perut). Untuk daftar lengkap semua efek samping yang dilaporkan dengan Zavesca, lihat Package Leaflet.

Zavesca tidak boleh digunakan pada pasien yang mungkin hipersensitif (alergi) terhadap miglustat atau bahan lainnya.

Mengapa Zavesca disetujui?

Komite Produk Obat untuk Penggunaan Manusia (CHMP) memutuskan bahwa manfaat yang ditunjukkan oleh Zavesca lebih besar daripada risiko terkait dengan pengobatan, dengan rute oral, penyakit Gaucher tipe 1 ringan atau sedang pada pasien dewasa yang tidak cocok. untuk diobati dengan terapi penggantian enzim (ERT) dan manifestasi neurologis progresif pada pasien dewasa dan anak-anak dengan penyakit tipe C. Niemann-Pick.Oleh karena itu komite merekomendasikan pemberian izin pemasaran untuk Zavesca.

Zavesca diizinkan "dalam keadaan luar biasa" karena, sebagai penyakit langka, tidak mungkin untuk mendapatkan data lengkap tentang obat. European Medicines Agency (EMEA) akan melanjutkan setiap tahun untuk memeriksa data baru yang telah tersedia sementara itu, memperbarui ringkasan ini jika perlu.

Informasi apa yang masih ditunggu untuk Zavesca?

Pabrikan Zavesca telah melakukan untuk melakukan studi berikut tentang kemanjuran dan keamanan produk berkenaan dengan penyakit Gaucher tipe 1:

1. program yang mengikuti pemasaran produk untuk memberi tahu dokter tentang penggunaan Zavesca dan untuk memastikan bahwa pasien melaporkan aspek keamanan obat;
2. studi tindak lanjut pada pasien yang sudah terlibat dalam tes klinis, untuk melanjutkan evaluasi keamanan dan kemanjuran obat serta memiliki umpan balik yang lebih besar tentang aspek neurologis penyakit;
3. sebuah studi tentang kemanjuran dan keamanan Zavesca pada pasien yang beralih ke Zavesca setelah terapi penggantian enzim;
4. sebuah studi lebih lanjut tentang sejarah alami penyakit, yang dilakukan bersama dengan kelompok kerja Eropa tentang penyakit Gaucher (EWGGD).

Informasi lebih lanjut tentang Zavesca:

Pada 20 November 2002, Komisi Eropa mengeluarkan otorisasi pemasaran untuk Zavesca kepada Actelion Registration Ltd, yang berlaku di seluruh Uni Eropa. Otorisasi pemasaran diperbarui pada 20 November 2007.

Untuk pendaftaran status obat yatim Zavesca klik di sini (untuk penyakit Gaucher tipe 1) dan di sini (untuk penyakit tipe C Niemann-Pick).

Untuk EPAR lengkap untuk Zavesca, klik di sini.

Pembaruan terakhir dari ringkasan ini: 01-2009